Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GCSF supplerende terapi for galdeatresi (BA_GCSF)

12. februar 2020 opdateret af: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Granulocyt-kolonistimulerende faktor supplerende terapi for galdeatresi

Efterforskerne foreslår at teste hypotesen om, at GCSF-terapi forbedrer det kliniske resultat for Kasai-opererede Biliær Atresi (BA) patienter. I denne undersøgelse vil efterforskerne udføre en dosisbestemmelse for GCSF-brug i post Kasai-personer for at understøtte en fremtidig fase 2-effektivitetsundersøgelse. De første 3 post Kasai BA forsøgspersoner med leverbiopsi-bekræftet BA vil blive givet 5 ug/kg/d GCSF i 3 daglige subkutane doser startende på post Kasai dag 3. En anden gruppe på 3 forsøgspersoner vil blive tildelt 10 ug/kg/d dosis, efter at 5 ug/kg/d dosis har vist sig at være sikker. Niveauerne af cirkulerende hæmatopoietiske stamceller og en 1-måneders sikkerhedsprofil vil blive analyseret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I BA hindrer neonatal fibrøs obliteration af galdevejene galdedrænage og fremmer galdefibrose. BA er den førende årsag til pædiatrisk kronisk leversygdom i slutstadiet og pædiatrisk levertransplantation. Lindring af kolestase ved Kasai portoenterostomi er kun delvist vellykket med fortsat progression af fibrose til leverinsufficiens og, for langsigtet overlevelse, med eventuelt behov for levertransplantation hos størstedelen af ​​patienterne. I dyremodeller af leverskader øger GCSF hæmatopoietisk stamcelle-HSC-mobilisering og engraftment i leveren med tilhørende forbedret leverreparationsrespons og svækket levernekrose og fibrose. Randomiserede kontrollerede undersøgelser af GCSF-intervention for kronisk leversvigt hos voksne patienter med akut leverdekompensation viste forbedret korttidsoverlevelse og leverindekser som modellen for slutstadie leversygdom (MELD)-score.

Efterforskerne foreslår, at post Kasai GCSF-terapi dæmper galdefibrose og progression til cirrhose. Formålet med formålene er at demonstrere, at Kasai-GCSF sekventiel terapi forbedrer biliær drænage og forsinker progressionen af ​​leverinsufficiens. Med henblik på dette mål vil efterforskerne først evaluere den maksimalt tolererede dosis af GCSF i post-Kasai-fag ved mobilisering af cirkulerende CD34+ hæmatopoietiske stamceller, med den begrænsende dosis baseret på GCSF-relaterede alvorlige bivirkninger. En måneds sikkerhed for GCSF vil blive testet med de 2 standarddoser på 5 ug/kg/d og 10 ug/kg/d.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Childrens Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 uger til 5 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Fuldførte det indledende arbejde for kolestase med mistanke om eller uafklaret diagnose af BA
  2. Svangerskabsalder > 36 uger
  3. Vægt > 2 kg
  4. Alder >-2 uger-<180 dage ved diagnose
  5. Serum direkte bilirubin > 2 mg/dL GGT > 100 U/L
  6. Kasai opererede patienter for type 3 eller 4 anatomi af BA
  7. Cholangiogram/porta hepatis-fund, der er diagnostisk for BA
  8. Leverbiopsi, der understøtter BA-diagnose

Ekskluderingskriterier:

  1. At have adgang til levertransplantation for øjeblikkelig Kasai-svigt
  2. Tidligere Kasai-patienter
  3. Større hjerte-, nyre-, CNS-misdannelser med dårlig prognose
  4. Intrakraniel blødning
  5. Anamnese med nylig brug af TPN inden for de sidste 2 uger af operationen
  6. Obstruktion af mave-tarmkanalen
  7. Laparoskopisk Kasai reparation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosisbestemmelse GCSF
Tidsramme: 13 måneder
At bestemme den maksimalt tolererede dosis af GCSF baseret på GCSF dosisbegrænsende toksicitet og omfanget af perifer blodstamcellemobilisering målt ved stigninger i CD34+-celler med øvre niveauer begrænset af hvide blodlegemer (WBC'er) mindre end 50.000 pr. mikroliter (mcL) af blod.
13 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Samarbejdspartnere

Children's National Health System
T. Rose Clinical, Inc., United States
Big Leap Research, Vietnam

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Evan P Nadler, MD, Children's National Research Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

9. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2020

Sidst verificeret

1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR00005169
  • IND 119679-0007 (Anden identifikator: Food and Drug Administration)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biliær atresi

Kliniske forsøg med Granulocytkoloni-stimulerende faktor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner