Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Danicopan hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri med utilstrekkelig respons på Eculizumab (PNH)

20. november 2023 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2 åpen studie av ACH-0144471 hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har en utilstrekkelig respons på Eculizumab monoterapi

For å bestemme effektiviteten av ACH-0144471 (også kjent som danicopan og ALXN2040) for å forbedre anemi når det gis med eculizumab i 24 uker hos deltakere med PNH. Danicopan-dosen kan økes hos hver deltaker, til maksimalt 200 milligram (mg) tre ganger daglig (TID) basert på sikkerhet og effekt ved protokollspesifiserte tidspunkter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien er å bestemme effektiviteten av danicopan for å forbedre anemi, målt ved økt hemoglobin i blodet, når det gis med eculizumab (et legemiddel som vanligvis brukes til behandling av PNH) i 24 uker hos deltakere med PNH.

Den 24 uker lange behandlingsperioden ble fulgt av en langsiktig forlengelsesfase (pågående). I forlengelsesfasen får deltakerne samme danicopan-dose pluss eculizumab som de fikk ved slutten av 24-ukers behandlingsfase.

Resultater rapporteres for behandlingsperioden på 24 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Clinical Study Site
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Clinical Study Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Study Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnostisert med PNH
  • Har mottatt minst én overføring av røde blodlegemer i løpet av de siste 12 ukene
  • Anemi med tilstrekkelig retikulocytose
  • Må være på et stabilt regime med eculizumab
  • Blodplateantall ≥ 40 000/mikroliter uten behov for blodplatetransfusjoner
  • Dokumentasjon på vaksinasjon mot Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza og Streptococcus pneumoniae eller vilje til å motta vaksinasjoner basert på lokale retningslinjer
  • Vilje til å motta antibiotikaprofylakse
  • Kvinnelige deltakere må bruke svært effektiv prevensjon for å forhindre graviditet under den kliniske utprøvingen og i 30 dager etter deres siste dose med studiemedisin
  • Mannlige deltakere må bruke en svært effektiv prevensjon med en kvinnelig partner for å forhindre graviditet under den kliniske utprøvingen og i 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Nåværende bevis på benmargssvikt eller aplastisk anemi som krever behandling
  • Historie om en større organtransplantasjon eller hematopoetisk stamcelle/margtransplantasjon
  • Mottok et annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider av undersøkelsesmidlet før studiestart, avhengig av hva som er størst
  • Dokumenterte C5 komplementproteinmutasjoner
  • Kjent eller mistenkt komplementmangel
  • Kontraindikasjon til noen av de nødvendige vaksinasjonene
  • Aktiv bakteriell infeksjon eller klinisk signifikant aktiv virusinfeksjon, kroppstemperatur >38°C eller andre tegn på infeksjon
  • Historie med meningokokkinfeksjon, eller en førstegrads slektning eller husholdningskontakt med en historie med meningokokkinfeksjon
  • Anamnese med overfølsomhetsreaksjoner på vanlige antibakterielle midler

Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde, per protokoll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe 1: 100 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdose på 100 mg danicopan TID i kombinasjon med eculizumab.
Legemiddel: Danicopan
Deltakerne fikk en daglig oral dose av danicopan TID i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: Eculizumab
Deltakerne fikk intravenøs eculizumab administrert med deltakerens vanlige dose og tidsplan.
Andre navn:
  • Soliris
Eksperimentell: Gruppe 2: Startdose 100 eller 150 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdose på 100 eller 150 mg danicopan TID i kombinasjon med eculizumab.
Legemiddel: Danicopan
Deltakerne fikk en daglig oral dose av danicopan TID i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: Eculizumab
Deltakerne fikk intravenøs eculizumab administrert med deltakerens vanlige dose og tidsplan.
Andre navn:
  • Soliris
Eksperimentell: Gruppe 3: Startdose på 100, 150 eller 200 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdose på 100, 150 eller 200 mg danicopan TID i kombinasjon med eculizumab.
Legemiddel: Danicopan
Deltakerne fikk en daglig oral dose av danicopan TID i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: Eculizumab
Deltakerne fikk intravenøs eculizumab administrert med deltakerens vanlige dose og tidsplan.
Andre navn:
  • Soliris
Eksperimentell: Gruppe 4: Optimal dose av Danicopan TID + Eculizumab
Optimal dose (startdose på enten 100, 150 eller 200 mg, bestemt fra gruppe 1-3) av danicopan TID i kombinasjon med eculizumab.
Legemiddel: Danicopan
Deltakerne fikk en daglig oral dose av danicopan TID i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: Eculizumab
Deltakerne fikk intravenøs eculizumab administrert med deltakerens vanlige dose og tidsplan.
Andre navn:
  • Soliris

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i hemoglobin ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Antall enheter røde blodlegemer (RBC) transfundert i løpet av 24 ukers behandling
Tidsramme: Innen 24 uker før første dose og i løpet av 24 ukers behandlingsperiode
Innen 24 uker før første dose og i løpet av 24 ukers behandlingsperiode
Antall deltakere uten RBC-transfusjoner i løpet av 24 ukers behandling
Tidsramme: Innen 24 uker før første dose og i løpet av 24 ukers behandlingsperiode
Innen 24 uker før første dose og i løpet av 24 ukers behandlingsperiode
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE), grad 3 og grad 4 bivirkninger (AE) og hendelser som fører til seponering av studiemedisin
Tidsramme: Dag 1 (etter dosering) til slutten av studien (maksimal eksponering: 1631 dager)
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, uansett om det anses medikamentrelatert eller ikke. En SAE var en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse for AE, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet til en deltaker som ble eksponert for studiemedikamentet), viktig medisinsk hendelse eller reaksjon. Intensiteten til en AE ble gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. Et sammendrag av SAE-er og andre ikke-alvorlige AE-er uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Dag 1 (etter dosering) til slutten av studien (maksimal eksponering: 1631 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

20. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

5. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

12. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1209-4655 (Annen identifikator: UTN)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere