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Estudio de Danicopan en participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna con respuesta inadecuada a eculizumab (PNH)

20 de noviembre de 2023 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio abierto de fase 2 de ACH-0144471 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que tienen una respuesta inadecuada a la monoterapia con eculizumab

Determinar la efectividad de ACH-0144471 (también conocido como danicopan y ALXN2040) para mejorar la anemia cuando se administra con eculizumab durante 24 semanas en participantes con HPN. La dosis de danicopan se puede aumentar dentro de cada participante, hasta un máximo de 200 miligramos (mg) tres veces al día (TID) según la seguridad y la eficacia en los puntos de tiempo especificados en el protocolo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio es determinar la eficacia del danicopan para mejorar la anemia, medida por el aumento de la hemoglobina en sangre, cuando se administra con eculizumab (un fármaco comúnmente utilizado para el tratamiento de la PNH) durante 24 semanas en participantes con PNH.

El período de tratamiento de 24 semanas fue seguido por una fase de extensión a largo plazo (continua). En la fase de extensión, los participantes reciben la misma dosis de danicopan más eculizumab que recibían al final de la fase de tratamiento de 24 semanas.

Los resultados se informan para el período de tratamiento de 24 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Study Site
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Clinical Study Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnosticado con HPN
  • Haber recibido al menos una transfusión de glóbulos rojos en las últimas 12 semanas
  • Anemia con reticulocitosis adecuada
  • Debe estar en un régimen estable de eculizumab
  • Recuento de plaquetas ≥ 40.000/microlitro sin necesidad de transfusiones de plaquetas
  • Documentación de vacunación para Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza y Streptococcus pneumoniae o disposición para recibir vacunas según las pautas locales
  • Disposición a recibir profilaxis antibiótica
  • Las participantes femeninas deben usar un método anticonceptivo altamente eficaz para evitar el embarazo durante el ensayo clínico y durante los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
  • Los participantes masculinos deben usar un método anticonceptivo altamente eficaz con una pareja femenina para evitar el embarazo durante el ensayo clínico y durante los 90 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.

Criterios clave de exclusión:

  • Evidencia actual de insuficiencia de la médula ósea o anemia aplásica que requiere tratamiento
  • Antecedentes de un trasplante de órgano principal o de células madre hematopoyéticas/trasplante de médula
  • Recibió otro agente en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias del agente en investigación antes del ingreso al estudio, lo que sea mayor
  • Mutaciones documentadas de la proteína del complemento C5
  • Deficiencia del complemento conocida o sospechada
  • Contraindicación a alguna de las vacunas requeridas.
  • Infección bacteriana activa o infección viral activa clínicamente significativa, temperatura corporal >38°C u otra evidencia de infección
  • Antecedentes de infección meningocócica, o un familiar de primer grado o contacto doméstico con antecedentes de infección meningocócica
  • Antecedentes de reacciones de hipersensibilidad a los agentes antibacterianos de uso común

Nota: Es posible que se apliquen criterios de inclusión/exclusión adicionales, según el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo 1: 100 mg Danicopan TID + Eculizumab
Dosis inicial de 100 mg de danicopan TID en combinación con eculizumab.
Droga: Danicopán
Los participantes recibieron una dosis oral diaria de danicopan TID durante el período de tratamiento.
Droga: Eculizumab
Los participantes recibieron eculizumab intravenoso administrado en la dosis y el horario habituales del participante.
Otros nombres:
  • Soliris
Experimental: Grupo 2: Dosis inicial 100 o 150 mg Danicopan TID + Eculizumab
Dosis inicial de 100 o 150 mg de danicopan TID en combinación con eculizumab.
Droga: Danicopán
Los participantes recibieron una dosis oral diaria de danicopan TID durante el período de tratamiento.
Droga: Eculizumab
Los participantes recibieron eculizumab intravenoso administrado en la dosis y el horario habituales del participante.
Otros nombres:
  • Soliris
Experimental: Grupo 3: Dosis inicial de 100, 150 o 200 mg de Danicopan TID + Eculizumab
Dosis inicial de 100, 150 o 200 mg de danicopan TID en combinación con eculizumab.
Droga: Danicopán
Los participantes recibieron una dosis oral diaria de danicopan TID durante el período de tratamiento.
Droga: Eculizumab
Los participantes recibieron eculizumab intravenoso administrado en la dosis y el horario habituales del participante.
Otros nombres:
  • Soliris
Experimental: Grupo 4: Dosis Óptima de Danicopan TID + Eculizumab
Dosis óptima (dosis inicial de 100, 150 o 200 mg, según lo determinen los Grupos 1-3) de danicopan TID en combinación con eculizumab.
Droga: Danicopán
Los participantes recibieron una dosis oral diaria de danicopan TID durante el período de tratamiento.
Droga: Eculizumab
Los participantes recibieron eculizumab intravenoso administrado en la dosis y el horario habituales del participante.
Otros nombres:
  • Soliris

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la hemoglobina en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la lactato deshidrogenasa en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Número de unidades de glóbulos rojos (RBC) transfundidas durante 24 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: Dentro de las 24 semanas anteriores a la primera dosis y durante el período de tratamiento de 24 semanas
Dentro de las 24 semanas anteriores a la primera dosis y durante el período de tratamiento de 24 semanas
Número de participantes sin transfusiones de glóbulos rojos durante 24 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: Dentro de las 24 semanas anteriores a la primera dosis y durante el período de tratamiento de 24 semanas
Dentro de las 24 semanas anteriores a la primera dosis y durante el período de tratamiento de 24 semanas
Número de participantes con eventos adversos graves (AAG), eventos adversos (EA) de grado 3 y 4 y eventos que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Día 1 (después de la dosificación) hasta el final del estudio (exposición máxima: 1631 días)
Un EA se definió como cualquier suceso médico adverso asociado con el uso de una droga en humanos, ya sea que se considere o no relacionado con la droga. Un EAG era un EA que cumplía al menos 1 de los siguientes criterios: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente por el EA, discapacidad/incapacidad persistente o significativa o alteración sustancial de la capacidad de conducir funciones de la vida normal, anomalía congénita/defecto de nacimiento (en el hijo de un participante que estuvo expuesto al fármaco del estudio), evento o reacción médica importante. La intensidad de un EA se calificó según los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE) Tabla de clasificación de gravedad de eventos adversos. En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los EAG y otros EA no graves, independientemente de la causalidad.
Día 1 (después de la dosificación) hasta el final del estudio (exposición máxima: 1631 días)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

20 de septiembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

5 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

21 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

12 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (Número EudraCT)
  • U1111-1209-4655 (Otro identificador: UTN)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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