Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia wspomagająca GCSF dla atrezji dróg żółciowych (BA_GCSF)

12 lutego 2020 zaktualizowane przez: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Czynnik stymulujący kolonie granulocytów Terapia wspomagająca atrezję dróg żółciowych

Badacze proponują przetestowanie hipotezy, że terapia GCSF poprawia wyniki kliniczne pacjentów z niedrożnością dróg żółciowych (BA) operowanych metodą Kasai. W tym badaniu badacze przeprowadzą określenie dawki do stosowania GCSF u pacjentów po zabiegu Kasai, aby wesprzeć przyszłe badanie skuteczności fazy 2. Pierwsze 3 osoby po badaniu Kasai BA, u których BA potwierdzono biopsją wątroby, otrzymają 5 μg/kg/d GCSF w 3 dawkach podskórnych dziennie, począwszy od dnia 3 po zabiegu Kasai. Druga grupa 3 osobników zostanie przydzielona do dawki 10 μg/kg/dzień po udowodnieniu, że dawka 5 μg/kg/dzień jest bezpieczna. Zostaną przeanalizowane poziomy krążących hematopoetycznych komórek macierzystych i 1-miesięczny profil bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W BA noworodkowa włóknista obliteracja dróg żółciowych utrudnia odpływ żółci i sprzyja zwłóknieniu dróg żółciowych. BA jest główną przyczyną przewlekłej schyłkowej choroby wątroby u dzieci i transplantacji wątroby u dzieci. Złagodzenie cholestazy przez portoenterostomię Kasai jest tylko częściowo skuteczne przy ciągłej progresji zwłóknienia do niewydolności wątroby i, dla długoterminowego przeżycia, z ewentualną koniecznością przeszczepu wątroby u większości pacjentów. W zwierzęcych modelach uszkodzenia wątroby GCSF zwiększa mobilizację i wszczepianie HSC hematopoetycznych komórek macierzystych w wątrobie z towarzyszącą poprawą odpowiedzi naprawczej wątroby i osłabioną martwicą i zwłóknieniem wątroby. Randomizowane kontrolowane próby interwencji GCSF w przewlekłej niewydolności wątroby u dorosłych pacjentów z ostrą dekompensacją czynności wątroby wykazały poprawę krótkoterminowego przeżycia i wskaźników wątrobowych, takich jak model punktacji schyłkowej niewydolności wątroby (MELD).

Badacze sugerują, że terapia GCSF po Kasai łagodzi zwłóknienie dróg żółciowych i progresję do marskości wątroby. Cele mają wykazać, że terapia sekwencyjna Kasai-GCSF poprawia drenaż żółci i opóźnia postęp niewydolności wątroby. W tym celu badacze najpierw ocenią u pacjentów po kasai maksymalną tolerowaną dawkę GCSF w mobilizacji krążących hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+, z dawką graniczną opartą na poważnych działaniach niepożądanych związanych z GCSF. Miesięczne bezpieczeństwo GCSF zostanie przetestowane przy użyciu 2 standardowych dawek 5 μg/kg/dzień i 10 μg/kg/dzień.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
  • Wietnam
      • Hanoi, Wietnam
        • National Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 tygodnie do 5 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończono wstępną analizę cholestazy z podejrzeniem lub niejednoznacznym rozpoznaniem BA
  2. Wiek ciążowy > 36 tyg
  3. Waga > 2 kg
  4. Wiek >-2 tygodnie-<180 dni w chwili rozpoznania
  5. Bilirubina bezpośrednia w surowicy > 2 mg/dL GGT > 100 U/L
  6. Pacjenci operowani przez Kasai z anatomii BA typu 3 lub 4
  7. Cholangiogram/porta hepatis wyniki diagnostyczne BA
  8. Biopsja wątroby wspierająca rozpoznanie BA

Kryteria wyłączenia:

  1. Dostęp do przeszczepu wątroby w przypadku natychmiastowej niewydolności Kasai
  2. Wcześniejsi pacjenci Kasai
  3. Poważne wady rozwojowe serca, nerek, ośrodkowego układu nerwowego o złym rokowaniu
  4. Krwotoki wewnątrzczaszkowe
  5. Historia niedawnego stosowania TPN w ciągu ostatnich 2 tygodni od operacji
  6. Niedrożność przewodu pokarmowego
  7. Laparoskopowa naprawa Kasai

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie dawki GCSF
Ramy czasowe: 13 miesięcy
Określenie maksymalnej tolerowanej dawki GCSF na podstawie toksyczności ograniczającej dawkę GCSF i stopnia mobilizacji komórek macierzystych krwi obwodowej, mierzonego na podstawie wzrostu liczby komórek CD34+, przy czym górne poziomy ograniczone przez białe krwinki (WBC) są mniejsze niż 50 000 na mikrolitr (ml) Z krwi.
13 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Współpracownicy

Children's National Health System
T. Rose Clinical, Inc., United States
Big Leap Research, Vietnam

Śledczy

  • Główny śledczy: Evan P Nadler, MD, Children's National Research Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CR00005169
  • IND 119679-0007 (Inny identyfikator: Food and Drug Administration)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj