Értékelje és kövesse nyomon a hypophosphatasia miatt Asfotase Alfával kezelt felnőttek fizikai teljesítményét (EmPATHY)
2022. július 11. frissítette: Dr. Lothar Seefried
Megfigyeléses, longitudinális vizsgálat az Asfotase Alfával kezelt felnőttek fizikai teljesítményének értékelésére és nyomon követésére gyermekkori hypophosphatasia miatt
A hipofoszfatázia egy ritka öröklött anyagcsere-rendellenesség, amely az ALPL-gén inaktiváló mutációi miatt következik be. Különösen a felnőtt betegeknél a klinikai megnyilvánulások a jelek és tünetek széles skáláját mutatják, amelyek leggyakrabban mozgásszervi fogyatékossággal és az életminőség romlásával járnak. Az alfa-aszfotáz (AA) enzimpótló terápia elérhető és jóváhagyott olyan betegek számára, akiknél a betegség gyermekkorban jelentkezett.
Ennek az egyközpontú, megfigyeléses kohorsz-vizsgálatnak az a célja, hogy klinikai rutinadatokat gyűjtsön az alfa-aszfotázzal kezelt betegek lefolyásáról, életminőségéről és fizikai teljesítőképességéről, összhangban a gyermekkori hypophosphatasia címkéjével.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
23
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Würzburg, Németország, 97074
- Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció olyan férfi és női HPP-betegekből áll, akiknek gyermekkori HPP-je jelenleg a németországi Julius-Maximilians-University Ortopédiai Intézetében kezelt, és az ellátás standardjának megfelelően kereskedelmi AA-kezelésben részesül.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év a beiratkozáskor
- Gyermekkori HPP klinikai diagnózisa alacsony ALP (életkorhoz és nemhez igazított) és/vagy az ALPL mutáció(k) genetikai megerősítésén, valamint a HPP-nek megfelelő klinikai tüneteken alapul
- A résztvevő jelenleg kereskedelmi forgalomban lévő alfa-aszfotáz kezelést kap HPP miatt a Julius-Maximilians-University Würzburg Ortopédiai Intézetében, az ellátási standardnak megfelelően
- Hajlandóság a vizsgálatban való részvételre
- Aláírt, tájékozott beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- Nem hajlandó / várható képtelenség további látogatásokon részt venni
- Off-label kezelés alfa-aszfotázzal
- Jelenlegi részvétel egy Alexion által szponzorált próbaverzióban
- Kísérleti gyógyszer/kezelés
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Gyermekkori hipofoszfatázia
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fizikai teljesítmény
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
6 perces séta teszt [méter]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Fizikai teljesítmény
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Rövid fizikai teljesítményű akkumulátor [pont]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Fizikai teljesítmény
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Időzített és indulási teszt [másodperc]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Fizikai teljesítmény
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Kézi dinamometria [kilogramm]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Fizikai teljesítmény
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Ugrás mechanográfia [W/testtömeg-kg]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Fizikai teljesítmény
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Segédeszközök használata leíró intézkedés
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Test felépítés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Bioelektromos impedancia analízis [az izom-, víz- és zsírtömeg aránya kg-ban]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Egészséggel kapcsolatos életminőség
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Kérdőív
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Csontsűrűség
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Kettős röntgenabszorpciós mérés (DXA)
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
A csontváz patológiája
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
A rendelkezésre álló képalkotások (röntgen, CT, MRI, szövettani metszetek) leíró értékelése
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Laboratóriumi értékelés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Mellékpajzsmirigy hormon [PTH, pg/ml]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Laboratóriumi értékelés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Szérum-kalcium [mmol/l]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Laboratóriumi értékelés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Szérum-foszfor [mmol/l]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Laboratóriumi értékelés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Szérum-kreatinin [µmol/l], beleértve
számított eGFR
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Laboratóriumi értékelés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Fibroblaszt növekedési faktor 23 / FGF-23 [RU/ml]
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Biztonsági értékelés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Az injekció beadásának helyén fellépő reakciók (leíró)
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Biztonsági értékelés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Injekcióval kapcsolatos reakciók (leíró)
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Biztonsági értékelés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Méhen kívüli meszesedés (leíró)
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
|
Biztonsági értékelés
Időkeret: 1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Nemkívánatos események (leíró jellegű)
|
1 éves kezelés a kezelés előtti kiindulási értékhez képest
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Lothar Seefried, MD, Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2018. szeptember 5.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2021. május 31.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2021. május 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. január 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. január 31.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2018. február 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2022. július 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. július 11.
Utolsó ellenőrzés
2022. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- KLH-01-2018
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .