Bewerten und überwachen Sie die körperliche Leistungsfähigkeit von Erwachsenen, die mit Asfotase Alfa wegen Hypophosphatasie behandelt wurden (EmPATHY)
11. Juli 2022 aktualisiert von: Dr. Lothar Seefried
Eine Längsschnitt-Beobachtungsstudie zur Bewertung und Überwachung der körperlichen Leistungsfähigkeit von Erwachsenen, die mit Asfotase Alfa wegen pädiatrischer Hypophosphatasie behandelt wurden
Hypophosphatasie ist eine seltene erbliche Stoffwechselstörung, die auf inaktivierende Mutationen des ALPL-Gens zurückzuführen ist. Insbesondere bei erwachsenen Patienten weist die klinische Manifestation ein breites Spektrum an Anzeichen und Symptomen auf, die am häufigsten mit muskuloskelettalen Behinderungen und eingeschränkter Lebensqualität einhergehen. Eine Enzymersatztherapie mit Asfotase alfa (AA) ist verfügbar und für Patienten mit pädiatrischem Beginn der Krankheit zugelassen.
Ziel dieser monozentrischen beobachtenden Kohortenstudie ist es, klinische Routinedaten zum Behandlungsverlauf, der Lebensqualität und der körperlichen Leistungsfähigkeit von mit Asfotase alfa behandelten Patienten gemäß der Kennzeichnung für pädiatrische Hypophosphatasie zu erheben.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
23
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Würzburg, Deutschland, 97074
- Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studienpopulation besteht aus männlichen und weiblichen HPP-Patienten mit pädiatrischer HPP, die derzeit am Orthopädischen Institut der Julius-Maximilians-Universität Würzburg, Deutschland, wegen der Krankheit behandelt werden und eine kommerzielle AA-Behandlung gemäß dem Behandlungsstandard erhalten.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
- Klinische Diagnose von HPP mit Beginn im Kindesalter basierend auf niedrigem ALP (alters- und geschlechtsangepasst) und/oder genetischer Bestätigung von ALPL-Mutation(en) und klinischen Symptomen, die mit HPP übereinstimmen
- Der Teilnehmer erhält derzeit eine kommerzielle Behandlung mit Asfotase alfa für HPP am Orthopädischen Institut der Julius-Maximilians-Universität Würzburg gemäß Standardversorgung
- Bereitschaft zur Teilnahme an der Studie
- Unterschriebene Einverständniserklärung
Ausschlusskriterien:
- Nichtbereitschaft / erwartete Unfähigkeit, an weiteren Besuchen teilzunehmen
- Off-Label-Behandlung mit Asfotase alfa
- Aktuelle Teilnahme an einer von Alexion gesponserten Studie
- Experimentelles Medikament/Behandlung
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
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Pädiatrische Hypophosphatasie
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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6-Minuten-Gehtest [Meter]
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Kurze körperliche Leistungsfähigkeit Akku [Punkte]
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Timed Up and Go Test [Sekunden]
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Handheld Dynamometrie [Kilogramm]
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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|
Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Sprungmechanik [W/kg Körpergewicht]
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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|
Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Verwendung von Hilfsmitteln beschreibende Maßnahme
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Körperzusammensetzung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Bioelektrische Impedanzanalyse [anteilige Masse von Muskel, Wasser und Fett in kg]
|
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Fragebogen
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Knochenmineraldichte
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Duale Röntgenabsorptiometrie (DXA)
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Skelettpathologie
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Beschreibende Beurteilung der verfügbaren Bildgebung (Röntgen, CT, MRT, histologische Schnitte)
|
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Parathormon [PTH, pg/ml]
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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|
Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
Serum-Calcium [mmol/l]
|
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
|
Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
Serum-Phosphor [mmol/l]
|
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
|
Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
Serum-Kreatinin [µmol/l], inkl.
berechnete eGFR
|
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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|
Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 / FGF-23 [RU/ml]
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Reaktionen an der Injektionsstelle (beschreibend)
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
|
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
Injektionsassoziierte Reaktionen (beschreibend)
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
|
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
Ektopische Verkalkungen (beschreibend)
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
|
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Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Nebenwirkungen (beschreibend)
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1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Lothar Seefried, MD, Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
5. September 2018
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
31. Mai 2021
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
31. Mai 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. Januar 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
31. Januar 2018
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
1. Februar 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
12. Juli 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. Juli 2022
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- KLH-01-2018
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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