Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Danicopanu u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií s nedostatečnou odpovědí na ekulizumab (PNH)

20. listopadu 2023 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená studie fáze 2 ACH-0144471 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří nereagují adekvátně na monoterapii ekulizumabem

Stanovit účinnost ACH-0144471 (také známého jako danicopan a ALXN2040) na zlepšení anémie při podávání s eculizumabem po dobu 24 týdnů u účastníků s PNH. Dávka Danicopanu může být u každého účastníka zvýšena na maximálně 200 miligramů (mg) třikrát denně (TID) na základě bezpečnosti a účinnosti v protokolem specifikovaných časových bodech.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je určit účinnost danicopanu na zlepšení anémie, měřeno zvýšením hemoglobinu v krvi, pokud je podáván s eculizumabem (lék běžně používaný k léčbě PNH) po dobu 24 týdnů u účastníků s PNH.

Po 24týdenním léčebném období následovala dlouhodobá prodloužená fáze (probíhající). V prodloužené fázi dostávají účastníci stejnou dávku danicopanu plus eculizumab, jakou dostávali na konci 24týdenní léčebné fáze.

Výsledky jsou uvedeny za 24týdenní léčebné období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Florence, Itálie
        • Clinical Study Site
      • Naples, Itálie
        • Clinical Study Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Clinical Study Site
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Clinical Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno PNH
  • Během posledních 12 týdnů jste dostali alespoň jednu transfuzi červených krvinek
  • Anémie s adekvátní retikulocytózou
  • Musí být na stabilním režimu ekulizumabu
  • Počet krevních destiček ≥ 40 000/mikrolitr bez nutnosti transfuze krevních destiček
  • Dokumentace o očkování proti Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza a Streptococcus pneumoniae nebo ochota nechat se očkovat na základě místních pokynů
  • Ochota přijímat antibiotickou profylaxi
  • Účastnice musí používat vysoce účinnou antikoncepci, aby zabránily otěhotnění během klinické studie a 30 dní po poslední dávce studovaného léku
  • Mužští účastníci musí používat vysoce účinnou antikoncepci s partnerkou, aby se zabránilo otěhotnění během klinické studie a po dobu 90 dnů po poslední dávce studovaného léku

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Současné známky selhání kostní dřeně nebo aplastické anémie vyžadující léčbu
  • Anamnéza transplantace velkého orgánu nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk/dřeně
  • Dostali další zkoumanou látku během 30 dnů nebo 5 poločasů zkoušení před vstupem do studie, podle toho, co je větší
  • Zdokumentované mutace proteinu komplementu C5
  • Známý nebo suspektní nedostatek komplementu
  • Kontraindikace některého z povinných očkování
  • Aktivní bakteriální infekce nebo klinicky významná aktivní virová infekce, tělesná teplota > 38 °C nebo jiný důkaz infekce
  • Meningokoková infekce v anamnéze nebo příbuzný prvního stupně nebo kontakt v domácnosti s anamnézou meningokokové infekce
  • Anamnéza reakcí přecitlivělosti na běžně používané antibakteriální látky

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1: 100 mg Danicopanu TID + Eculizumab
Počáteční dávka 100 mg danicopanu TID v kombinaci s eculizumabem.
Lék: Danicopan
Účastníci dostávali denní perorální dávku danicopanu TID během léčebného období.
Lék: Eculizumab
Účastníci dostávali intravenózně eculizumab podávaný v obvyklé dávce a schématu účastníka.
Ostatní jména:
  • Soliris
Experimentální: Skupina 2: Počáteční dávka 100 nebo 150 mg Danicopanu TID + Eculizumab
Počáteční dávka 100 nebo 150 mg danicopanu TID v kombinaci s eculizumabem.
Lék: Danicopan
Účastníci dostávali denní perorální dávku danicopanu TID během léčebného období.
Lék: Eculizumab
Účastníci dostávali intravenózně eculizumab podávaný v obvyklé dávce a schématu účastníka.
Ostatní jména:
  • Soliris
Experimentální: Skupina 3: Počáteční dávka 100, 150 nebo 200 mg Danicopanu TID + Eculizumab
Počáteční dávka 100, 150 nebo 200 mg danicopanu TID v kombinaci s eculizumabem.
Lék: Danicopan
Účastníci dostávali denní perorální dávku danicopanu TID během léčebného období.
Lék: Eculizumab
Účastníci dostávali intravenózně eculizumab podávaný v obvyklé dávce a schématu účastníka.
Ostatní jména:
  • Soliris
Experimentální: Skupina 4: Optimální dávka Danicopanu TID + Eculizumab
Optimální dávka (počáteční dávka buď 100, 150 nebo 200 mg, jak bylo stanoveno ze skupin 1-3) danicopanu TID v kombinaci s eculizumabem.
Lék: Danicopan
Účastníci dostávali denní perorální dávku danicopanu TID během léčebného období.
Lék: Eculizumab
Účastníci dostávali intravenózně eculizumab podávaný v obvyklé dávce a schématu účastníka.
Ostatní jména:
  • Soliris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna laktátdehydrogenázy od výchozí hodnoty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24
Počet jednotek červených krvinek (RBC) transfundovaných během 24 týdnů léčby
Časové okno: Během 24 týdnů před první dávkou a během 24týdenního období léčby
Během 24 týdnů před první dávkou a během 24týdenního období léčby
Počet účastníků bez transfuze červených krvinek během 24 týdnů léčby
Časové okno: Během 24 týdnů před první dávkou a během 24týdenního období léčby
Během 24 týdnů před první dávkou a během 24týdenního období léčby
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucími příhodami 3. a 4. stupně (AE) a příhodami vedoucími k přerušení studie léku
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až do konce studie (maximální expozice: 1631 dní)
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už je považována za související s drogou či nikoli. SAE byla AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace pro AE, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada (u dítěte účastníka, který byl vystaven zkoumanému léku), důležitá zdravotní událost nebo reakce. Intenzita AE byla odstupňována podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Nežádoucí událost klasifikační tabulky závažnosti. Souhrn SAE a dalších nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po dávkování) až do konce studie (maximální expozice: 1631 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. května 2018

Primární dokončení (Aktuální)

20. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

5. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

21. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1209-4655 (Jiný identifikátor: UTN)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Danicopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit