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Segurança e Eficácia da Ranolazina no Tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica

4 de dezembro de 2024 atualizado por: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
O objetivo deste estudo de pesquisa é avaliar a segurança e a eficácia da Ranolazina e quão bem ela é tolerada em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS). A ranolazina é um medicamento aprovado pela FDA que é usado para diminuir a dor no peito.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa progressiva, debilitante e fatal que envolve os neurônios motores no córtex motor primário, tratos corticospinais, tronco cerebral e medula espinhal com 5.000 pacientes recém-diagnosticados por ano nos EUA. Há uma necessidade urgente de terapias adicionais, pois os dois únicos medicamentos aprovados pela FDA para ELA, riluzol e edaravona, mostraram prolongamento da sobrevida média de apenas dois a três meses e apenas um benefício modesto no funcionamento diário, respectivamente. A capacidade de identificar medicamentos aprovados pela FDA que podem ser reaproveitados para a ELA e que podem retardar a progressão da doença, aliviar os sintomas ou prolongar a sobrevida terá um impacto positivo imediato na vida dos pacientes com ELA e de seus familiares. Hipótese: Ranolazina, um fármaco aprovado pela FDA para angina que inibe a corrente tardia de Na+ e o acúmulo intracelular de Ca2+ pode ser neuroprotetor na ELA ao reduzir a hiperexcitabilidade neuronal, pode retardar a progressão da doença e reduzir a frequência das cãibras.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

14

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com ELA clinicamente definida, provável, provável ou possível com suporte laboratorial, de acordo com os critérios revisados ​​do El Escorial
  • Frequência de cãibras maior que 4 cãibras por semana durante 2 semanas de corrida em
  • Pontuação da escala de avaliação funcional da ELA revisada (ALSFRS-R) superior a 24
  • Capaz de deitar de costas para procedimentos de estudo

Critério de exclusão:

  • Ventilação invasiva por traqueostomia ou uso de ventilação não invasiva superior a 12 horas por dia
  • Grávida ou lactante
  • Participação em um teste experimental de medicamento anterior menos de 30 dias antes da triagem
  • Pacientes em uso de ranolazina
  • Pacientes tomando medicamentos que são contraindicados para uso com ranolazina, como inibidores fortes do CYP3 (cetoconazol, claritromicina, nelfinavir) e indutores do CYP3 (rifampicina, fenobarbital)
  • Pacientes com comorbidades médicas clinicamente significativas (hepática, renal, cardíaca, etc.)
  • Pacientes com prolongamento basal do intervalo QT no eletrocardiograma (ECG)
  • Pacientes com predisposição ao prolongamento secundário do intervalo QT devido a outras condições de saúde, como histórico familiar de síndrome do QT longo congênito, insuficiência cardíaca, bradicardia ou cardiomiopatias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ranolazina 500mg
Os participantes tomarão Ranolazina 500 mg duas vezes ao dia por até 4 semanas.
Medicamento: Ranolazina 500 MG
Ranolazina é um medicamento aprovado pela FDA para angina (dor no peito contínua ou pressão que é sentida quando o coração não recebe oxigênio suficiente).
Experimental: Ranolazina 1000mg
Os participantes tomarão Ranolazina 1000 mg duas vezes ao dia por até 4 semanas.
Medicamento: Ranolazina 1000 MG
Ranolazina é um medicamento aprovado pela FDA para angina (dor no peito contínua ou pressão que é sentida quando o coração não recebe oxigênio suficiente).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Toxicidades Limitantes de Dose (DLT)
Prazo: Até a semana 12
Medido como qualquer evento adverso grave relacionado ao medicamento ou evento adverso relacionado ao medicamento que exija a retirada do estudo. Se uma dose tiver menos de 33% de DLT, será considerada tolerável.
Até a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual na frequência das cãibras
Prazo: Semanalmente durante 12 semanas
A variação percentual na frequência das cólicas: frequência média diária das cólicas, comparando a semana 12 com a linha de base
Semanalmente durante 12 semanas
Alteração percentual na gravidade média semanal das cólicas
Prazo: Semanalmente durante 12 semanas
Alteração percentual na gravidade média das cãibras semanais (1 sendo uma cãibra muscular muito leve e 10 sendo a cãibra mais grave que você já sentiu)
Semanalmente durante 12 semanas
Mudança nos despertares noturnos por semana, comparando a semana 12 com a linha de base
Prazo: Semanalmente durante 12 semanas
Semanalmente durante 12 semanas
Contagem de fasciculações musculares
Prazo: Até a semana 12
Até a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Kansas Medical Center

Colaboradores

Gilead Sciences

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

11 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

9 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

21 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de dezembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de dezembro de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STUDY00141491

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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