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Estudo de Danicopan em Participantes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna com Resposta Inadequada ao Eculizumabe (PNH)

20 de novembro de 2023 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo aberto de fase 2 de ACH-0144471 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) que apresentam resposta inadequada à monoterapia com eculizumabe

Determinar a eficácia do ACH-0144471 (também conhecido como danicopan e ALXN2040) na melhora da anemia quando administrado com eculizumabe por 24 semanas em participantes com HPN. A dose de Danicopan pode ser aumentada em cada participante, até um máximo de 200 miligramas (mg) três vezes ao dia (TID) com base na segurança e eficácia em pontos de tempo especificados pelo protocolo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é determinar a eficácia do danicopan na melhora da anemia, medida pelo aumento da hemoglobina no sangue, quando administrado com eculizumabe (um medicamento comumente usado para o tratamento da HPN) por 24 semanas em participantes com HPN.

O período de tratamento de 24 semanas foi seguido por uma fase de extensão de longo prazo (em andamento). Na fase de extensão, os participantes recebem a mesma dose de danicopan mais eculizumabe que recebiam no final da fase de tratamento de 24 semanas.

Os resultados são relatados para o período de tratamento de 24 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Study Site
  • Itália
      • Florence, Itália
        • Clinical Study Site
      • Naples, Itália
        • Clinical Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnosticado com HPN
  • Ter recebido pelo menos uma transfusão de glóbulos vermelhos nas últimas 12 semanas
  • Anemia com reticulocitose adequada
  • Deve estar em um regime estável de eculizumabe
  • Contagem de plaquetas ≥ 40.000/microlitro sem necessidade de transfusão de plaquetas
  • Documentação de vacinação para Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza e Streptococcus pneumoniae ou vontade de receber vacinas com base nas diretrizes locais
  • Disposição para receber profilaxia antibiótica
  • As participantes do sexo feminino devem usar controle de natalidade altamente eficaz para prevenir a gravidez durante o ensaio clínico e por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
  • Os participantes do sexo masculino devem usar um controle de natalidade altamente eficaz com uma parceira para evitar a gravidez durante o ensaio clínico e por 90 dias após a última dose do medicamento do estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  • Evidência atual de insuficiência da medula óssea ou anemia aplástica que requer tratamento
  • Histórico de transplante de órgão importante ou transplante de células-tronco hematopoiéticas/medula
  • Recebeu outro agente experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente experimental antes da entrada no estudo, o que for maior
  • Mutações documentadas da proteína do complemento C5
  • Deficiência de complemento conhecida ou suspeita
  • Contra-indicação para qualquer uma das vacinas exigidas
  • Infecção bacteriana ativa ou infecção viral ativa clinicamente significativa, temperatura corporal >38°C ou outra evidência de infecção
  • História de infecção meningocócica ou parente de primeiro grau ou contato domiciliar com história de infecção meningocócica
  • História de reações de hipersensibilidade a agentes antibacterianos comumente usados

Observação: critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados, de acordo com o protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo 1: 100 mg de Danicopan TID + Eculizumabe
Dose inicial de 100 mg de danicopan TID em combinação com eculizumabe.
Medicamento: Danicopan
Os participantes receberam uma dose oral diária de danicopan TID durante o período de tratamento.
Medicamento: Eculizumabe
Os participantes receberam eculizumabe intravenoso administrado na dose e horário habituais do participante.
Outros nomes:
  • Soliris
Experimental: Grupo 2: Dose inicial 100 ou 150 mg Danicopan TID + Eculizumabe
Dose inicial de 100 ou 150 mg de danicopan TID em combinação com eculizumabe.
Medicamento: Danicopan
Os participantes receberam uma dose oral diária de danicopan TID durante o período de tratamento.
Medicamento: Eculizumabe
Os participantes receberam eculizumabe intravenoso administrado na dose e horário habituais do participante.
Outros nomes:
  • Soliris
Experimental: Grupo 3: Dose inicial de 100, 150 ou 200 mg Danicopan TID + Eculizumabe
Dose inicial de 100, 150 ou 200 mg de danicopan TID em combinação com eculizumabe.
Medicamento: Danicopan
Os participantes receberam uma dose oral diária de danicopan TID durante o período de tratamento.
Medicamento: Eculizumabe
Os participantes receberam eculizumabe intravenoso administrado na dose e horário habituais do participante.
Outros nomes:
  • Soliris
Experimental: Grupo 4: Dose Ideal de Danicopan TID + Eculizumabe
Dose ideal (dose inicial de 100, 150 ou 200 mg, conforme determinado nos Grupos 1-3) de danicopan TID em combinação com eculizumabe.
Medicamento: Danicopan
Os participantes receberam uma dose oral diária de danicopan TID durante o período de tratamento.
Medicamento: Eculizumabe
Os participantes receberam eculizumabe intravenoso administrado na dose e horário habituais do participante.
Outros nomes:
  • Soliris

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na hemoglobina na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Linha de base, Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na lactato desidrogenase na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Linha de base, Semana 24
Número de unidades de glóbulos vermelhos (hemácias) transfundidas durante 24 semanas de tratamento
Prazo: Nas 24 semanas anteriores à primeira dose e durante o período de tratamento de 24 semanas
Nas 24 semanas anteriores à primeira dose e durante o período de tratamento de 24 semanas
Número de participantes sem transfusões de hemácias durante 24 semanas de tratamento
Prazo: Nas 24 semanas anteriores à primeira dose e durante o período de tratamento de 24 semanas
Nas 24 semanas anteriores à primeira dose e durante o período de tratamento de 24 semanas
Número de participantes com eventos adversos graves (EAGs), eventos adversos (EAs) de grau 3 e grau 4 e eventos que levam à descontinuação do medicamento em estudo
Prazo: Dia 1 (após a dosagem) até o final do estudo (exposição máxima: 1.631 dias)
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento. Um SAE foi um EA que preencheu pelo menos um dos seguintes critérios: resultou em morte, foi potencialmente fatal, exigiu hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente para o EA, deficiência/incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir funções normais de vida, anomalia congênita/defeito congênito (no filho de um participante que foi exposto ao medicamento do estudo), evento ou reação médica importante. A intensidade de um EA foi classificada de acordo com a Tabela de Classificação de Gravidade de Eventos Adversos dos Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE). Um resumo dos EAGs e outros EAs não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo Eventos Adversos Relatados.
Dia 1 (após a dosagem) até o final do estudo (exposição máxima: 1.631 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de maio de 2018

Conclusão Primária (Real)

20 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

5 de janeiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

21 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

12 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (Número EudraCT)
  • U1111-1209-4655 (Outro identificador: UTN)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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