エクリズマブに対する反応が不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症の参加者におけるダニコパンの研究 (PNH)
2023年11月20日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
エクリズマブ単剤療法に対する反応が不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者におけるACH-0144471の第2相非盲検試験
ACH-0144471 (ダニコパンおよび ALXN2040 としても知られる) が、PNH の参加者にエクリズマブを 24 週間投与した場合の貧血改善の有効性を判断すること。
ダニコパンの用量は、プロトコルで指定された時点での安全性と有効性に基づいて、各参加者内で最大 200 ミリグラム (mg) 1 日 3 回 (TID) まで増やすことができます。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、PNHの参加者にエクリズマブ（PNHの治療に一般的に使用される薬）を24週間投与した場合の、血中ヘモグロビンの増加によって測定される貧血の改善におけるダニコパンの有効性を判断することです.
24 週間の治療期間に続いて、長期の延長期間 (進行中) が続きました。 延長フェーズでは、参加者は 24 週間の治療フェーズの終わりに受けていたのと同じダニコパン用量とエクリズマブを受け取ります。
24週間の治療期間の結果が報告されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- PNHと診断されました
- -過去12週間以内に少なくとも1回の赤血球輸血を受けた
- 十分な網状赤血球症を伴う貧血
- エクリズマブの安定した処方を受けている必要があります
- 血小板輸血を必要としない血小板数が 40,000/マイクロリットル以上
- 髄膜炎菌、インフルエンザ菌、肺炎連鎖球菌のワクチン接種の記録、または地域のガイドラインに基づくワクチン接種の意思
- -抗生物質の予防を受ける意欲
- 女性参加者は、臨床試験中および治験薬の最終投与後30日間、妊娠を防ぐために非常に効果的な避妊を使用する必要があります
- 男性参加者は、臨床試験中および治験薬の最終投与後90日間、妊娠を防ぐために女性パートナーと非常に効果的な避妊を使用する必要があります
主な除外基準:
- -治療を必要とする骨髄不全または再生不良性貧血の現在の証拠
- -主要な臓器移植または造血幹細胞/骨髄移植の病歴
- -30日以内に別の治験薬を受け取った、または治験登録前の治験薬の5半減期のいずれか大きい方
- 文書化された C5 補体タンパク質変異
- 既知または疑われる補体欠乏症
- -必要な予防接種のいずれかに対する禁忌
- 活動性の細菌感染症または臨床的に重大な活動性のウイルス感染症、体温が 38°C を超える、またはその他の感染症の証拠
- -髄膜炎菌感染症の病歴、または髄膜炎菌感染症の病歴を持つ第一度近親者または家族との接触
- -一般的に使用される抗菌剤に対する過敏反応の病歴
注：プロトコルごとに、追加の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ 1: 100 mg ダニコパン TID + エクリズマブ
エクリズマブと組み合わせた 100 mg ダニコパン TID の開始用量。
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参加者は、治療期間中、ダニコパン TID を毎日経口投与されました。
参加者は、参加者の通常の用量とスケジュールでエクリズマブの静脈内投与を受けました。
他の名前：
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実験的：グループ 2: 初回用量 100 または 150 mg ダニコパン TID + エクリズマブ
エクリズマブと組み合わせた 100 または 150 mg ダニコパン TID の開始用量。
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参加者は、治療期間中、ダニコパン TID を毎日経口投与されました。
参加者は、参加者の通常の用量とスケジュールでエクリズマブの静脈内投与を受けました。
他の名前：
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実験的：グループ 3: 100、150、または 200 mg ダニコパン TID + エクリズマブの初期用量
エクリズマブと組み合わせた 100、150、または 200 mg ダニコパン TID の開始用量。
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参加者は、治療期間中、ダニコパン TID を毎日経口投与されました。
参加者は、参加者の通常の用量とスケジュールでエクリズマブの静脈内投与を受けました。
他の名前：
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実験的：グループ 4: ダニコパン TID + エクリズマブの最適用量
エクリズマブと組み合わせたダニコパン TID の最適用量 (グループ 1 ～ 3 から決定される 100、150、または 200 mg のいずれかの開始用量)。
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参加者は、治療期間中、ダニコパン TID を毎日経口投与されました。
参加者は、参加者の通常の用量とスケジュールでエクリズマブの静脈内投与を受けました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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24週目のヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24週目の乳酸脱水素酵素のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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24週間の治療中に輸血された赤血球（RBC）の単位数
時間枠：初回投与前の24週間以内および24週間の治療期間中
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初回投与前の24週間以内および24週間の治療期間中
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24週間の治療中に赤血球輸血を行わなかった参加者の数
時間枠：初回投与前の24週間以内および24週間の治療期間中
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初回投与前の24週間以内および24週間の治療期間中
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重篤な有害事象（SAE）、グレード3およびグレード4の有害事象（AE）、および治験薬の中止につながる事象が発生した参加者の数
時間枠：1日目（投与後）から研究終了まで（最大曝露：1631日）
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AE は、薬物関連であるとみなされるかどうかにかかわらず、ヒトにおける薬物の使用に関連するあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されました。
SAE は、以下の基準のうち少なくとも 1 つを満たす AE でした: 死亡に至る、生命を脅かす、AE のために入院が必要または既存の入院の延長、持続的または重大な障害/無能または行動能力の実質的な中断正常な生活機能、先天異常/先天異常（治験薬に曝露された参加者の子供）、重要な医学的事象または反応。
AE の強度は、有害事象共通用語基準 (CTCAE) 有害事象重症度等級表に従って等級付けされました。
因果関係にかかわらず、SAE およびその他の非重篤な AE の概要は、「報告された有害事象」モジュールにあります。
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1日目（投与後）から研究終了まで（最大曝露：1631日）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月8日
一次修了 (実際)
2019年9月20日
研究の完了 (実際)
2023年1月5日
試験登録日
最初に提出
2018年3月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年3月15日
最初の投稿 (実際)
2018年3月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年12月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月20日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ACH471-101
- 2016-003526-16 (EudraCT番号)
- U1111-1209-4655 (その他の識別子：UTN)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。