このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

胆道閉鎖症に対するGCSF補助療法 (BA_GCSF)

2020年2月12日 更新者：Holterman, Ai-Xuan, M.D.

胆道閉鎖症に対する顆粒球コロニー刺激因子補助療法

治験責任医師らは、GCSF 療法が葛西手術による胆道閉鎖症 (BA) 患者の臨床転帰を高めるという仮説を検証することを提案しています。 この研究では、治験責任医師は、将来の第2相有効性研究をサポートするために、葛西後の被験者でGCSFを使用するための用量決定を行います。 肝生検でBAが確認された葛西BA後の最初の3人の被験者には、葛西3日目から開始して、毎日3回皮下投与で5 ug/kg/dのGCSFが投与されます。 5ug/kg/日の用量が安全であることが証明された後、3人の被験者からなる第2のグループを10ug/Kg/日の用量に割り当てる。 循環造血幹細胞のレベルと1か月の安全性プロファイルが分析されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

BA では、新生児の胆道の線維性閉塞が胆汁排出を妨げ、胆汁線維症を促進します。 BA は、小児慢性末期肝疾患および小児肝移植の主な原因です。 葛西門脈吻合術による胆汁うっ滞の軽減は、肝機能不全への線維症の進行が続き、長期生存のために、大部分の患者で最終的に肝移植が必要になるため、部分的にしか成功していません。 肝損傷の動物モデルでは、GCSF は造血幹細胞 HSC の動員と肝臓への移植を促進し、関連する肝臓修復反応の改善と肝臓の壊死と線維症の軽減をもたらします。 急性肝代償不全の成人患者における慢性肝不全に対する GCSF 介入のランダム化比較試験では、短期生存率と、末期肝疾患 (MELD) スコアのモデルなどの肝指数の改善が示されました。

治験責任医師らは、葛西GCSF治療後の胆汁線維症および肝硬変への進行を軽減することを提案している。 目標は、Kasai-GCSF 逐次療法が胆汁ドレナージを改善し、肝不全の進行を遅らせることを実証することを目的としています。 この目標に向けて、治験責任医師はまず、葛西後の被験者で、循環 CD34+ 造血幹細胞の動員における GCSF の最大耐用量を、GCSF 関連の重篤な副作用に基づく制限用量で評価します。 GCSF の 1 か月間の安全性は、5 ug/kg/d と 10 ug/kg/d の 2 つの標準用量でテストされます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
  • ベトナム
      • Hanoi、ベトナム
        • National Childrens Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2週間～5ヶ月 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 胆汁うっ滞の予備検査を完了し、BA の疑いがあるか、診断が確定していない
  2. 妊娠期間 > 36週
  3. 体重 > 2kg
  4. 診断時の年齢>-2週間-<180日
  5. 血清直接ビリルビン > 2 mg/dL GGT > 100 U/L
  6. BAのタイプ3または4の解剖学的構造のために葛西手術を受けた患者
  7. BAの診断となる胆管造影/肝門部所見
  8. BA診断をサポートする肝生検

除外基準:

  1. 即時のカサイ障害に対する肝移植へのアクセス
  2. 葛西の以前の患者
  3. 予後不良の主要な心臓、腎臓、中枢神経系の奇形
  4. 頭蓋内出血
  5. -手術の過去2週間以内の最近のTPN使用歴
  6. 消化管閉塞
  7. 腹腔鏡下葛西修復

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：支持療法
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量決定 GCSF
時間枠：13ヶ月
GCSFの用量制限毒性に基づいてGCSFの最大耐用量を決定すること、およびCD34 +細胞の増加によって測定される末梢血幹細胞の動員の程度を、マイクロリットルあたり50,000未満の白血球（WBC）によって制限される上限で血の。
13ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

協力者

Children's National Health System
T. Rose Clinical, Inc., United States
Big Leap Research, Vietnam

捜査官

  • 主任研究者：Evan P Nadler, MD、Children's National Research Institute

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年1月15日

一次修了 (実際)

2020年1月31日

研究の完了 (実際)

2020年1月31日

試験登録日

最初に提出

2017年12月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月3日

最初の投稿 (実際)

2018年1月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年2月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年2月12日

最終確認日

2020年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CR00005169
  • IND 119679-0007 (その他の識別子：Food and Drug Administration)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する