Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Danicopan hos deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri med utilstrækkelig respons på Eculizumab (PNH)

20. november 2023 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2 åbent studie af ACH-0144471 i patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), som har en utilstrækkelig respons på Eculizumab monoterapi

For at bestemme effektiviteten af ​​ACH-0144471 (også kendt som danicopan og ALXN2040) til at forbedre anæmi, når det gives sammen med eculizumab i 24 uger hos deltagere med PNH. Danicopan-dosis kan øges hos hver deltager til maksimalt 200 milligram (mg) tre gange dagligt (TID) baseret på sikkerhed og effekt på protokol-specificerede tidspunkter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten af ​​danicopan til at forbedre anæmi, målt ved øget blodhæmoglobin, når det gives sammen med eculizumab (et lægemiddel, der almindeligvis anvendes til behandling af PNH) i 24 uger hos deltagere med PNH.

Den 24-ugers behandlingsperiode blev efterfulgt af en langsigtet forlængelsesfase (igangværende). I forlængelsesfasen modtager deltagerne den samme danicopan-dosis plus eculizumab, som de fik ved slutningen af ​​24-ugers behandlingsfase.

Resultater rapporteres for den 24-ugers behandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Study Site
  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Clinical Study Site
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Clinical Study Site
      • Naples, Italien
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med PNH
  • Har modtaget mindst én transfusion af røde blodlegemer inden for de sidste 12 uger
  • Anæmi med tilstrækkelig retikulocytose
  • Skal have et stabilt eculizumab-regime
  • Blodpladetal ≥ 40.000/mikroliter uden behov for blodpladetransfusioner
  • Dokumentation for vaccination for Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza og Streptococcus pneumoniae eller villighed til at modtage vaccinationer baseret på lokale retningslinjer
  • Vilje til at modtage antibiotikaprofylakse
  • Kvindelige deltagere skal bruge højeffektiv prævention for at forhindre graviditet under det kliniske forsøg og i 30 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Mandlige deltagere skal bruge en yderst effektiv prævention med en kvindelig partner for at forhindre graviditet under det kliniske forsøg og i 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Aktuelle tegn på knoglemarvssvigt eller aplastisk anæmi, der kræver behandling
  • Anamnese med en større organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelle/marvstransplantation
  • Modtaget et andet forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider af forsøgsmidlet før studiestart, alt efter hvad der er størst
  • Dokumenterede C5-komplementproteinmutationer
  • Kendt eller mistænkt komplementmangel
  • Kontraindikation til enhver af de nødvendige vaccinationer
  • Aktiv bakteriel infektion eller klinisk signifikant aktiv virusinfektion, en kropstemperatur >38°C eller andre tegn på infektion
  • Anamnese med meningokokinfektion eller en førstegrads slægtning eller husstandskontakt med en historie med meningokokinfektion
  • Anamnese med overfølsomhedsreaktioner over for almindeligt anvendte antibakterielle midler

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende, pr. protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1: 100 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdosis på 100 mg danicopan TID i kombination med eculizumab.
Medicin: Danicopan
Deltagerne modtog en daglig oral dosis af danicopan TID i behandlingsperioden.
Medicin: Eculizumab
Deltagerne modtog intravenøs eculizumab administreret efter deltagerens sædvanlige dosis og tidsplan.
Andre navne:
  • Soliris
Eksperimentel: Gruppe 2: Startdosis 100 eller 150 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdosis på 100 eller 150 mg danicopan TID i kombination med eculizumab.
Medicin: Danicopan
Deltagerne modtog en daglig oral dosis af danicopan TID i behandlingsperioden.
Medicin: Eculizumab
Deltagerne modtog intravenøs eculizumab administreret efter deltagerens sædvanlige dosis og tidsplan.
Andre navne:
  • Soliris
Eksperimentel: Gruppe 3: Startdosis på 100, 150 eller 200 mg Danicopan TID + Eculizumab
Startdosis på 100, 150 eller 200 mg danicopan TID i kombination med eculizumab.
Medicin: Danicopan
Deltagerne modtog en daglig oral dosis af danicopan TID i behandlingsperioden.
Medicin: Eculizumab
Deltagerne modtog intravenøs eculizumab administreret efter deltagerens sædvanlige dosis og tidsplan.
Andre navne:
  • Soliris
Eksperimentel: Gruppe 4: Optimal dosis af Danicopan TID + Eculizumab
Optimal dosis (startdosis på enten 100, 150 eller 200 mg, som bestemt ud fra gruppe 1-3) af danicopan TID i kombination med eculizumab.
Medicin: Danicopan
Deltagerne modtog en daglig oral dosis af danicopan TID i behandlingsperioden.
Medicin: Eculizumab
Deltagerne modtog intravenøs eculizumab administreret efter deltagerens sædvanlige dosis og tidsplan.
Andre navne:
  • Soliris

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i hæmoglobin i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Antal enheder af røde blodlegemer (RBC'er) transfunderet i løbet af 24 ugers behandling
Tidsramme: Inden for 24 uger før første dosis og i 24-ugers behandlingsperiode
Inden for 24 uger før første dosis og i 24-ugers behandlingsperiode
Antal deltagere uden RBC-transfusioner i løbet af 24 ugers behandling
Tidsramme: Inden for 24 uger før første dosis og i 24-ugers behandlingsperiode
Inden for 24 uger før første dosis og i 24-ugers behandlingsperiode
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er), grad 3 og grad 4 bivirkninger (AE'er) og hændelser, der fører til seponering af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til slutningen af ​​undersøgelsen (maksimal eksponering: 1631 dage)
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det anses for lægemiddelrelateret eller ej. En SAE var en AE, der opfyldte mindst 1 af følgende kriterier: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse for AE, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet af en deltager, der blev udsat for undersøgelseslægemidlet), vigtig medicinsk begivenhed eller reaktion. Intensiteten af ​​en AE blev klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. En oversigt over SAE'er og andre ikke-alvorlige AE'er uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til slutningen af ​​undersøgelsen (maksimal eksponering: 1631 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

5. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

21. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (EudraCT nummer)
  • U1111-1209-4655 (Anden identifikator: UTN)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med Danicopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner