Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Ranolazin för behandling av amyotrofisk lateralskleros

4 december 2024 uppdaterad av: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Syftet med denna forskningsstudie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Ranolazin, och hur väl det tolereras hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS). Ranolazin är ett FDA-godkänt läkemedel som används för att minska bröstsmärtor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en progressiv försvagande och dödlig neurodegenerativ sjukdom som involverar motorneuronerna i den primära motoriska cortexen, kortikospinalkanalen, hjärnstammen och ryggmärgen med 5 000 nydiagnostiserade patienter per år i USA. Det finns ett akut behov av ytterligare behandlingar, eftersom de enda två FDA-godkända läkemedlen för ALS, riluzol och edaravon, visade förlängning av medianöverlevnaden på endast två till tre månader och endast en blygsam fördel i daglig funktion. Möjligheten att identifiera FDA-godkända läkemedel som kan återanvändas till ALS och som kan bromsa sjukdomsutvecklingen, lindra symtom eller förlänga överlevnaden kommer att ha en omedelbar positiv inverkan på livet för patienter med ALS och deras familjemedlemmar. Hypotes: Ranolazin, ett FDA-godkänt läkemedel för angina som hämmar den sena Na+-strömmen och intracellulär Ca2+-ackumulering kan vara neuroprotektiv vid ALS genom att minska neuronal hyperexcitabilitet, kan bromsa sjukdomsprogression och minska krampfrekvensen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med kliniskt bestämda, sannolika, laboratoriestödda sannolika eller möjliga ALS enligt reviderade El Escorial-kriterier
  • Krampfrekvens större än 4 kramper per vecka under 2 veckors inkörning
  • ALS funktionell värderingsskala-reviderad (ALSFRS-R) poäng över 24
  • Kan ligga på rygg för studieprocedurer

Exklusions kriterier:

  • Trakeostomi invasiv ventilation, eller användning av icke-invasiv ventilation mer än 12 timmar per dag
  • Gravid eller ammande
  • Deltagande i en tidigare experimentell läkemedelsprövning mindre än 30 dagar före screening
  • Patienter som tar ranolazin
  • Patienter som tar mediciner som är kontraindicerade för användning med ranolazin, såsom starka CYP3-hämmare (ketokonazol, klaritromycin, nelfinavir) och CYP3-inducerare (rifampin, fenobarbital)
  • Patienter med kliniskt signifikanta medicinska komorbiditeter (lever, njure, hjärt, etc)
  • Patienter med förlängt QT-intervall vid baslinje på elektrokardiografi (EKG)
  • Patienter som är predisponerade för sekundär QT-förlängning för andra hälsotillstånd som familjehistoria av medfödda långt QT-syndrom, hjärtsvikt, bradykardi eller kardiomyopatier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ranolazin 500mg
Deltagarna kommer att ta Ranolazine 500 mg två gånger dagligen i upp till 4 veckor.
Läkemedel: Ranolazin 500 MG
Ranolazin är ett FDA-godkänt läkemedel mot angina (pågående bröstsmärtor eller tryck som känns när hjärtat inte får tillräckligt med syre).
Experimentell: Ranolazin 1000mg
Deltagarna kommer att ta Ranolazine 1000 mg två gånger dagligen i upp till 4 veckor.
Läkemedel: Ranolazin 1000 MG
Ranolazin är ett FDA-godkänt läkemedel mot angina (pågående bröstsmärtor eller tryck som känns när hjärtat inte får tillräckligt med syre).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dosbegränsande toxiciteter (DLT)
Tidsram: Fram till vecka 12
Mätt som alla läkemedelsrelaterade allvarliga biverkningar eller läkemedelsrelaterad biverkning som kräver att studien avbryts. Om en dos har mindre än 33 % DLT kommer den att anses tolerabel.
Fram till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i krampfrekvens
Tidsram: Varje vecka i 12 veckor
Den procentuella förändringen i krampfrekvens: genomsnittlig daglig krampfrekvens, jämför vecka 12-baslinje
Varje vecka i 12 veckor
Procentuell förändring i genomsnittlig veckovis kramp
Tidsram: Varje vecka i 12 veckor
Procentuell förändring av den genomsnittliga veckokrampens svårighetsgrad (1 är en mycket mild muskelkramper och 10 är den allvarligaste krampen du någonsin upplevt)
Varje vecka i 12 veckor
Förändring av nattliga uppvaknanden per vecka, jämför vecka 12 med baslinje
Tidsram: Varje vecka i 12 veckor
Varje vecka i 12 veckor
Muskelfascikulationer räknas
Tidsram: Fram till vecka 12
Fram till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Samarbetspartners

Gilead Sciences

Utredare

  • Huvudutredare: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 juni 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

11 december 2020

Avslutad studie (Faktisk)

9 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2018

Första postat (Faktisk)

21 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 december 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2024

Senast verifierad

1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00141491

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera