Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ranolatsiinin turvallisuus ja tehokkuus amyotrofisen lateraaliskleroosin hoidossa

keskiviikko 4. joulukuuta 2024 päivittänyt: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on arvioida ranolatsiinin turvallisuutta ja tehokkuutta sekä sitä, kuinka hyvin se siedetään potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). Ranolatsiini on FDA:n hyväksymä lääke, jota käytetään rintakipujen vähentämiseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on progressiivinen heikentävä ja kuolemaan johtava neurodegeneratiivinen sairaus, johon liittyy primaarisen motorisen aivokuoren, kortikospinaalisten alueiden, aivorungon ja selkäytimen motoriset neuronit, ja Yhdysvalloissa sitä sairastaa 5 000 äskettäin diagnosoitua potilasta vuodessa. Lisähoitoja tarvitaan kipeästi, sillä ainoat kaksi FDA:n hyväksymää ALS-lääkettä, rilutsoli ja edaravoni, osoittivat, että keskimääräinen eloonjäämisaika pidentyi vain kahdesta kolmeen kuukaudella ja vain vaatimaton hyöty päivittäisessä toiminnassa. Kyky tunnistaa FDA:n hyväksymiä lääkkeitä, jotka voidaan käyttää uudelleen ALS:iin ja jotka voivat hidastaa taudin etenemistä, lievittää oireita tai pidentää eloonjäämistä, vaikuttaa välittömästi myönteisesti ALS-potilaiden ja heidän perheenjäsentensä elämään. Hypoteesi: Ranolatsiini, FDA:n hyväksymä angina pectoris-lääke, joka estää myöhäistä Na+-virtausta ja solunsisäistä Ca2+:n kertymistä, voi olla hermosoluja suojaava ALS:ssä vähentämällä hermosolujen yliherkkyyttä, voi hidastaa taudin etenemistä ja vähentää kramppien esiintymistiheyttä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on kliinisesti selvä, todennäköinen, laboratoriotuettu todennäköinen tai mahdollinen ALS tarkistettujen El Escorial-kriteerien mukaisesti
  • Kouristuksia esiintyy enemmän kuin 4 kertaa viikossa kahden viikon sisäänajon aikana
  • ALS-toiminnallinen arviointiasteikon tarkistettu (ALSFRS-R) pistemäärä on yli 24
  • Pystyy makuulla selällään opiskelutoimenpiteitä varten

Poissulkemiskriteerit:

  • Trakeostomia invasiivinen ventilaatio tai ei-invasiivisen ventilaation käyttö yli 12 tuntia päivässä
  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Osallistuminen aikaisempaan kokeelliseen lääketutkimukseen alle 30 päivää ennen seulontaa
  • Ranolatsiinia käyttävät potilaat
  • Potilaat, jotka käyttävät lääkkeitä, joiden käyttö on vasta-aiheista ranolatsiinin kanssa, kuten vahvoja CYP3-estäjiä (ketokonatsoli, klaritromysiini, nelfinaviiri) ja CYP3:n induktoreita (rifampiini, fenobarbitaali)
  • Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä lääketieteellisiä sairauksia (maksa, munuaiset, sydän jne.)
  • Potilaat, joilla on lähtötilanteen QT-ajan piteneminen elektrokardiografiassa (EKG)
  • Potilaat, jotka ovat alttiita sekundaariseen QT-ajan pidentymiseen muiden sairauksien vuoksi, kuten suvussa synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä, sydämen vajaatoiminta, bradykardia tai kardiomyopatiat

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ranolatsiini 500 mg
Osallistujat ottavat ranolatsiinia 500 mg kahdesti päivässä enintään 4 viikon ajan.
Lääke: Ranolatsiini 500 MG
Ranolatsiini on FDA:n hyväksymä lääke angiinaan (jatkuva rintakipu tai paine, joka tuntuu, kun sydän ei saa tarpeeksi happea).
Kokeellinen: Ranolatsiini 1000mg
Osallistujat ottavat ranolatsiinia 1000 mg kahdesti päivässä enintään 4 viikon ajan.
Lääke: Ranolatsiini 1000 MG
Ranolatsiini on FDA:n hyväksymä lääke angiinaan (jatkuva rintakipu tai paine, joka tuntuu, kun sydän ei saa tarpeeksi happea).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittava toksisuus (DLT)
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Mitataan lääkkeeseen liittyvänä vakavana haittatapahtumana tai lääkkeeseen liittyvänä haittatapahtumana, joka edellyttää tutkimuksen peruuttamista. Jos annoksessa on alle 33 % DLT:tä, sitä pidetään siedettävänä.
Viikolle 12 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos kramppien taajuudessa
Aikaikkuna: Viikoittain 12 viikon ajan
Prosenttimuutos kramppitiheydessä: keskimääräinen päivittäinen kramppitiheys, verrattuna viikon 12 perustilaan
Viikoittain 12 viikon ajan
Prosenttimuutos keskimääräisessä viikoittaisessa kramppivakavuudessa
Aikaikkuna: Viikoittain 12 viikon ajan
Prosenttimuutos keskimääräisessä viikoittaisessa kramppivakavuudessa (1 on erittäin lievä lihaskrampi ja 10 on vakavin koskaan kokemasi kramppi)
Viikoittain 12 viikon ajan
Muutos yöllisten herätysten määrässä viikossa, vertaamalla viikkoa 12 perustilaan
Aikaikkuna: Viikoittain 12 viikon ajan
Viikoittain 12 viikon ajan
Lihasfasciculations Count
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Kansas Medical Center

Yhteistyökumppanit

Gilead Sciences

Tutkijat

  • Päätutkija: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 11. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 9. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00141491

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa