Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование даникопана у участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией с неадекватным ответом на экулизумаб (PNH)

20 ноября 2023 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Открытое исследование фазы 2 ACH-0144471 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) с неадекватным ответом на монотерапию экулизумабом

Определить эффективность ACH-0144471 (также известного как даникопан и ALXN2040) в улучшении состояния при анемии при применении с экулизумабом в течение 24 недель у участников с ПНГ. Доза даникопана может быть увеличена для каждого участника максимум до 200 миллиграммов (мг) три раза в день (трижды в день) в зависимости от безопасности и эффективности в моменты времени, указанные в протоколе.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью данного исследования является определение эффективности даникопана в лечении анемии, измеряемой по повышению уровня гемоглобина в крови, при приеме экулизумаба (препарат, обычно используемый для лечения ПНГ) в течение 24 недель у участников с ПНГ.

За 24-недельным периодом лечения последовала длительная фаза продления (продолжается). В расширенной фазе участники получают ту же дозу даникопана плюс экулизумаб, что и в конце 24-недельной фазы лечения.

Результаты сообщаются для 24-недельного периода лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Диагноз ПНГ
  • Получили хотя бы одно переливание эритроцитарной массы в течение последних 12 недель.
  • Анемия с адекватным ретикулоцитозом
  • Должен находиться на стабильном режиме экулизумаба
  • Количество тромбоцитов ≥ 40 000/мкл без необходимости переливания тромбоцитов
  • Документация о вакцинации против Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza и Streptococcus pneumoniae или готовность пройти вакцинацию в соответствии с местными рекомендациями.
  • Готовность к антибиотикопрофилактике
  • Участники женского пола должны использовать высокоэффективные противозачаточные средства для предотвращения беременности во время клинического испытания и в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • Участники мужского пола должны использовать высокоэффективные противозачаточные средства вместе с партнершей, чтобы предотвратить беременность во время клинического испытания и в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.

Ключевые критерии исключения:

  • Текущие доказательства недостаточности костного мозга или апластической анемии, требующие лечения
  • История трансплантации крупных органов или трансплантации гемопоэтических стволовых клеток / костного мозга
  • Получал другой исследуемый агент в течение 30 дней или 5 периодов полураспада исследуемого агента до включения в исследование, в зависимости от того, что больше.
  • Документированные мутации белка комплемента C5
  • Известный или предполагаемый дефицит комплемента
  • Противопоказания к любой из необходимых прививок
  • Активная бактериальная инфекция или клинически значимая активная вирусная инфекция, температура тела >38°C или другие признаки инфекции
  • Менингококковая инфекция в анамнезе или родственник первой степени родства или бытовой контакт с менингококковой инфекцией в анамнезе
  • Реакции гиперчувствительности на обычно используемые антибактериальные средства в анамнезе.

Примечание. Для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1: 100 мг даникопана три раза в день + экулизумаб
Начальная доза даникопана 100 мг три раза в день в комбинации с экулизумабом.
Лекарство: Даникопан
Участники получали ежедневную пероральную дозу даникопана трижды в день в течение периода лечения.
Лекарство: Экулизумаб
Участникам внутривенно вводили экулизумаб в обычной дозе и по графику.
Другие имена:
  • Солирис
Экспериментальный: Группа 2: начальная доза 100 или 150 мг даникопана три раза в день + экулизумаб.
Начальная доза даникопана 100 или 150 мг три раза в день в комбинации с экулизумабом.
Лекарство: Даникопан
Участники получали ежедневную пероральную дозу даникопана трижды в день в течение периода лечения.
Лекарство: Экулизумаб
Участникам внутривенно вводили экулизумаб в обычной дозе и по графику.
Другие имена:
  • Солирис
Экспериментальный: Группа 3: начальная доза 100, 150 или 200 мг даникопана три раза в день + экулизумаб.
Начальная доза даникопана 100, 150 или 200 мг три раза в день в комбинации с экулизумабом.
Лекарство: Даникопан
Участники получали ежедневную пероральную дозу даникопана трижды в день в течение периода лечения.
Лекарство: Экулизумаб
Участникам внутривенно вводили экулизумаб в обычной дозе и по графику.
Другие имена:
  • Солирис
Экспериментальный: Группа 4: оптимальная доза даникопана трижды в день + экулизумаб
Оптимальная доза (начальная доза 100, 150 или 200 мг, как определено в группах 1-3) даникопана трижды в день в комбинации с экулизумабом.
Лекарство: Даникопан
Участники получали ежедневную пероральную дозу даникопана трижды в день в течение периода лечения.
Лекарство: Экулизумаб
Участникам внутривенно вводили экулизумаб в обычной дозе и по графику.
Другие имена:
  • Солирис

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Исходный уровень, неделя 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем лактатдегидрогеназы на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Исходный уровень, неделя 24
Количество единиц эритроцитов (эритроцитов), перелитых в течение 24 недель лечения
Временное ограничение: В течение 24 недель до первой дозы и в течение 24-недельного периода лечения.
В течение 24 недель до первой дозы и в течение 24-недельного периода лечения.
Количество участников без переливания эритроцитов в течение 24 недель лечения
Временное ограничение: В течение 24 недель до первой дозы и в течение 24-недельного периода лечения.
В течение 24 недель до первой дозы и в течение 24-недельного периода лечения.
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ), нежелательными явлениями (НЯ) 3-й и 4-й степени и событиями, приводящими к прекращению приема исследуемого препарата
Временное ограничение: С 1-го дня (после введения дозы) до конца исследования (максимальное воздействие: 1631 день)
НЯ определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением препарата у людей, независимо от того, считается ли оно связанным с наркотиком или нет. СНЯ представляло собой НЯ, которое отвечало хотя бы одному из следующих критериев: приводило к смерти, было опасным для жизни, требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации по поводу НЯ, стойкая или значительная инвалидность/недееспособность или существенное нарушение способности проводить нормальные жизненные функции, врожденная аномалия/врожденный дефект (у ребенка участника, подвергшегося воздействию исследуемого препарата), важное медицинское событие или реакция. Интенсивность НЯ оценивалась в соответствии с Таблицей оценки тяжести нежелательных явлений «Общих терминологических критериев для нежелательных явлений» (CTCAE). Сводная информация о СНЯ и других несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
С 1-го дня (после введения дозы) до конца исследования (максимальное воздействие: 1631 день)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Соавторы

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 мая 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 января 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

12 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (Номер EudraCT)
  • U1111-1209-4655 (Другой идентификатор: UTN)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться