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Studio di Danicopan in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna con risposta inadeguata a Eculizumab (PNH)

20 novembre 2023 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto su ACH-0144471 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che hanno una risposta inadeguata alla monoterapia con eculizumab

Per determinare l'efficacia di ACH-0144471 (noto anche come danicopan e ALXN2040) nel migliorare l'anemia quando somministrato con eculizumab per 24 settimane nei partecipanti con EPN. La dose di Danicopan può essere aumentata all'interno di ciascun partecipante, fino a un massimo di 200 milligrammi (mg) tre volte al giorno (TID) in base alla sicurezza e all'efficacia nei tempi specificati dal protocollo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia di danicopan nel migliorare l'anemia, misurata dall'aumento dell'emoglobina nel sangue, quando somministrato con eculizumab (un farmaco comunemente usato per il trattamento della EPN) per 24 settimane nei partecipanti con EPN.

Il periodo di trattamento di 24 settimane è stato seguito da una fase di estensione a lungo termine (in corso). Nella fase di estensione, i partecipanti ricevono la stessa dose di danicopan più eculizumab che stavano ricevendo alla fine della fase di trattamento di 24 settimane.

I risultati sono riportati per il periodo di trattamento di 24 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Florence, Italia
        • Clinical Study Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Study Site
  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Clinical Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi di EPN
  • Aver ricevuto almeno una trasfusione di globuli rossi nelle ultime 12 settimane
  • Anemia con adeguata reticolocitosi
  • Deve seguire un regime stabile di eculizumab
  • Conta piastrinica ≥ 40.000/microlitro senza necessità di trasfusioni piastriniche
  • Documentazione della vaccinazione per Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza e Streptococcus pneumoniae o disponibilità a ricevere vaccinazioni in base alle linee guida locali
  • Disponibilità a ricevere profilassi antibiotica
  • Le partecipanti di sesso femminile devono utilizzare un controllo delle nascite altamente efficace per prevenire la gravidanza durante la sperimentazione clinica e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
  • I partecipanti di sesso maschile devono utilizzare un controllo delle nascite altamente efficace con una partner femminile per prevenire la gravidanza durante la sperimentazione clinica e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Prove attuali di insufficienza del midollo osseo o anemia aplastica che richiedono un trattamento
  • Storia di un importante trapianto d'organo o trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo
  • Ricevuto un altro agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite dell'agente sperimentale prima dell'ingresso nello studio, a seconda di quale sia maggiore
  • Mutazioni documentate della proteina del complemento C5
  • Deficit del complemento noto o sospetto
  • Controindicazione a una qualsiasi delle vaccinazioni richieste
  • Infezione batterica attiva o infezione virale attiva clinicamente significativa, temperatura corporea >38°C o altra evidenza di infezione
  • Storia di infezione meningococcica o parente di primo grado o contatto familiare con una storia di infezione meningococcica
  • Storia di reazioni di ipersensibilità agli agenti antibatterici comunemente usati

Nota: potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi, in base al protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1: 100 mg di Danicopan TID + Eculizumab
Dose iniziale di 100 mg di danicopan tre volte al giorno in combinazione con eculizumab.
Droga: Danicopan
I partecipanti hanno ricevuto una dose orale giornaliera di danicopan TID durante il periodo di trattamento.
Droga: Eculizumab
I partecipanti hanno ricevuto eculizumab per via endovenosa somministrato alla dose e al programma abituali del partecipante.
Altri nomi:
  • Soliris
Sperimentale: Gruppo 2: Dose iniziale 100 o 150 mg di Danicopan TID + Eculizumab
Dose iniziale di 100 o 150 mg di danicopan tre volte al giorno in combinazione con eculizumab.
Droga: Danicopan
I partecipanti hanno ricevuto una dose orale giornaliera di danicopan TID durante il periodo di trattamento.
Droga: Eculizumab
I partecipanti hanno ricevuto eculizumab per via endovenosa somministrato alla dose e al programma abituali del partecipante.
Altri nomi:
  • Soliris
Sperimentale: Gruppo 3: dose iniziale di 100, 150 o 200 mg di Danicopan TID + Eculizumab
Dose iniziale di 100, 150 o 200 mg di danicopan tre volte al giorno in combinazione con eculizumab.
Droga: Danicopan
I partecipanti hanno ricevuto una dose orale giornaliera di danicopan TID durante il periodo di trattamento.
Droga: Eculizumab
I partecipanti hanno ricevuto eculizumab per via endovenosa somministrato alla dose e al programma abituali del partecipante.
Altri nomi:
  • Soliris
Sperimentale: Gruppo 4: dose ottimale di Danicopan TID + Eculizumab
Dose ottimale (dose iniziale di 100, 150 o 200 mg, come determinato dai Gruppi 1-3) di danicopan TID in combinazione con eculizumab.
Droga: Danicopan
I partecipanti hanno ricevuto una dose orale giornaliera di danicopan TID durante il periodo di trattamento.
Droga: Eculizumab
I partecipanti hanno ricevuto eculizumab per via endovenosa somministrato alla dose e al programma abituali del partecipante.
Altri nomi:
  • Soliris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24
Numero di unità di globuli rossi (RBC) trasfusi durante 24 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Entro 24 settimane prima della prima dose e durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Entro 24 settimane prima della prima dose e durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Numero di partecipanti senza trasfusioni di globuli rossi durante le 24 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Entro 24 settimane prima della prima dose e durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Entro 24 settimane prima della prima dose e durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi di grado 3 e grado 4 (EA) ed eventi che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla fine dello studio (esposizione massima: 1.631 giorni)
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all’uso di un farmaco negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco. Un SAE era un evento avverso che soddisfaceva almeno 1 dei seguenti criteri: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero ospedaliero esistente per l'evento avverso, disabilità/incapacità persistente o significativa o interruzione sostanziale della capacità di condurre funzioni vitali normali, anomalia congenita/difetto congenito (nel figlio di un partecipante che è stato esposto al farmaco in studio), evento o reazione medica importante. L'intensità di un evento avverso è stata classificata in base alla tabella di classificazione della gravità degli eventi avversi dei criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE). Un riepilogo degli SAE e di altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla fine dello studio (esposizione massima: 1.631 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

20 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

5 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

12 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (Numero EudraCT)
  • U1111-1209-4655 (Altro identificatore: UTN)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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