低ホスファターゼ症に対してアスホターゼ アルファで治療された成人の身体能力の評価とモニタリング (EmPATHY)
2022年7月11日 更新者：Dr. Lothar Seefried
小児発症低ホスファターゼ症に対してアスホターゼアルファで治療された成人の身体能力を評価および監視するための観察的、縦断的研究
低ホスファターゼ症は、ALPL遺伝子の不活性化変異によるまれな遺伝性代謝障害です。 特に成人患者の間では、臨床症状は幅広い徴候と症状を示し、最も一般的には筋骨格障害と生活の質の低下に関連しています。 アスホターゼ アルファ (AA) による酵素補充療法は、小児で発症した患者に対して利用可能であり、承認されています。
この単一施設の観察コホート研究は、小児発症型低ホスファターゼ症のラベルに沿ってアスホターゼ アルファで治療された患者のコース治療、生活の質、および身体能力に関する日常的な臨床データを収集することを目的としています。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
23
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Würzburg、ドイツ、97074
- Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団は、現在、ドイツのユリウス・マクシミリアン大学ヴュルツブルクの整形外科研究所でこの疾患の管理を受けており、標準治療に従って市販の AA 治療を受けている小児発症 HPP の男性および女性の HPP 患者で構成されています。
説明
包含基準:
- 入学時の年齢が18歳以上
- -低ALP（年齢および性別調整）および/またはALPL変異の遺伝的確認に基づく小児発症HPPの臨床診断、およびHPPと一致する臨床症状
- 参加者は現在、ユリウス・マクシミリアン大学ヴュルツブルクの整形外科研究所で、HPP の市販のアスホターゼ アルファ治療を受けています。
- -研究に参加する意欲
- 署名済みのインフォームド コンセント
除外基準:
- 今後の訪問に参加したくない/予想できない
- アスホターゼ アルファによる適応外治療
- -アレクシオンが後援する治験への現在の参加
- 治験薬・治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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小児発症低ホスファターゼ症
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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身体能力
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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6 分間歩行テスト [メートル]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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身体能力
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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ショート フィジカル パフォーマンス バッテリー [ポイント]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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身体能力
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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Timed Up and Go テスト [秒]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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身体能力
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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ハンドヘルドダイナモメトリー [キログラム]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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身体能力
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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跳躍力学 [W/kg 体重]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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身体能力
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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補助具の使用記述手段
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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体組成
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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生体電気インピーダンス分析 [筋肉、水分、脂肪の比例質量 (kg)]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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健康関連の生活の質
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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アンケート
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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骨密度
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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デュアル X 線吸収法 (DXA)
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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骨格病理学
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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利用可能な画像の記述的評価 (X 線、CT、MRI、組織切片)
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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実験室評価
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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副甲状腺ホルモン [PTH、pg/ml]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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実験室評価
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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血清カルシウム [mmol/l]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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実験室評価
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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血清リン [mmol/l]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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実験室評価
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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血清クレアチニン [µmol/l]、税込
計算されたeGFR
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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実験室評価
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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線維芽細胞増殖因子 23 / FGF-23 [RU/ml]
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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安全性評価
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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注射部位反応（説明）
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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安全性評価
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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注射関連反応（記述的）
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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安全性評価
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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異所性石灰化（記述的）
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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安全性評価
時間枠：治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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有害事象（説明）
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治療前のベースラインと比較した 1 年間の治療
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Lothar Seefried, MD、Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月5日
一次修了 (実際)
2021年5月31日
研究の完了 (実際)
2021年5月31日
試験登録日
最初に提出
2018年1月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年1月31日
最初の投稿 (実際)
2018年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月11日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KLH-01-2018
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。