Danicopan-tutkimus potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja riittämätön vaste ekulitsumabille (PNH)
maanantai 20. marraskuuta 2023 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 2 avoin tutkimus ACH-0144471:stä potilailla, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH), joilla ei ole riittävä vaste ekulitsumabimonoterapiaan
Määrittää ACH-0144471:n (tunnetaan myös nimellä danicopan ja ALXN2040) tehokkuus anemian parantamisessa, kun sitä annettiin ekulitsumabin kanssa 24 viikon ajan PNH-potilailla.
Danicopan-annosta voidaan nostaa kunkin osallistujan sisällä enintään 200 milligrammaan (mg) kolme kertaa päivässä (TID) turvallisuuden ja tehon perusteella protokollakohtaisina aikoina.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää danikopaanin tehokkuus anemian parantamisessa mitattuna kohonneella veren hemoglobiinilla, kun sitä annettiin yhdessä ekulitsumabin (yleensä PNH:n hoitoon käytettävä lääke) kanssa 24 viikon ajan PNH-potilailla.
24 viikon hoitojaksoa seurasi pitkäkestoinen jatkovaihe (jatkuva). Jatkovaiheessa osallistujat saavat saman danikopaaniannoksen plus ekulitsumabia kuin he saivat 24 viikon hoitojakson lopussa.
Tulokset raportoidaan 24 viikon hoitojaksolta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Florence, Italia
- Clinical Study Site
-
Naples, Italia
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Study Site
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Clinical Study Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Clinical Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Diagnoosi PNH
- olet saanut vähintään yhden punasolusiirron viimeisen 12 viikon aikana
- Anemia, johon liittyy riittävä retikulosytoosi
- Täytyy olla vakaalla ekulitsumabi-ohjelmalla
- Verihiutaleiden määrä ≥ 40 000/mikrolitra ilman verihiutaleiden siirtoa
- Asiakirjat Neisseria meningitidis-, Haemophilus influenza- ja Streptococcus pneumoniae -rokotuksista tai halukkuudesta saada rokotuksia paikallisten ohjeiden mukaisesti
- Halukkuus saada antibioottiprofylaksia
- Naispuolisten osallistujien on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä raskauden estämiseksi kliinisen tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
- Miesosallistujien on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä naispuolisen kumppanin kanssa raskauden estämiseksi kliinisen tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Nykyiset todisteet hoitoa vaativasta luuytimen vajaatoiminnasta tai aplastisesta anemiasta
- Historiallinen suuri elinsiirto tai hematopoieettinen kantasolu-/ydinsiirto
- Sai toisen tutkittavan aineen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa tutkimusaineesta ennen tutkimukseen tuloa sen mukaan kumpi on suurempi
- Dokumentoidut C5-komplementtiproteiinimutaatiot
- Tunnettu tai epäilty komplementin puutos
- Vasta-aihe jollekin vaadituista rokotuksista
- Aktiivinen bakteeri-infektio tai kliinisesti merkittävä aktiivinen virusinfektio, ruumiinlämpö >38°C tai muu infektion viite
- Aiempi meningokokki-infektio tai ensimmäisen asteen sukulainen tai kotikontakti, jolla on meningokokki-infektio
- Aiemmat yliherkkyysreaktiot yleisesti käytetyille antibakteerisille aineille
Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1: 100 mg Danicopan TID + ekulitsumabi
Aloitusannos 100 mg danikopaania kolme kertaa päivässä yhdessä ekulitsumabin kanssa.
|
Osallistujat saivat päivittäin suun kautta annoksen danikopaania TID:tä hoitojakson aikana.
Osallistujat saivat suonensisäistä ekulitsumabia osallistujan tavanomaisen annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2: Aloitusannos 100 tai 150 mg Danicopan TID + ekulitsumabi
Aloitusannos 100 tai 150 mg danikopaania kolme kertaa päivässä yhdessä ekulitsumabin kanssa.
|
Osallistujat saivat päivittäin suun kautta annoksen danikopaania TID:tä hoitojakson aikana.
Osallistujat saivat suonensisäistä ekulitsumabia osallistujan tavanomaisen annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 3: Aloitusannos 100, 150 tai 200 mg Danicopan TID + ekulitsumabi
Aloitusannos 100, 150 tai 200 mg danikopaania kolme kertaa päivässä yhdessä ekulitsumabin kanssa.
|
Osallistujat saivat päivittäin suun kautta annoksen danikopaania TID:tä hoitojakson aikana.
Osallistujat saivat suonensisäistä ekulitsumabia osallistujan tavanomaisen annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 4: Danicopan TID + ekulitsumabin optimaalinen annos
Optimaalinen annos (aloitusannos joko 100, 150 tai 200 mg määritettynä ryhmistä 1-3) danikopaania TID yhdessä ekulitsumabin kanssa.
|
Osallistujat saivat päivittäin suun kautta annoksen danikopaania TID:tä hoitojakson aikana.
Osallistujat saivat suonensisäistä ekulitsumabia osallistujan tavanomaisen annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Laktaattidehydrogenaasin muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
|
Siirrettyjen punasolujen (RBC) yksikkömäärä 24 hoitoviikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta ja 24 viikon hoitojakson aikana
|
24 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta ja 24 viikon hoitojakson aikana
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla ei ole punasolusiirtoja 24 hoitoviikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta ja 24 viikon hoitojakson aikana
|
24 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta ja 24 viikon hoitojakson aikana
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittavaikutuksia (SAE), asteen 3 ja 4 haittatapahtumia (AE) ja tapahtumia, jotka johtavat tutkimuslääkkeen lopettamiseen
Aikaikkuna: Päivä 1 (annostuksen jälkeen) tutkimuksen loppuun (maksimialtistus: 1631 päivää)
|
AE määriteltiin mitä tahansa epämiellyttävää lääketieteellistä tapahtumaa, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä, riippumatta siitä, katsottiinko se lääkkeeksi liittyväksi vai ei.
SAE oli haittavaikutus, joka täytti vähintään yhden seuraavista kriteereistä: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa AE:n vuoksi, jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys tai huomattava häiriö johtamiskyvyssä normaalit elämäntoiminnot, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio (tutkimuslääkkeelle altistetun osallistujan lapsella), tärkeä lääketieteellinen tapahtuma tai reaktio.
AE:n intensiteetti arvioitiin haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) haittatapahtumien vakavuusluokitustaulukon mukaisesti.
Yhteenveto vakavista haittatapauksista ja muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
|
Päivä 1 (annostuksen jälkeen) tutkimuksen loppuun (maksimialtistus: 1631 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 8. toukokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 20. syyskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. maaliskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 12. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACH471-101
- 2016-003526-16 (EudraCT-numero)
- U1111-1209-4655 (Muu tunniste: UTN)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .