Оценка и мониторинг физической работоспособности взрослых, получавших асфотазу альфа при гипофосфатазии (EmPATHY)
11 июля 2022 г. обновлено: Dr. Lothar Seefried
Обсервационное лонгитюдное исследование для оценки и мониторинга физической работоспособности взрослых, получавших асфотазу альфа при гипофосфатазии у детей
Гипофосфатазия — редкое наследственное нарушение обмена веществ, обусловленное инактивирующими мутациями гена ALPL. В частности, у взрослых пациентов клинические проявления демонстрируют широкий спектр признаков и симптомов, чаще всего связанных с нарушениями опорно-двигательного аппарата и ухудшением качества жизни. Заместительная ферментная терапия асфотазой альфа (АА) доступна и одобрена для пациентов с педиатрическим началом заболевания.
Это одноцентровое обсервационное когортное исследование направлено на сбор рутинных клинических данных, касающихся курсового лечения, качества жизни и физической работоспособности у пациентов, получавших асфотазу альфа, в соответствии с рекомендациями по гипофосфатазии у детей.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
23
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Würzburg, Германия, 97074
- Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследуемая популяция состоит из пациентов мужского и женского пола с ГПП в детском возрасте, которые в настоящее время лечатся от этого заболевания в Ортопедическом институте Университета Юлиуса-Максимилиана в Вюрцбурге, Германия, и получают коммерческое лечение АА в соответствии со стандартом лечения.
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет на момент регистрации
- Клинический диагноз HPP в детском возрасте основан на низком уровне ALP (с поправкой на возраст и пол) и/или генетическом подтверждении мутации (мутаций) ALPL и клинических симптомах, соответствующих HPP
- Участник, в настоящее время получающий коммерческую терапию асфотазой альфа по поводу ГПП в Ортопедическом институте Университета Юлиуса-Максимилиана в Вюрцбурге в соответствии со стандартом лечения
- Готовность участвовать в исследовании
- Подписанное информированное согласие
Критерий исключения:
- Нежелание/предполагаемая невозможность посещать дальнейшие визиты
- Лечение асфотазой альфа не по прямому назначению
- Текущее участие в испытаниях, спонсируемых Alexion
- Экспериментальное лекарство/лечение
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Детская гипофосфатазия
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Физическая производительность
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Тест 6-минутной ходьбы [метры]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Физическая производительность
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Короткая батарея физической производительности [баллы]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Физическая производительность
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Время ожидания и начало теста [секунды]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Физическая производительность
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Ручной динамометр [килограмм]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Физическая производительность
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Механография прыжков [Вт/кг массы тела]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Физическая производительность
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Описательная мера использования вспомогательных устройств
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Состав тела
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Анализ биоэлектрического импеданса [пропорциональная масса мышц, воды и жира в кг]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Анкета
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Минеральная плотность костей
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Двойная рентгеновская абсорбциометрия (DXA)
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Скелетная патология
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Описательная оценка имеющихся изображений (рентген, КТ, МРТ, гистологические срезы)
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Лабораторная оценка
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Паратгормон [ПТГ, пг/мл]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Лабораторная оценка
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Сывороточный кальций [ммоль/л]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Лабораторная оценка
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Сывороточный фосфор [ммоль/л]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Лабораторная оценка
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Креатинин сыворотки [мкмоль/л], в т.ч.
расчетная рСКФ
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Лабораторная оценка
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Фактор роста фибробластов 23 / FGF-23 [RU/мл]
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Анализ безопасности
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Реакции в месте инъекции (описательные)
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Анализ безопасности
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Инъекционные реакции (описательные)
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Анализ безопасности
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Эктопические кальцификации (описательные)
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
|
Анализ безопасности
Временное ограничение: 1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Побочные эффекты (описательные)
|
1 год лечения по сравнению с исходным уровнем до лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Lothar Seefried, MD, Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
5 сентября 2018 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
31 мая 2021 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
31 мая 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 января 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 января 2018 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 февраля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
12 июля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 июля 2022 г.
Последняя проверка
1 июля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- KLH-01-2018
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .