에쿨리주맙에 부적절한 반응을 보이는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 다니코판 연구 (PNH)
2023년 11월 20일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Eculizumab 단일 요법에 부적절한 반응을 보인 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 한 ACH-0144471의 공개 라벨 2상 연구
PNH 참가자에게 24주 동안 에쿨리주맙을 투여했을 때 빈혈 개선에 대한 ACH-0144471(다니코판 및 ALXN2040으로도 알려짐)의 효과를 확인합니다.
Danicopan 용량은 각 참가자 내에서 프로토콜 지정 시점에서 안전성과 효능을 기준으로 1일 3회(TID) 최대 200mg(mg)까지 증가할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 PNH 참가자에게 24주 동안 eculizumab(PNH 치료에 일반적으로 사용되는 약물)을 투여했을 때 혈액 헤모글로빈 증가로 측정된 빈혈 개선에 대한 다니코판의 효과를 결정하는 것입니다.
24주의 치료 기간에 이어 장기 연장 단계(진행 중)가 이어졌습니다. 연장 단계에서 참가자는 24주 치료 단계가 끝날 때 받았던 것과 동일한 다니코판 용량과 에쿨리주맙을 받습니다.
결과는 24주 치료 기간 동안 보고됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- PNH 진단
- 지난 12주 이내에 최소 1회 적혈구 수혈을 받은 경우
- 충분한 망상적혈구증가증을 동반한 빈혈
- 에쿨리주맙의 안정적인 요법을 받아야 합니다.
- 혈소판 수혈이 필요 없는 혈소판 수 ≥ 40,000/마이크로리터
- Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae 및 Streptococcus pneumoniae에 대한 예방 접종 문서 또는 현지 지침에 따라 예방 접종을 받을 의향
- 항생제 예방법을 받을 의향
- 여성 참가자는 임상 시험 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 임신을 예방하기 위해 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 남성 참가자는 임상 시험 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안 임신을 방지하기 위해 여성 파트너와 함께 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
주요 제외 기준:
- 골수부전 또는 치료가 필요한 재생불량성 빈혈의 현재 증거
- 주요 장기 이식 또는 조혈모세포/골수 이식 병력
- 30일 이내 또는 연구 참여 전 조사 대상자의 반감기 5일 이내 중 더 큰 기간 내에 다른 조사 대상자를 받음
- 문서화된 C5 보체 단백질 돌연변이
- 알려진 또는 의심되는 보체 결핍
- 필수 예방 접종에 대한 금기 사항
- 활성 세균 감염 또는 임상적으로 유의한 활성 바이러스 감염, 체온 >38°C 또는 기타 감염 증거
- 수막구균 감염 병력, 또는 수막구균 감염 병력이 있는 직계 가족 또는 가족 접촉자
- 일반적으로 사용되는 항균제에 대한 과민 반응의 병력
참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 1: 다니코판 TID 100mg + 에쿨리주맙
에쿨리주맙과 병용한 다니코판 TID 100mg의 시작 용량.
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참가자들은 치료 기간 동안 danicopan TID를 매일 경구 투여 받았습니다.
참가자는 참가자의 평소 복용량과 일정에 따라 정맥 주사 eculizumab을 받았습니다.
다른 이름들:
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실험적: 그룹 2: 초기 용량 100 또는 150 mg Danicopan TID + Eculizumab
에쿨리주맙과 병용하는 100 또는 150 mg 다니코판 TID의 시작 용량.
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참가자들은 치료 기간 동안 danicopan TID를 매일 경구 투여 받았습니다.
참가자는 참가자의 평소 복용량과 일정에 따라 정맥 주사 eculizumab을 받았습니다.
다른 이름들:
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실험적: 그룹 3: 초기 용량 100, 150 또는 200mg Danicopan TID + Eculizumab
에쿨리주맙과 병용하는 100, 150 또는 200 mg 다니코판 TID의 시작 용량.
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참가자들은 치료 기간 동안 danicopan TID를 매일 경구 투여 받았습니다.
참가자는 참가자의 평소 복용량과 일정에 따라 정맥 주사 eculizumab을 받았습니다.
다른 이름들:
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실험적: 그룹 4: Danicopan TID + Eculizumab의 최적 용량
에쿨리주맙과 조합된 다니코판 TID의 최적 용량(그룹 1-3에서 결정된 100, 150 또는 200 mg의 시작 용량).
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참가자들은 치료 기간 동안 danicopan TID를 매일 경구 투여 받았습니다.
참가자는 참가자의 평소 복용량과 일정에 따라 정맥 주사 eculizumab을 받았습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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24주째 헤모글로빈의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준선, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 젖산 탈수소효소의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준선, 24주차
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24주 치료 기간 동안 수혈된 적혈구(RBC) 단위 수
기간: 첫 투여 전 24주 이내 및 24주 치료기간 동안
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첫 투여 전 24주 이내 및 24주 치료기간 동안
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24주 치료 기간 동안 적혈구 수혈을 받지 않은 참가자 수
기간: 첫 투여 전 24주 이내 및 24주 치료기간 동안
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첫 투여 전 24주 이내 및 24주 치료기간 동안
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심각한 유해 사례(SAE), 3등급 및 4등급 유해 사례(AE), 연구 약물 중단으로 이어지는 사례가 발생한 참가자 수
기간: 1일차(투약 후)부터 연구 종료까지(최대 노출: 1631일)
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AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간에서의 약물 사용과 관련된 모든 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다.
SAE는 다음 기준 중 적어도 1개를 충족하는 AE였습니다. 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원이 필요하거나 AE로 인해 기존 입원 기간이 연장되고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력 또는 수행 능력의 실질적인 중단이 발생했습니다. 정상적인 생활 기능, 선천적 기형/선천적 결함(연구 약물에 노출된 참가자의 자녀에서), 중요한 의학적 사건 또는 반응.
AE의 강도는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 유해 사례 심각도 등급표에 따라 등급이 매겨졌습니다.
인과 관계에 관계없이 SAE 및 기타 심각하지 않은 AE에 대한 요약은 보고된 유해 사례 모듈에 있습니다.
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1일차(투약 후)부터 연구 종료까지(최대 노출: 1631일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 5월 8일
기본 완료 (실제)
2019년 9월 20일
연구 완료 (실제)
2023년 1월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 15일
처음 게시됨 (실제)
2018년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACH471-101
- 2016-003526-16 (EudraCT 번호)
- U1111-1209-4655 (기타 식별자: UTN)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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다니코판에 대한 임상 시험
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Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion완전한
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.AstraZeneca모병발작성 야간혈색소뇨증 | PNH | 혈관외 용혈영국, 캐나다, 프랑스
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로발작성 야간혈색소뇨증프랑스, 스페인, 미국, 태국, 이탈리아, 영국, 이스라엘, 체코, 그리스, 폴란드, 브라질, 캐나다, 말레이시아, 일본, 대한민국
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Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion완전한
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.종료됨지리적 위축미국, 독일, 이탈리아, 스페인, 프랑스, 영국, 일본, 체코, 호주, 라트비아, 헝가리, 슬로바키아, 대한민국