Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GCSF doplňková terapie pro biliární atrézii (BA_GCSF)

12. února 2020 aktualizováno: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Doplňková terapie biliární atrézie s faktorem stimulujícím kolonie granulocytů

Vyšetřovatelé navrhují otestovat hypotézu, že terapie GCSF zlepšuje klinický výsledek u pacientů s biliární atrézií (BA) operovaných Kasaiem. V této studii zkoušející určí dávku pro použití GCSF u subjektů po Kasai, aby podpořili budoucí fázi 2 studie účinnosti. Prvním 3 subjektům po Kasai BA s BA potvrzeným biopsií jater bude podáváno 5 ug/kg/den GCSF ve 3 denních subkutánních dávkách počínaje 3. dnem po Kasai. Druhá skupina 3 subjektů bude přiřazena k dávce 10 ug/kg/den poté, co se prokáže, že dávka 5 ug/kg/den je bezpečná. Budou analyzovány hladiny cirkulujících hematopoetických kmenových buněk a 1měsíční bezpečnostní profil.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

U BA novorozenecká fibrózní obliterace žlučových cest brání žlučové drenáži a podporuje biliární fibrózu. BA je hlavní příčinou chronického konečného onemocnění jater u dětí a transplantace jater u dětí. Úleva od cholestázy Kasaiho portoenterostomií je pouze částečně úspěšná s pokračující progresí fibrózy do jaterní insuficience a pro dlouhodobé přežití s ​​případnou potřebou transplantace jater u většiny pacientů. Na zvířecích modelech poškození jater GCSF zvyšuje mobilizaci HSC hematopoetických kmenových buněk a přihojení v játrech se související zlepšenou odpovědí na opravu jater a zmírněním jaterní nekrózy a fibrózy. Randomizované kontrolované studie intervence GCSF u chronického selhání jater u dospělých pacientů s akutní jaterní dekompenzací prokázaly zlepšené krátkodobé přežití a jaterní indexy, jako je model skóre konečného onemocnění jater (MELD).

Vyšetřovatelé navrhují, aby po Kasai GCSF terapie zmírnila biliární fibrózu a progresi do cirhózy. Cílem je demonstrovat, že sekvenční terapie Kasai-GCSF zlepšuje biliární drenáž a oddaluje progresi jaterní insuficience. K tomuto cíli zkoušející nejprve vyhodnotí u subjektů po Kasai maximální tolerovanou dávku GCSF při mobilizaci cirkulujících CD34+ hematopoetických kmenových buněk, s limitní dávkou založenou na závažných nežádoucích účincích souvisejících s GCSF. Jednoměsíční bezpečnost GCSF bude testována se 2 standardními dávkami 5 ug/kg/den a 10 ug/kg/den.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Childrens Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 týdny až 5 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončili přípravné práce pro cholestázu se suspektní nebo neprůkaznou diagnózou BA
  2. Gestační věk > 36 týdnů
  3. Hmotnost > 2 kg
  4. Věk >-2 týdny-<180 dní v době diagnózy
  5. Přímý bilirubin v séru > 2 mg/dl GGT > 100 U/L
  6. Kasai operoval pacienty pro typ 3 nebo 4 anatomie BA
  7. Cholangiogram/porta hepatis nálezy diagnostika BA
  8. Biopsie jater podporující diagnózu BA

Kritéria vyloučení:

  1. Mít přístup k transplantaci jater pro okamžité selhání Kasai
  2. Předchozí pacienti Kasai
  3. Velké srdeční, renální, CNS malformace se špatnou prognózou
  4. Intrakraniální krvácení
  5. Anamnéza nedávného použití TPN během posledních 2 týdnů operace
  6. obstrukce GI traktu
  7. Laparoskopická oprava Kasai

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovení dávky GCSF
Časové okno: 13 měsíců
Stanovení maximální tolerované dávky GCSF na základě toxicity omezující dávku GCSF a rozsahu mobilizace kmenových buněk z periferní krve měřené zvýšením počtu CD34+ buněk s horními hladinami omezenými bílými krvinkami (WBC) menšími než 50 000 na mikrolitr (mcL) krve.
13 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Spolupracovníci

Children's National Health System
T. Rose Clinical, Inc., United States
Big Leap Research, Vietnam

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Evan P Nadler, MD, Children's National Research Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2020

Naposledy ověřeno

1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CR00005169
  • IND 119679-0007 (Jiný identifikátor: Food and Drug Administration)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Faktor stimulující kolonie granulocytů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit