Avaliar e monitorar o desempenho físico de adultos tratados com asfotase alfa para hipofosfatasia (EmPATHY)
11 de julho de 2022 atualizado por: Dr. Lothar Seefried
Um estudo observacional e longitudinal para avaliar e monitorar o desempenho físico de adultos tratados com asfotase alfa para hipofosfatasia de início pediátrico
A hipofosfatasia é um distúrbio metabólico hereditário raro devido a mutações inativadoras do gene ALPL. Particularmente entre pacientes adultos, a manifestação clínica apresenta uma ampla gama de sinais e sintomas, mais comumente associados a incapacidades musculoesqueléticas e comprometimento da qualidade de vida. A terapia de reposição enzimática com Asfotase alfa (AA) está disponível e aprovada para pacientes com início pediátrico da doença.
Este estudo de coorte observacional de centro único visa coletar dados clínicos de rotina sobre o curso de tratamento, qualidade de vida e desempenho físico em pacientes tratados com Asfotase alfa de acordo com o rótulo para hipofosfatasia de início pediátrico.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
23
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Würzburg, Alemanha, 97074
- Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo consiste em pacientes de HPP masculinos e femininos com HPP de início pediátrico atualmente sendo tratados para a doença no Instituto Ortopédico da Julius-Maximilians-University Würzburg, Alemanha e recebendo tratamento AA comercial de acordo com o padrão de atendimento.
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos no momento da inscrição
- Diagnóstico clínico de HPP de início pediátrico com base em ALP baixa (ajustada por idade e sexo) e/ou confirmação genética de mutação(ões) de ALPL e sintomas clínicos consistentes com HPP
- Participante atualmente recebendo tratamento comercial com asfotase alfa para HPP no Instituto Ortopédico da Julius-Maximilians-University Würzburg, de acordo com o padrão de atendimento
- Vontade de participar do estudo
- Consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- Relutância/incapacidade antecipada de comparecer a outras consultas
- Tratamento off-label com asfotase alfa
- Participação atual em um teste patrocinado pela Alexion
- Medicamento/tratamento experimental
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Hipofosfatasia de início pediátrico
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Performance física
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Teste de caminhada de 6 minutos [metros]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Performance física
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Bateria de Desempenho Físico Curto [pontos]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Performance física
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Teste Up and Go cronometrado [segundos]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Performance física
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Dinamometria manual [quilograma]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Performance física
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Mecanografia de salto [W/kg de peso corporal]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Performance física
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Medida descritiva de uso de dispositivos auxiliares
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Composição do corpo
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Análise de bioimpedância elétrica [massa proporcional de músculo, água e gordura em kg]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Questionário
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Densidade mineral óssea
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Absorciometria dupla de raios-x (DXA)
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Patologia esquelética
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação descritiva de imagens disponíveis (raio-x, tomografia computadorizada, ressonância magnética, cortes histológicos)
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação laboratorial
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Hormônio da paratireoide [PTH, pg/ml]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação laboratorial
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Cálcio-Sérico [mmol/l]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação laboratorial
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Soro-Fósforo [mmol/l]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação laboratorial
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Creatinina sérica [µmol/l], incl.
eGFR calculado
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação laboratorial
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Fator de crescimento de fibroblastos 23/FGF-23 [RU/ml]
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação de segurança
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Reações no local da injeção (descritivas)
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação de segurança
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Reações associadas à injeção (descritiva)
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação de segurança
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Calcificações ectópicas (descritivas)
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Avaliação de segurança
Prazo: 1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Eventos adversos (descritivos)
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1 ano de tratamento em comparação com a linha de base pré-tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Lothar Seefried, MD, Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
5 de setembro de 2018
Conclusão Primária (REAL)
31 de maio de 2021
Conclusão do estudo (REAL)
31 de maio de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de janeiro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de janeiro de 2018
Primeira postagem (REAL)
1 de fevereiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
12 de julho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de julho de 2022
Última verificação
1 de julho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- KLH-01-2018
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .