Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Ranolazin til behandling af amyotrofisk lateral sklerose

4. december 2024 opdateret af: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Formålet med dette forskningsstudie er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Ranolazin, og hvor godt det tolereres hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Ranolazin er et FDA godkendt lægemiddel, der bruges til at mindske brystsmerter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en progressiv invaliderende og dødelig neurodegenerativ sygdom, der involverer de motoriske neuroner i den primære motoriske cortex, corticospinalkanalen, hjernestammen og rygmarven med 5.000 nydiagnosticerede patienter om året i USA. Der er et presserende behov for yderligere behandlinger, da de eneste to FDA-godkendte lægemidler mod ALS, riluzol og edaravon, viste forlængelse af median overlevelse på kun to til tre måneder og kun en beskeden fordel i den daglige funktion. Evnen til at identificere FDA-godkendte lægemidler, som kan genanvendes til ALS, og som kan bremse sygdomsprogression, lindre symptomer eller forlænge overlevelse, vil have en øjeblikkelig positiv indvirkning på livet for patienter med ALS og deres familiemedlemmer. Hypotese: Ranolazin, et FDA-godkendt lægemiddel til angina, som hæmmer den sene Na+-strøm og intracellulær Ca2+-akkumulering, kan være neurobeskyttende ved ALS ved at reducere neuronal hyperexcitabilitet, kan bremse sygdomsprogression og reducere kramperfrekvens.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med klinisk sikker, sandsynlig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller mulig ALS i henhold til reviderede El Escorial-kriterier
  • Krampefrekvens større end 4 kramper om ugen i løbet af 2 ugers indkøring
  • ALS funktionel vurderingsskala-revideret (ALSFRS-R) score på mere end 24
  • Kan ligge på ryggen til studieprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Trakeostomi invasiv ventilation eller brug af non-invasiv ventilation mere end 12 timer om dagen
  • Gravid eller ammende
  • Deltagelse i et tidligere eksperimentelt lægemiddelforsøg mindre end 30 dage før screening
  • Patienter, der tager ranolazin
  • Patienter, der tager medicin, som er kontraindiceret til brug sammen med ranolazin, såsom stærke CYP3-hæmmere (ketoconazol, clarithromycin, nelfinavir) og CYP3-inducere (rifampin, phenobarbital)
  • Patienter med klinisk signifikante medicinske komorbiditeter (lever, nyre, hjerte osv.)
  • Patienter med baseline QT-intervalforlængelse på elektrokardiografi (EKG)
  • Patienter, der er prædisponerede for sekundær QT-forlængelse for andre helbredstilstande, såsom familiehistorie med medfødt lang QT-syndrom, hjertesvigt, bradykardi eller kardiomyopatier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ranolazin 500mg
Deltagerne vil tage Ranolazine 500 mg to gange dagligt i op til 4 uger.
Medicin: Ranolazin 500 MG
Ranolazin er et FDA godkendt lægemiddel til angina (vedvarende brystsmerter eller tryk, der mærkes, når hjertet ikke får nok ilt).
Eksperimentel: Ranolazin 1000mg
Deltagerne vil tage Ranolazine 1000 mg to gange dagligt i op til 4 uger.
Medicin: Ranolazin 1000 MG
Ranolazin er et FDA godkendt lægemiddel til angina (vedvarende brystsmerter eller tryk, der mærkes, når hjertet ikke får nok ilt).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosisbegrænsende toksiciteter (DLT)
Tidsramme: Op til uge 12
Målt som enhver lægemiddelrelateret alvorlig bivirkning eller lægemiddelrelateret bivirkning, der nødvendiggør tilbagetrækning af undersøgelsen. Hvis en dosis har mindre end 33 % DLT, vil den blive betragtet som tolerabel.
Op til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i krampefrekvens
Tidsramme: Ugentligt i 12 uger
Den procentvise ændring i krampefrekvens: gennemsnitlig daglig krampefrekvens, sammenligne uge 12-baseline
Ugentligt i 12 uger
Procentvis ændring i den gennemsnitlige ugentlige krampealvorlighed
Tidsramme: Ugentligt i 12 uger
Procentvis ændring i den gennemsnitlige ugentlige kramper (1 er en meget mild muskelkramper og 10 er den mest alvorlige kramper, du nogensinde har oplevet)
Ugentligt i 12 uger
Ændring i natlige opvågninger pr. uge, sammenligning af uge 12 med baseline
Tidsramme: Ugentligt i 12 uger
Ugentligt i 12 uger
Muskelfascikulationer tæller
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Samarbejdspartnere

Gilead Sciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

9. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

21. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00141491

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ALS

Kliniske forsøg med Ranolazin 500 MG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner