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Seguridad y eficacia de la ranolazina para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

4 de diciembre de 2024 actualizado por: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
El propósito de este estudio de investigación es evaluar la seguridad y la eficacia de la ranolazina y qué tan bien se tolera en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La ranolazina es un medicamento aprobado por la FDA que se usa para disminuir el dolor de pecho.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva, debilitante y mortal que afecta a las neuronas motoras de la corteza motora primaria, los tractos corticoespinales, el tronco encefálico y la médula espinal, con 5000 pacientes recién diagnosticados por año en los EE. UU. Existe una necesidad apremiante de terapias adicionales, ya que los dos únicos medicamentos aprobados por la FDA para la ELA, riluzol y edaravone, mostraron una prolongación de la mediana de supervivencia de solo dos a tres meses y solo un beneficio modesto en el funcionamiento diario, respectivamente. La capacidad de identificar medicamentos aprobados por la FDA que puedan reutilizarse para la ELA y que puedan retardar la progresión de la enfermedad, aliviar los síntomas o prolongar la supervivencia tendrá un impacto positivo inmediato en la vida de los pacientes con ELA y sus familiares. Hipótesis: la ranolazina, un fármaco aprobado por la FDA para la angina que inhibe la corriente tardía de Na+ y la acumulación de Ca2+ intracelular, puede ser neuroprotector en la ELA al reducir la hiperexcitabilidad neuronal, puede retrasar la progresión de la enfermedad y reducir la frecuencia de los calambres.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con ELA clínicamente definida, probable, respaldada por laboratorio probable o posible según los criterios revisados ​​de El Escorial
  • Frecuencia de calambres superior a 4 calambres por semana durante 2 semanas de rodaje
  • Puntuación de la escala de calificación funcional revisada de ALS (ALSFRS-R) de más de 24
  • Capaz de acostarse boca arriba para procedimientos de estudio

Criterio de exclusión:

  • Ventilación invasiva de traqueotomía o uso de ventilación no invasiva más de 12 horas por día
  • embarazada o lactando
  • Participación en un ensayo previo de medicamentos experimentales menos de 30 días antes de la selección
  • Pacientes que toman ranolazina
  • Pacientes que toman medicamentos cuyo uso está contraindicado con ranolazina, como inhibidores potentes de CYP3 (ketoconazol, claritromicina, nelfinavir) e inductores de CYP3 (rifampicina, fenobarbital)
  • Pacientes con comorbilidades médicas clínicamente significativas (hepáticas, renales, cardíacas, etc.)
  • Pacientes con prolongación del intervalo QT basal en electrocardiografía (ECG)
  • Pacientes predispuestos a la prolongación secundaria del intervalo QT por otras afecciones médicas, como antecedentes familiares de síndrome de QT prolongado congénito, insuficiencia cardíaca, bradicardia o miocardiopatías.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ranolazina 500 mg
Los participantes tomarán 500 mg de ranolazina dos veces al día durante hasta 4 semanas.
Droga: Ranolazina 500 mg
La ranolazina es un fármaco aprobado por la FDA para la angina de pecho (dolor de pecho continuo o presión que se siente cuando el corazón no recibe suficiente oxígeno).
Experimental: Ranolazina 1000 mg
Los participantes tomarán 1000 mg de ranolazina dos veces al día durante hasta 4 semanas.
Droga: Ranolazina 1000 mg
La ranolazina es un fármaco aprobado por la FDA para la angina de pecho (dolor de pecho continuo o presión que se siente cuando el corazón no recibe suficiente oxígeno).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Toxicidad limitante de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Medido como cualquier evento adverso grave relacionado con el medicamento o evento adverso relacionado con el medicamento que requiera el retiro del estudio. Si una dosis tiene menos del 33% de DLT, se considerará tolerable.
Hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la frecuencia de los calambres
Periodo de tiempo: Semanal durante 12 semanas
El cambio porcentual en la frecuencia de los calambres: frecuencia diaria promedio de los calambres, comparando la semana 12 con el valor inicial
Semanal durante 12 semanas
Cambio porcentual en la gravedad semanal promedio de los calambres
Periodo de tiempo: Semanal durante 12 semanas
Cambio porcentual en la gravedad promedio de los calambres semanales (siendo 1 un calambre muscular muy leve y 10 el calambre más severo que jamás haya experimentado)
Semanal durante 12 semanas
Cambio en los despertares nocturnos por semana, comparando la semana 12 con el valor inicial
Periodo de tiempo: Semanal durante 12 semanas
Semanal durante 12 semanas
Recuento de fasciculaciones musculares
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Kansas Medical Center

Colaboradores

Gilead Sciences

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de junio de 2018

Finalización primaria (Actual)

11 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

9 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

21 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de diciembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2024

Última verificación

1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STUDY00141491

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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