Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность ранолазина для лечения бокового амиотрофического склероза

4 декабря 2024 г. обновлено: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности ранолазина, а также его переносимости у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Ранолазин — это одобренный FDA препарат, который используется для уменьшения боли в груди.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Боковой амиотрофический склероз (БАС) является прогрессирующим изнурительным и фатальным нейродегенеративным заболеванием, поражающим двигательные нейроны первичной моторной коры, корково-спинномозговых путей, ствола головного и спинного мозга, у 5000 новых пациентов в год в США. Существует острая необходимость в дополнительных методах лечения, поскольку единственные два одобренных FDA препарата для лечения БАС, рилузол и эдаравон, продемонстрировали пролонгацию медианы выживаемости только на два-три месяца и лишь скромную пользу при ежедневном функционировании соответственно. Возможность идентифицировать одобренные FDA препараты, которые можно использовать для лечения БАС и которые могут замедлять прогрессирование заболевания, облегчать симптомы или продлевать выживаемость, окажет немедленное положительное влияние на жизнь пациентов с БАС и членов их семей. Гипотеза: ранолазин, одобренный FDA препарат для лечения стенокардии, который ингибирует поздний поток Na+ и внутриклеточное накопление Ca2+, может оказывать нейропротекторное действие при БАС за счет снижения повышенной возбудимости нейронов, может замедлять прогрессирование заболевания и уменьшать частоту судорог.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с клинически определенным, вероятным, лабораторно подтвержденным вероятным или возможным БАС в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала.
  • Частота судорог более 4 судорог в неделю в течение 2 недель бега.
  • Пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) более 24 баллов
  • Возможность лежать на спине для учебных процедур

Критерий исключения:

  • Трахеостомическая инвазивная вентиляция или использование неинвазивной вентиляции более 12 часов в день
  • Беременные или кормящие
  • Участие в предыдущем экспериментальном испытании препарата менее чем за 30 дней до скрининга
  • Пациенты, принимающие ранолазин
  • Пациенты, принимающие лекарства, которые противопоказаны для использования с ранолазином, такие как сильные ингибиторы CYP3 (кетоконазол, кларитромицин, нелфинавир) и индукторы CYP3 (рифампин, фенобарбитал)
  • Пациенты с клинически значимыми сопутствующими заболеваниями (печеночная, почечная, сердечная и др.)
  • Пациенты с исходным удлинением интервала QT на электрокардиографии (ЭКГ)
  • Пациенты, предрасположенные к вторичному удлинению интервала QT из-за других состояний здоровья, таких как врожденный синдром удлиненного интервала QT в семейном анамнезе, сердечная недостаточность, брадикардия или кардиомиопатии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ранолазин 500мг
Участники будут принимать ранолазин по 500 мг два раза в день в течение 4 недель.
Лекарство: Ранолазин 500 мг
Ранолазин одобрен FDA для лечения стенокардии (постоянной боли в груди или давления, которое ощущается, когда сердце не получает достаточного количества кислорода).
Экспериментальный: Ранолазин 1000мг
Участники будут принимать ранолазин по 1000 мг два раза в день в течение 4 недель.
Лекарство: Ранолазин 1000 мг
Ранолазин одобрен FDA для лечения стенокардии (постоянной боли в груди или давления, которое ощущается, когда сердце не получает достаточного количества кислорода).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дозолимитирующая токсичность (ДЛТ)
Временное ограничение: До 12 недели
Измеряется как любое серьезное нежелательное явление, связанное с приемом препарата, или нежелательное явление, связанное с приемом препарата, требующее прекращения участия в исследовании. Если доза содержит менее 33% ДЛТ, она будет считаться переносимой.
До 12 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение частоты судорог
Временное ограничение: Еженедельно в течение 12 недель
Процентное изменение частоты судорог: средняя ежедневная частота судорог, сравнение 12-й недели с исходным уровнем.
Еженедельно в течение 12 недель
Процентное изменение средней еженедельной тяжести судорог
Временное ограничение: Еженедельно в течение 12 недель
Процентное изменение средней тяжести судорог за неделю (1 — очень легкая мышечная судорога, 10 — самая сильная судорога, которую вы когда-либо испытывали)
Еженедельно в течение 12 недель
Изменение количества ночных пробуждений в неделю по сравнению с 12-й неделей и исходным уровнем
Временное ограничение: Еженедельно в течение 12 недель
Еженедельно в течение 12 недель
Подсчет мышечных фасцикуляций
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Kansas Medical Center

Соавторы

Gilead Sciences

Следователи

  • Главный следователь: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 декабря 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 декабря 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STUDY00141491

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться