筋萎縮性側索硬化症の治療におけるラノラジンの安全性と有効性
2024年12月4日 更新者：Jeffrey Statland、University of Kansas Medical Center
この調査研究の目的は、ラノラジンの安全性と有効性、および筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者におけるラノラジンの忍容性を評価することです。
ラノラジンは、胸痛を軽減するために使用される FDA 承認薬です。
調査の概要
詳細な説明
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、一次運動皮質、皮質脊髄路、脳幹、および脊髄の運動ニューロンが関与する進行性の衰弱性および致死性の神経変性疾患であり、米国では年間 5,000 人の患者が新たに診断されています。
ALS に対して FDA が承認した唯一の 2 つの薬であるリルゾールとエダラボンは、生存期間中央値の延長がわずか 2 ～ 3 か月で、日常生活機能へのわずかな利益しか示さなかったため、追加の治療法が差し迫って必要とされています。
ALS に転用でき、疾患の進行を遅らせ、症状を緩和し、生存期間を延ばす可能性がある FDA 承認薬を特定する能力は、ALS 患者とその家族の生活に直ちにプラスの影響を与えるでしょう。
仮説: ラノラジンは狭心症の FDA 承認薬であり、遅発性 Na+ 電流と細胞内 Ca2+ 蓄積を阻害し、神経細胞の過興奮性を低下させることで ALS の神経保護作用を示し、疾患の進行を遅らせ、痙攣の頻度を低下させる可能性があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -臨床的に明確な、可能性が高い、検査室でサポートされている可能性が高い、または改訂されたEl Escorial基準によるALSの可能性がある患者
- 2週間のランニング中、週に4回以上のけいれん頻度
- -24を超えるALS機能評価尺度修正（ALSFRS-R）スコア
- 研究手順のために仰向けに横になることができる
除外基準:
- 気管切開による侵襲的換気、または 1 日 12 時間以上の非侵襲的換気の使用
- 妊娠中または授乳中
- -スクリーニング前の30日未満の以前の実験的薬物試験への参加
- ラノラジンを服用している患者
- 強力なCYP3阻害剤（ケトコナゾール、クラリスロマイシン、ネルフィナビル）、CYP3誘導剤（リファンピン、フェノバルビタール）など、ラノラジンとの併用が禁忌の薬を服用している患者
- -臨床的に重大な医学的合併症（肝臓、腎臓、心臓など）のある患者
- -心電図（ECG）でベースラインQT間隔延長のある患者
- 先天性QT延長症候群、心不全、徐脈、または心筋症の家族歴など、他の健康状態のために二次QT延長の素因がある患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ラノラジン 500mg
参加者はラノラジン 500mg を 1 日 2 回、最長 4 週間摂取します。
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ラノラジンは、狭心症（心臓が十分な酸素を得られないときに感じる継続的な胸の痛みまたは圧力）のFDA承認薬です。
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実験的：ラノラジン 1000mg
参加者はラノラジン 1000mg を 1 日 2 回、最長 4 週間摂取します。
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ラノラジンは、狭心症（心臓が十分な酸素を得られないときに感じる継続的な胸の痛みまたは圧力）のFDA承認薬です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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用量制限毒性 (DLT)
時間枠：12週目まで
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薬物関連の重篤な有害事象、または研究の中止を必要とする薬物関連の有害事象として測定されます。
用量に含まれる DLT が 33% 未満の場合、忍容可能であるとみなされます。
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12週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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けいれん頻度の変化率
時間枠：12週間毎週
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けいれん頻度の変化率: 12 週目のベースラインと比較した、1 日あたりの平均けいれん頻度
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12週間毎週
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毎週のけいれんの平均重症度の変化率
時間枠：12週間毎週
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毎週のけいれんの平均重症度の変化率 (1 は非常に軽度の筋肉のけいれん、10 はこれまでに経験した最も重度のけいれん)
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12週間毎週
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12週目とベースラインを比較した、1週間あたりの夜中覚醒の変化
時間枠：12週間毎週
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12週間毎週
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筋束縛数
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Jeffrey Statland, MD、University of Kansas Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月11日
一次修了 (実際)
2020年12月11日
研究の完了 (実際)
2022年12月9日
試験登録日
最初に提出
2018年3月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年3月14日
最初の投稿 (実際)
2018年3月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年12月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月4日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY00141491
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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