Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie danikopanu u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią z niewystarczającą odpowiedzią na ekulizumab (PNH)

20 listopada 2023 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 dotyczące ACH-0144471 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), u których odpowiedź na monoterapię ekulizumabem była niewystarczająca

Określenie skuteczności ACH-0144471 (znanego również jako danikopan i ALXN2040) w poprawie niedokrwistości podawanej z ekulizumabem przez 24 tygodnie u uczestników z PNH. Dawkę danikopanu można zwiększyć u każdego uczestnika do maksymalnie 200 miligramów (mg) trzy razy dziennie (TID) w oparciu o bezpieczeństwo i skuteczność w punktach czasowych określonych w protokole.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest określenie skuteczności danikopanu w zmniejszaniu niedokrwistości, mierzonej zwiększeniem stężenia hemoglobiny we krwi, podawanego z ekulizumabem (lek powszechnie stosowany w leczeniu PNH) przez 24 tygodnie u uczestników z PNH.

Po 24-tygodniowym okresie leczenia następowała długoterminowa faza przedłużenia (w toku). W fazie przedłużenia uczestnicy otrzymują taką samą dawkę danikopanu plus ekulizumab, jak pod koniec 24-tygodniowej fazy leczenia.

Wyniki przedstawiono dla 24-tygodniowego okresu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Clinical Study Site
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • Clinical Study Site
      • Naples, Włochy
        • Clinical Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdiagnozowano PNH
  • Otrzymałeś co najmniej jedną transfuzję krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 12 tygodni
  • Niedokrwistość z odpowiednią retikulocytozą
  • Musi być na stabilnym schemacie ekulizumabu
  • Liczba płytek krwi ≥ 40 000/mikrolitr bez konieczności transfuzji płytek krwi
  • Dokumentacja szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza i Streptococcus pneumoniae lub chęć otrzymania szczepienia zgodnie z lokalnymi wytycznymi
  • Chęć poddania się profilaktyce antybiotykowej
  • Uczestniczki muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję, aby zapobiec ciąży podczas badania klinicznego i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  • Uczestnicy płci męskiej muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję z partnerką, aby zapobiec ciąży podczas badania klinicznego i przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Aktualne dowody niewydolności szpiku kostnego lub niedokrwistości aplastycznej wymagające leczenia
  • Historia przeszczepu dużego narządu lub przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych/szpiku
  • Otrzymał inny badany środek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania badanego środka przed włączeniem do badania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  • Udokumentowane mutacje białka dopełniacza C5
  • Znany lub podejrzewany niedobór dopełniacza
  • Przeciwwskazanie do któregokolwiek z obowiązkowych szczepień
  • Aktywna infekcja bakteryjna lub klinicznie istotna aktywna infekcja wirusowa, temperatura ciała >38°C lub inne objawy infekcji
  • Zakażenie meningokokowe w wywiadzie lub krewny pierwszego stopnia lub kontakt domowy z zakażeniem meningokokowym w wywiadzie
  • Historia reakcji nadwrażliwości na powszechnie stosowane środki przeciwbakteryjne

Uwaga: W zależności od protokołu mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1: 100 mg danikopanu trzy razy na dobę + ekulizumab
Dawka początkowa 100 mg danikopanu trzy razy na dobę w skojarzeniu z ekulizumabem.
Lek: Danikopan
Uczestnicy otrzymywali dzienną doustną dawkę danikopanu TID w okresie leczenia.
Lek: Ekulizumab
Uczestnicy otrzymali dożylny ekulizumab podawany w zwykłej dawce i schemacie uczestnika.
Inne nazwy:
  • Soliris
Eksperymentalny: Grupa 2: Dawka początkowa 100 lub 150 mg Danicopan TID + Ekulizumab
Dawka początkowa 100 lub 150 mg danikopanu trzy razy na dobę w skojarzeniu z ekulizumabem.
Lek: Danikopan
Uczestnicy otrzymywali dzienną doustną dawkę danikopanu TID w okresie leczenia.
Lek: Ekulizumab
Uczestnicy otrzymali dożylny ekulizumab podawany w zwykłej dawce i schemacie uczestnika.
Inne nazwy:
  • Soliris
Eksperymentalny: Grupa 3: Dawka początkowa 100, 150 lub 200 mg danikopanu trzy razy na dobę + ekulizumab
Dawka początkowa 100, 150 lub 200 mg danikopanu trzy razy na dobę w skojarzeniu z ekulizumabem.
Lek: Danikopan
Uczestnicy otrzymywali dzienną doustną dawkę danikopanu TID w okresie leczenia.
Lek: Ekulizumab
Uczestnicy otrzymali dożylny ekulizumab podawany w zwykłej dawce i schemacie uczestnika.
Inne nazwy:
  • Soliris
Eksperymentalny: Grupa 4: Optymalna dawka danikopanu trzy razy na dobę + ekulizumabu
Optymalna dawka (dawka początkowa 100, 150 lub 200 mg, określona w grupach 1-3) danikopanu TID w skojarzeniu z ekulizumabem.
Lek: Danikopan
Uczestnicy otrzymywali dzienną doustną dawkę danikopanu TID w okresie leczenia.
Lek: Ekulizumab
Uczestnicy otrzymali dożylny ekulizumab podawany w zwykłej dawce i schemacie uczestnika.
Inne nazwy:
  • Soliris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Liczba jednostek czerwonych krwinek (RBC) przetoczonych w ciągu 24 tygodni leczenia
Ramy czasowe: W ciągu 24 tygodni przed pierwszą dawką i podczas 24-tygodniowego okresu leczenia
W ciągu 24 tygodni przed pierwszą dawką i podczas 24-tygodniowego okresu leczenia
Liczba uczestników bez transfuzji czerwonych krwinek w ciągu 24 tygodni leczenia
Ramy czasowe: W ciągu 24 tygodni przed pierwszą dawką i podczas 24-tygodniowego okresu leczenia
W ciągu 24 tygodni przed pierwszą dawką i podczas 24-tygodniowego okresu leczenia
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane 3. i 4. stopnia (AE) oraz zdarzenia prowadzące do zaprzestania stosowania badanego leku
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do końca badania (maksymalna ekspozycja: 1631 dni)
AE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z lekiem, czy nie. SAE to zdarzenie niepożądane, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji z powodu zdarzenia niepożądanego, trwałe lub znaczne kalectwo/niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do wykonywania czynności normalne funkcje życiowe, wada wrodzona/wada wrodzona (u dziecka uczestnika, który był narażony na działanie badanego leku), ważne zdarzenie lub reakcja medyczna. Intensywność zdarzenia niepożądanego oceniano zgodnie z tabelą stopniowania ciężkości zdarzeń niepożądanych (Common Terminology Criteria for Adverse Events, CTCAE). Podsumowanie SAE i innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do końca badania (maksymalna ekspozycja: 1631 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (Numer EudraCT)
  • U1111-1209-4655 (Inny identyfikator: UTN)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH)

Badania kliniczne na Danikopan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj