雷诺嗪治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和有效性
2024年12月4日 更新者：Jeffrey Statland、University of Kansas Medical Center
这项研究的目的是评估雷诺嗪的安全性和有效性，以及它在肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者中的耐受性。
雷诺嗪是 FDA 批准的用于减轻胸痛的药物。
研究概览
详细说明
肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 是一种进行性衰弱和致命的神经退行性疾病，涉及初级运动皮层、皮质脊髓束、脑干和脊髓中的运动神经元，在美国每年有 5,000 名新诊断患者。
迫切需要额外的治疗方法，因为仅有的两种 FDA 批准的 ALS 药物利鲁唑和依达拉奉分别显示中位生存期仅延长两到三个月，日常功能仅适度获益。
能够识别 FDA 批准的药物，这些药物可以重新用于 ALS，并且可以减缓疾病进展、减轻症状或延长生存期，这将对 ALS 患者及其家人的生活产生直接的积极影响。
假设：雷诺嗪是 FDA 批准的一种治疗心绞痛的药物，可抑制晚期 Na+ 电流和细胞内 Ca2+ 积聚，可能通过降低神经元过度兴奋性在 ALS 中发挥神经保护作用，可能减缓疾病进展并减少痉挛频率。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据修订后的 El Escorial 标准，患有临床确定的、可能的、实验室支持的可能的或可能的 ALS 的患者
- 在 2 周磨合期间，每周抽筋频率超过 4 次
- ALS 功能评分量表修订 (ALSFRS-R) 评分大于 24
- 能够仰卧进行学习程序
排除标准：
- 气管切开有创通气，或每天使用无创通气超过 12 小时
- 怀孕或哺乳期
- 在筛选前不到 30 天参加过先前的实验性药物试验
- 服用雷诺嗪的患者
- 服用雷诺嗪禁忌药物的患者，例如强 CYP3 抑制剂（酮康唑、克拉霉素、那非那韦）和 CYP3 诱导剂（利福平、苯巴比妥）
- 患有具有临床意义的合并症（肝、肾、心脏等）的患者
- 心电图 (ECG) 基线 QT 间期延长的患者
- 因其他健康状况（如先天性长 QT 综合征、心力衰竭、心动过缓或心肌病的家族史）而易患继发性 QT 间期延长的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：雷诺嗪 500mg
参与者将每天两次服用雷诺嗪 500 毫克，持续长达 4 周。
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雷诺嗪是 FDA 批准的治疗心绞痛（当心脏没有获得足够的氧气时感到持续的胸痛或压力）的药物。
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实验性的：雷诺嗪 1000mg
参与者将每天两次服用雷诺嗪 1000 毫克，持续长达 4 周。
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雷诺嗪是 FDA 批准的治疗心绞痛（当心脏没有获得足够的氧气时感到持续的胸痛或压力）的药物。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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剂量限制毒性 (DLT)
大体时间：直至第 12 周
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衡量为任何与药物相关的严重不良事件，或需要退出研究的药物相关不良事件。
如果剂量的 DLT 低于 33%，则视为可耐受。
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直至第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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抽筋频率的百分比变化
大体时间：每周一次，持续 12 周
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抽筋频率的百分比变化：平均每日抽筋频率，与第 12 周基线相比
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每周一次，持续 12 周
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平均每周痉挛严重程度的百分比变化
大体时间：每周一次，持续 12 周
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平均每周痉挛严重程度的百分比变化（1 表示非常轻微的肌肉痉挛，10 表示您经历过的最严重的痉挛）
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每周一次，持续 12 周
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每周夜间觉醒次数的变化（第 12 周与基线相比）
大体时间：每周一次，持续 12 周
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每周一次，持续 12 周
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肌肉颤动计数
大体时间：直至第 12 周
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直至第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Jeffrey Statland, MD、University of Kansas Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月11日
初级完成 (实际的)
2020年12月11日
研究完成 (实际的)
2022年12月9日
研究注册日期
首次提交
2018年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2018年3月14日
首次发布 (实际的)
2018年3月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年12月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月4日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
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