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담도 폐쇄증에 대한 GCSF 보조 요법 (BA_GCSF)

2020년 2월 12일 업데이트: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

담도 폐쇄증에 대한 과립구 콜로니 자극 인자 보조 요법

조사관은 GCSF 요법이 Kasai 수술 담도 폐쇄증(BA) 환자의 임상 결과를 향상시킨다는 가설을 테스트할 것을 제안합니다. 이 연구에서 조사관은 향후 2상 효능 연구를 지원하기 위해 Kasai 이후 피험자에서 GCSF 사용을 위한 용량 결정을 수행할 것입니다. 간 생검으로 확인된 BA가 있는 Kasai BA 이후 첫 3명의 피험자는 Kasai 이후 3일째부터 시작하여 3일 3회 피하 용량으로 GCSF 5 ug/kg/d를 투여받습니다. 5ug/kg/d 용량이 안전한 것으로 입증된 후 3명의 피험자로 구성된 두 번째 그룹이 10 ug/Kg/d 용량에 할당됩니다. 순환하는 조혈 줄기 세포의 수준과 1개월 안전성 프로필을 분석합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

BA에서 담도의 신생아 섬유질 제거는 담즙 배액을 방해하고 담즙 섬유증을 촉진합니다. BA는 소아 만성 말기 간 질환 및 소아 간 이식의 주요 원인입니다. Kasai portoenterostomy에 의한 담즙 정체의 완화는 섬유증이 간 기능 부전으로 계속 진행되고 장기 생존을 위해 대부분의 환자에서 궁극적으로 간 이식이 필요한 경우 부분적으로만 성공합니다. 간 손상의 동물 모델에서 GCSF는 조혈 줄기 세포 HSC 동원 및 간에서의 생착을 향상시켜 간 복구 반응을 개선하고 간 괴사 및 섬유증을 약화시킵니다. 급성 간 대상부전이 있는 성인 환자의 만성 간부전에 대한 GCSF 중재의 무작위 대조 시험은 개선된 단기 생존 및 말기 간 질환(MELD) 점수에 대한 모델과 같은 간 지수를 보여주었습니다.

연구자들은 Kasai GCSF 치료 후 요법이 담즙 섬유증 및 간경화로의 진행을 약화시킨다고 제안합니다. 목표는 Kasai-GCSF 순차 요법이 담즙 배액을 개선하고 간부전의 진행을 지연시킨다는 것을 입증하기 위한 것입니다. 이 목표를 위해 조사관은 GCSF 관련 심각한 부작용을 기반으로 한 제한 용량으로 순환 CD34+ 조혈 줄기 세포 동원에서 GCSF의 최대 허용 용량을 Kasai 이후 피험자에서 먼저 평가할 것입니다. GCSF의 1개월 안전성은 5 ug/kg/d와 10 ug/kg/d의 2가지 표준 용량으로 테스트됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
  • 베트남
      • Hanoi, 베트남
        • National Childrens Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2주 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. BA의 의심되거나 결정적이지 않은 진단으로 담즙정체에 대한 예비 작업 완료
  2. 재태 연령 > 36주
  3. 무게 > 2kg
  4. 연령 >-2주-<진단 시 180일
  5. 혈청 직접 빌리루빈 > 2 mg/dL GGT > 100 U/L
  6. Kasai는 BA의 3형 또는 4형 해부학적 구조를 위해 환자를 수술했습니다.
  7. 담관 조영술/간문문 간염 BA의 진단 소견
  8. BA 진단을 ​​지원하는 간 생검

제외 기준:

  1. 즉각적인 Kasai 실패에 대한 간 이식에 접근할 수 있음
  2. 이전 카사이 환자
  3. 예후가 좋지 않은 주요 심장, 신장, CNS 기형
  4. 두개내출혈
  5. 수술 마지막 2주 이내에 최근 TPN 사용 이력
  6. 위장관 폐쇄
  7. 복강경 카사이 수리

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 지지 요법
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
선량 결정 GCSF
기간: 13개월
50,000/마이크로리터(mcL) 미만의 백혈구(WBC)에 의해 제한되는 상한치와 함께 CD34+ 세포의 증가로 측정된 말초혈액 줄기세포 가동화 정도 및 GCSF 용량 제한 독성을 기준으로 GCSF의 최대 허용 용량을 결정하기 위해 피.
13개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

협력자

Children's National Health System
T. Rose Clinical, Inc., United States
Big Leap Research, Vietnam

수사관

  • 수석 연구원: Evan P Nadler, MD, Children's National Research Institute

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 15일

기본 완료 (실제)

2020년 1월 31일

연구 완료 (실제)

2020년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 3일

처음 게시됨 (실제)

2018년 1월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 2월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 2월 12일

마지막으로 확인됨

2020년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CR00005169
  • IND 119679-0007 (기타 식별자: Food and Drug Administration)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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