Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Danicopan bij deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie met onvoldoende respons op eculizumab (PNH)

20 november 2023 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label fase 2-onderzoek van ACH-0144471 bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die onvoldoende reageren op monotherapie met eculizumab

Om de effectiviteit te bepalen van ACH-0144471 (ook bekend als danicopan en ALXN2040) bij het verbeteren van bloedarmoede bij toediening met eculizumab gedurende 24 weken bij deelnemers met PNH. De Danicopan-dosis kan binnen elke deelnemer worden verhoogd tot een maximum van 200 milligram (mg) driemaal daags (TID) op basis van veiligheid en werkzaamheid op in het protocol gespecificeerde tijdstippen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om de effectiviteit van danicopan te bepalen bij het verbeteren van bloedarmoede, gemeten aan de hand van een verhoogd hemoglobinegehalte in het bloed, bij toediening met eculizumab (een geneesmiddel dat gewoonlijk wordt gebruikt voor de behandeling van PNH) gedurende 24 weken bij deelnemers met PNH.

De behandelingsperiode van 24 weken werd gevolgd door een langdurige verlengingsfase (lopend). In de verlengingsfase krijgen deelnemers dezelfde dosis danicopan plus eculizumab als aan het einde van de 24 weken durende behandelingsfase.

De resultaten worden gerapporteerd voor de behandelingsperiode van 24 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Florence, Italië
        • Clinical Study Site
      • Naples, Italië
        • Clinical Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Study Site
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Clinical Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Gediagnosticeerd met PNH
  • In de afgelopen 12 weken ten minste één rode bloedceltransfusie hebben gekregen
  • Bloedarmoede met adequate reticulocytose
  • Moet een stabiel regime van eculizumab hebben
  • Aantal bloedplaatjes ≥ 40.000/microliter zonder dat bloedplaatjestransfusies nodig zijn
  • Documentatie van vaccinatie voor Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza en Streptococcus pneumoniae of bereidheid om vaccinaties te ontvangen op basis van lokale richtlijnen
  • Bereidheid om antibiotische profylaxe te ontvangen
  • Vrouwelijke deelnemers moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken om zwangerschap te voorkomen tijdens de klinische proef en gedurende 30 dagen na hun laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
  • Mannelijke deelnemers moeten een zeer effectieve anticonceptie gebruiken met een vrouwelijke partner om zwangerschap te voorkomen tijdens de klinische proef en gedurende 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Huidig ​​​​bewijs van beenmergfalen of aplastische anemie die behandeling vereist
  • Geschiedenis van een belangrijke orgaantransplantatie of hematopoëtische stamcel-/mergtransplantatie
  • Een ander onderzoeksmiddel ontvangen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, welke van de twee het grootst is
  • Gedocumenteerde C5-complementeiwitmutaties
  • Bekend of vermoed complementdeficiëntie
  • Contra-indicatie voor een van de vereiste vaccinaties
  • Actieve bacteriële infectie of klinisch significante actieve virale infectie, een lichaamstemperatuur >38°C of ander bewijs van infectie
  • Voorgeschiedenis van meningokokkeninfectie, of een eerstegraads familielid of gezinscontact met een voorgeschiedenis van meningokokkeninfectie
  • Geschiedenis van overgevoeligheidsreacties op veelgebruikte antibacteriële middelen

Let op: Per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1: 100 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdosis van 100 mg danicopan driemaal daags in combinatie met eculizumab.
Geneesmiddel: Danicopan
Deelnemers kregen tijdens de behandelingsperiode een dagelijkse orale dosis danicopan TID.
Geneesmiddel: Eculizumab
Deelnemers kregen intraveneus eculizumab toegediend volgens de gebruikelijke dosis en schema van de deelnemer.
Andere namen:
  • Soliris
Experimenteel: Groep 2: Aanvangsdosis 100 of 150 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdosis van 100 of 150 mg danicopan driemaal daags in combinatie met eculizumab.
Geneesmiddel: Danicopan
Deelnemers kregen tijdens de behandelingsperiode een dagelijkse orale dosis danicopan TID.
Geneesmiddel: Eculizumab
Deelnemers kregen intraveneus eculizumab toegediend volgens de gebruikelijke dosis en schema van de deelnemer.
Andere namen:
  • Soliris
Experimenteel: Groep 3: aanvangsdosis van 100, 150 of 200 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdosis van 100, 150 of 200 mg danicopan driemaal daags in combinatie met eculizumab.
Geneesmiddel: Danicopan
Deelnemers kregen tijdens de behandelingsperiode een dagelijkse orale dosis danicopan TID.
Geneesmiddel: Eculizumab
Deelnemers kregen intraveneus eculizumab toegediend volgens de gebruikelijke dosis en schema van de deelnemer.
Andere namen:
  • Soliris
Experimenteel: Groep 4: optimale dosis Danicopan TID + Eculizumab
Optimale dosis (startdosis van ofwel 100, 150 of 200 mg, zoals bepaald uit groep 1-3) van danicopan TID in combinatie met eculizumab.
Geneesmiddel: Danicopan
Deelnemers kregen tijdens de behandelingsperiode een dagelijkse orale dosis danicopan TID.
Geneesmiddel: Eculizumab
Deelnemers kregen intraveneus eculizumab toegediend volgens de gebruikelijke dosis en schema van de deelnemer.
Andere namen:
  • Soliris

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van baseline in hemoglobine in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in lactaatdehydrogenase in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Aantal eenheden rode bloedcellen (RBC's) getransfundeerd tijdens 24 weken behandeling
Tijdsspanne: Binnen 24 weken vóór de eerste dosis en tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Binnen 24 weken vóór de eerste dosis en tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Aantal deelnemers zonder RBC-transfusies gedurende 24 weken behandeling
Tijdsspanne: Binnen 24 weken vóór de eerste dosis en tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Binnen 24 weken vóór de eerste dosis en tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's), graad 3 en graad 4 bijwerkingen (AE's) en gebeurtenissen die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Dag 1 (na dosering) tot einde onderzoek (maximale blootstelling: 1631 dagen)
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, ongeacht of het al dan niet als geneesmiddelgerelateerd wordt beschouwd. Een SAE was een bijwerking die aan ten minste één van de volgende criteria voldeed: resulteerde in de dood, was levensbedreigend, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname voor de bijwerking, aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid of substantiële verstoring van het vermogen om gedrag te vertonen. normale levensfuncties, aangeboren afwijking/geboorteafwijking (bij het kind van een deelnemer die werd blootgesteld aan het onderzoeksgeneesmiddel), belangrijke medische gebeurtenis of reactie. De intensiteit van een bijwerking werd beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. Een samenvatting van SAE's en andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de module Gerapporteerde bijwerkingen.
Dag 1 (na dosering) tot einde onderzoek (maximale blootstelling: 1631 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 september 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 januari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1209-4655 (Andere identificatie: UTN)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren