Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Danicopan hos deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri med otillräckligt svar på Eculizumab (PNH)

20 november 2023 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En öppen fas 2-studie av ACH-0144471 hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har ett otillräckligt svar på Eculizumab monoterapi

För att bestämma effektiviteten av ACH-0144471 (även känd som danicopan och ALXN2040) för att förbättra anemi när det ges med eculizumab i 24 veckor hos deltagare med PNH. Danicopan-dosen kan ökas inom varje deltagare, till maximalt 200 milligram (mg) tre gånger dagligen (TID) baserat på säkerhet och effekt vid protokollspecificerade tidpunkter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att fastställa effektiviteten av danicopan för att förbättra anemi, mätt med ökat blodhemoglobin, när det ges tillsammans med eculizumab (ett läkemedel som vanligtvis används för behandling av PNH) under 24 veckor hos deltagare med PNH.

Den 24 veckor långa behandlingsperioden följdes av en långvarig förlängningsfas (pågående). I förlängningsfasen får deltagarna samma danicopandos plus eculizumab som de fick i slutet av 24-veckors behandlingsfas.

Resultat rapporteras för den 24 veckor långa behandlingsperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Clinical Study Site
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Clinical Study Site
      • Naples, Italien
        • Clinical Study Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Clinical Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Diagnostiserats med PNH
  • Har fått minst en transfusion av röda blodkroppar under de senaste 12 veckorna
  • Anemi med adekvat retikulocytos
  • Måste vara på en stabil kur med eculizumab
  • Trombocytantal ≥ 40 000/mikroliter utan behov av blodplättstransfusioner
  • Dokumentation av vaccination för Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza och Streptococcus pneumoniae eller vilja att ta emot vaccinationer baserat på lokala riktlinjer
  • Vilja att få antibiotikaprofylax
  • Kvinnliga deltagare måste använda mycket effektiv preventivmedel för att förhindra graviditet under den kliniska prövningen och i 30 dagar efter sin sista dos av studieläkemedlet
  • Manliga deltagare måste använda en mycket effektiv preventivmedel med en kvinnlig partner för att förhindra graviditet under den kliniska prövningen och i 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Aktuella bevis på benmärgssvikt eller aplastisk anemi som kräver behandling
  • Historik av en större organtransplantation eller hematopoetisk stamcell/märgtransplantation
  • Fick ett annat prövningsmedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider från undersökningsmedlet före studiestart, beroende på vilket som är störst
  • Dokumenterade C5-komplementproteinmutationer
  • Känd eller misstänkt komplementbrist
  • Kontraindikation för någon av de nödvändiga vaccinationerna
  • Aktiv bakterieinfektion eller kliniskt signifikant aktiv virusinfektion, kroppstemperatur >38°C eller andra tecken på infektion
  • Historik av meningokockinfektion, eller en första gradens släkting eller hushållskontakt med en historia av meningokockinfektion
  • Historik med överkänslighetsreaktioner mot vanliga antibakteriella medel

Obs: Ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla, per protokoll.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp 1: 100 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdos på 100 mg danicopan TID i kombination med eculizumab.
Läkemedel: Danicopan
Deltagarna fick en daglig oral dos av danicopan TID under behandlingsperioden.
Läkemedel: Eculizumab
Deltagarna fick intravenöst eculizumab administrerat med deltagarens vanliga dos och schema.
Andra namn:
  • Soliris
Experimentell: Grupp 2: Initial dos 100 eller 150 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdos på 100 eller 150 mg danicopan tre gånger dagligen i kombination med eculizumab.
Läkemedel: Danicopan
Deltagarna fick en daglig oral dos av danicopan TID under behandlingsperioden.
Läkemedel: Eculizumab
Deltagarna fick intravenöst eculizumab administrerat med deltagarens vanliga dos och schema.
Andra namn:
  • Soliris
Experimentell: Grupp 3: Initial dos på 100, 150 eller 200 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdos på 100, 150 eller 200 mg danicopan tre gånger dagligen i kombination med eculizumab.
Läkemedel: Danicopan
Deltagarna fick en daglig oral dos av danicopan TID under behandlingsperioden.
Läkemedel: Eculizumab
Deltagarna fick intravenöst eculizumab administrerat med deltagarens vanliga dos och schema.
Andra namn:
  • Soliris
Experimentell: Grupp 4: Optimal dos av Danicopan TID + Eculizumab
Optimal dos (startdos på antingen 100, 150 eller 200 mg, bestämt från grupp 1-3) av danicopan TID i kombination med eculizumab.
Läkemedel: Danicopan
Deltagarna fick en daglig oral dos av danicopan TID under behandlingsperioden.
Läkemedel: Eculizumab
Deltagarna fick intravenöst eculizumab administrerat med deltagarens vanliga dos och schema.
Andra namn:
  • Soliris

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i hemoglobin vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Baslinje, vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Baslinje, vecka 24
Antal enheter röda blodkroppar (RBC) transfunderade under 24 veckors behandling
Tidsram: Inom 24 veckor före första dosen och under 24 veckors behandlingsperiod
Inom 24 veckor före första dosen och under 24 veckors behandlingsperiod
Antal deltagare utan RBC-transfusioner under 24 veckors behandling
Tidsram: Inom 24 veckor före första dosen och under 24 veckors behandlingsperiod
Inom 24 veckor före första dosen och under 24 veckors behandlingsperiod
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE), grad 3 och grad 4 biverkningar (AE) och händelser som leder till avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Dag 1 (efter dosering) till slutet av studien (maximal exponering: 1631 dagar)
En AE definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser i samband med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det anses vara läkemedelsrelaterat eller inte. En SAE var en AE som uppfyllde minst ett av följande kriterier: ledde till döden, var livshotande, krävde slutenvård på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse för AE, ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, medfödd anomali/födelsedefekt (hos barnet till en deltagare som exponerats för studieläkemedlet), viktig medicinsk händelse eller reaktion. Intensiteten av en AE graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. En sammanfattning av SAE och andra icke-allvarliga biverkningar oavsett orsakssamband finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Dag 1 (efter dosering) till slutet av studien (maximal exponering: 1631 dagar)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbetspartners

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 maj 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

20 september 2019

Avslutad studie (Faktisk)

5 januari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2018

Första postat (Faktisk)

21 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

12 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1209-4655 (Annan identifierare: UTN)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera