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Studie zu Danicopan bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie mit unzureichendem Ansprechen auf Eculizumab (PNH)

20. November 2023 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene Phase-2-Studie zu ACH-0144471 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die unzureichend auf eine Eculizumab-Monotherapie ansprechen

Bestimmung der Wirksamkeit von ACH-0144471 (auch bekannt als Danicopan und ALXN2040) bei der Verbesserung der Anämie bei 24-wöchiger Verabreichung mit Eculizumab bei Teilnehmern mit PNH. Die Danicopan-Dosis kann bei jedem Teilnehmer auf maximal 200 Milligramm (mg) dreimal täglich (TID) erhöht werden, basierend auf der Sicherheit und Wirksamkeit zu den im Protokoll festgelegten Zeitpunkten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie ist die Bestimmung der Wirksamkeit von Danicopan bei der Verbesserung der Anämie, gemessen anhand des erhöhten Hämoglobinwertes im Blut, wenn es zusammen mit Eculizumab (einem Arzneimittel, das üblicherweise zur Behandlung von PNH verwendet wird) über 24 Wochen bei Teilnehmern mit PNH verabreicht wird.

An den 24-wöchigen Behandlungszeitraum schloss sich eine langfristige Verlängerungsphase an (laufend). In der Verlängerungsphase erhalten die Teilnehmer dieselbe Danicopan-Dosis plus Eculizumab wie am Ende der 24-wöchigen Behandlungsphase.

Die Ergebnisse werden für den 24-wöchigen Behandlungszeitraum berichtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Florence, Italien
        • Clinical Study Site
      • Naples, Italien
        • Clinical Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Clinical Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • PNH diagnostiziert
  • innerhalb der letzten 12 Wochen mindestens eine Erythrozytentransfusion erhalten haben
  • Anämie mit adäquater Retikulozytose
  • Muss auf einem stabilen Regime von Eculizumab sein
  • Thrombozytenzahl ≥ 40.000/Mikroliter ohne die Notwendigkeit von Thrombozytentransfusionen
  • Dokumentation der Impfung gegen Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza und Streptococcus pneumoniae oder Bereitschaft zur Impfung nach lokalen Richtlinien
  • Bereitschaft zur Antibiotikaprophylaxe
  • Weibliche Teilnehmer müssen während der klinischen Studie und für 30 Tage nach ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden, um eine Schwangerschaft zu verhindern
  • Männliche Teilnehmer müssen eine hochwirksame Empfängnisverhütung mit einer Partnerin anwenden, um eine Schwangerschaft während der klinischen Studie und für 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zu verhindern

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Hinweise auf behandlungsbedürftiges Knochenmarkversagen oder aplastische Anämie
  • Vorgeschichte einer größeren Organtransplantation oder Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen/Knochenmark
  • Erhalt eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats vor Studieneintritt, je nachdem, welcher Wert größer ist
  • Dokumentierte Mutationen des C5-Komplementproteins
  • Bekannter oder vermuteter Komplementmangel
  • Kontraindikation für eine der erforderlichen Impfungen
  • Aktive bakterielle Infektion oder klinisch signifikante aktive Virusinfektion, Körpertemperatur > 38 °C oder andere Anzeichen einer Infektion
  • Vorgeschichte einer Meningokokken-Infektion oder ein Verwandter ersten Grades oder Haushaltskontakt mit einer Vorgeschichte einer Meningokokken-Infektion
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen auf häufig verwendete antibakterielle Mittel

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1: 100 mg Danicopan TID + Eculizumab
Anfangsdosis von 100 mg Danicopan TID in Kombination mit Eculizumab.
Arzneimittel: Danicopan
Die Teilnehmer erhielten während des Behandlungszeitraums eine tägliche orale Dosis Danicopan TID.
Arzneimittel: Eculizumab
Die Teilnehmer erhielten intravenös Eculizumab, das in der üblichen Dosis und nach dem Zeitplan des Teilnehmers verabreicht wurde.
Andere Namen:
  • Soliris
Experimental: Gruppe 2: Anfangsdosis 100 oder 150 mg Danicopan TID + Eculizumab
Anfangsdosis von 100 oder 150 mg Danicopan TID in Kombination mit Eculizumab.
Arzneimittel: Danicopan
Die Teilnehmer erhielten während des Behandlungszeitraums eine tägliche orale Dosis Danicopan TID.
Arzneimittel: Eculizumab
Die Teilnehmer erhielten intravenös Eculizumab, das in der üblichen Dosis und nach dem Zeitplan des Teilnehmers verabreicht wurde.
Andere Namen:
  • Soliris
Experimental: Gruppe 3: Anfangsdosis von 100, 150 oder 200 mg Danicopan TID + Eculizumab
Anfangsdosis von 100, 150 oder 200 mg Danicopan TID in Kombination mit Eculizumab.
Arzneimittel: Danicopan
Die Teilnehmer erhielten während des Behandlungszeitraums eine tägliche orale Dosis Danicopan TID.
Arzneimittel: Eculizumab
Die Teilnehmer erhielten intravenös Eculizumab, das in der üblichen Dosis und nach dem Zeitplan des Teilnehmers verabreicht wurde.
Andere Namen:
  • Soliris
Experimental: Gruppe 4: Optimale Dosis von Danicopan TID + Eculizumab
Optimale Dosis (Anfangsdosis von entweder 100, 150 oder 200 mg, bestimmt anhand der Gruppen 1–3) von Danicopan TID in Kombination mit Eculizumab.
Arzneimittel: Danicopan
Die Teilnehmer erhielten während des Behandlungszeitraums eine tägliche orale Dosis Danicopan TID.
Arzneimittel: Eculizumab
Die Teilnehmer erhielten intravenös Eculizumab, das in der üblichen Dosis und nach dem Zeitplan des Teilnehmers verabreicht wurde.
Andere Namen:
  • Soliris

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Hämoglobinwertes gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Baseline, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Laktatdehydrogenase gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Baseline, Woche 24
Anzahl der Einheiten roter Blutkörperchen (RBCs), die während der 24-wöchigen Behandlung transfundiert wurden
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Wochen vor der ersten Dosis und während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums
Innerhalb von 24 Wochen vor der ersten Dosis und während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums
Anzahl der Teilnehmer ohne Erythrozytentransfusionen während der 24-wöchigen Behandlung
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Wochen vor der ersten Dosis und während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums
Innerhalb von 24 Wochen vor der ersten Dosis und während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), unerwünschten Ereignissen 3. und 4. Grades und Ereignissen, die zum Abbruch des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Dosierung) bis zum Ende der Studie (maximale Exposition: 1631 Tage)
Ein UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Verwendung eines Arzneimittels beim Menschen definiert, unabhängig davon, ob es als drogenbedingt angesehen wird oder nicht. Ein SUE war ein UE, das mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllte: führte zum Tod, war lebensbedrohlich, erforderte einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts für das UE, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Verhaltensfähigkeit normale Lebensfunktionen, angeborene Anomalie/Geburtsfehler (beim Kind eines Teilnehmers, der dem Studienmedikament ausgesetzt war), wichtiges medizinisches Ereignis oder Reaktion. Die Intensität einer UE wurde gemäß der Adverse Event Severity Grading Table der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) bewertet. Eine Zusammenfassung der SAEs und anderer nicht schwerwiegender UEs, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Tag 1 (nach der Dosierung) bis zum Ende der Studie (maximale Exposition: 1631 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. September 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACH471-101
  • 2016-003526-16 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1209-4655 (Andere Kennung: UTN)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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