Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost ranolazinu pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy

12. června 2019 aktualizováno: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Účelem této výzkumné studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost ranolazinu a jak dobře je snášen u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Ranolazin je lék schválený FDA, který se používá ke snížení bolesti na hrudi.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je progresivní vysilující a fatální neurodegenerativní onemocnění postihující motorické neurony v primární motorické kůře, kortikospinálních traktech, mozkovém kmeni a míše s 5 000 nově diagnostikovanými pacienty ročně v USA. Existuje naléhavá potřeba dalších terapií, protože jediné dva léky na ALS schválené FDA, riluzol a edaravon, prokázaly prodloužení mediánu přežití pouze o dva až tři měsíce a pouze mírný přínos v každodenním fungování. Schopnost identifikovat léky schválené FDA, které mohou být přeměněny na ALS a které mohou zpomalit progresi onemocnění, zmírnit příznaky nebo prodloužit přežití, bude mít okamžitý pozitivní dopad na životy pacientů s ALS a jejich rodinných příslušníků. Hypotéza: Ranolazin, FDA schválený lék na anginu pectoris, který inhibuje pozdní proud Na+ a intracelulární akumulaci Ca2+, může být neuroprotektivní u ALS snížením neuronální hyperexcitability, může zpomalit progresi onemocnění a snížit frekvenci křečí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s klinicky jednoznačným, pravděpodobným, laboratorně podporovaným pravděpodobným nebo možným ALS podle revidovaných kritérií El Escorial
  • Frekvence křečí vyšší než 4 křeče za týden během 2 týdnů záběhu
  • Skóre revidované na stupnici funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) vyšší než 24
  • Při studijních procedurách je schopen ležet na zádech

Kritéria vyloučení:

  • Tracheostomická invazivní ventilace nebo použití neinvazivní ventilace delší než 12 hodin denně
  • Těhotné nebo kojící
  • Účast v předchozí experimentální studii léčiva méně než 30 dní před screeningem
  • Pacienti užívající ranolazin
  • Pacienti užívající léky, které jsou kontraindikovány pro použití s ​​ranolazinem, jako jsou silné inhibitory CYP3 (ketokonazol, klarithromycin, nelfinavir) a induktory CYP3 (rifampin, fenobarbital)
  • Pacienti s klinicky významnými komorbiditami (hepatální, renální, srdeční atd.)
  • Pacienti s výchozím prodloužením QT intervalu na elektrokardiografii (EKG)
  • Pacienti predisponovaní k sekundárnímu prodloužení QT pro jiné zdravotní stavy, jako je rodinná anamnéza vrozeného syndromu dlouhého QT intervalu, srdeční selhání, bradykardie nebo kardiomyopatie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Ranolazin 500 mg
Účastníci budou užívat Ranolazin 500 mg dvakrát denně po dobu až 4 týdnů.
Lék: Ranolazin 500 mg
Ranolazin je lék schválený FDA na anginu pectoris (přetrvávající bolest na hrudi nebo tlak, který je pociťován, když srdce nedostává dostatek kyslíku).
EXPERIMENTÁLNÍ: Ranolazin 1000 mg
Účastníci budou užívat Ranolazin 1000 mg dvakrát denně po dobu až 4 týdnů.
Lék: Ranolazin 1000 MG
Ranolazin je lék schválený FDA na anginu pectoris (přetrvávající bolest na hrudi nebo tlak, který je pociťován, když srdce nedostává dostatek kyslíku).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita omezující dávku (DLT)
Časové okno: Až do 12. týdne
Měřeno jako jakákoli závažná nežádoucí příhoda související s lékem nebo nežádoucí příhoda související s lékem vyžadující zrušení studie. Pokud má dávka méně než 33 % DLT, bude považována za tolerovatelnou.
Až do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Křečový dotazník
Časové okno: Výchozí stav, 2., 6. a 8. týden
Dotazník o křečích se ptá, zda člověk zažil křeče v minulém týdnu, kolik jich celkem, zda se vyskytují denně, jak dlouho v průměru trvají (sekundy - minuty), místa (část těla). Odpovědi měří průměrnou závažnost na stupnici od 1 do 9. Skóre 1 je mírné a skóre 9 nejhorší.
Výchozí stav, 2., 6. a 8. týden
Frekvence fascikulace na ultrazvuku svalů
Časové okno: Výchozí stav, týden 2 a 6
Počet fascikulace v bilaterálním bicepsu, tibialis anterior a gastrocnemiu za 30 sekund
Výchozí stav, týden 2 a 6
Trvání potenciálního křeče
Časové okno: Výchozí stav, týden 2 a 6
Abductor hallucis brevis měřeno na EMG po supramaximální stimulaci zadního tibiálního nervu při 2 a 5 Hz
Výchozí stav, týden 2 a 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Kansas Medical Center

Spolupracovníci

Gilead Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

11. června 2018

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. října 2019

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. března 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

21. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

13. června 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2019

Naposledy ověřeno

1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00141491

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALS

Klinické studie na Ranolazin 500 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit