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雷诺嗪治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和有效性

2019年6月12日 更新者：Jeffrey Statland、University of Kansas Medical Center
这项研究的目的是评估雷诺嗪的安全性和有效性，以及它在肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者中的耐受性。 雷诺嗪是 FDA 批准的用于减轻胸痛的药物。

研究概览

地位

未知

条件

干预/治疗

详细说明

肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 是一种进行性衰弱和致命的神经退行性疾病，涉及初级运动皮层、皮质脊髓束、脑干和脊髓中的运动神经元，在美国每年有 5,000 名新诊断患者。 迫切需要额外的治疗方法，因为仅有的两种 FDA 批准的 ALS 药物利鲁唑和依达拉奉分别显示中位生存期仅延长两到三个月，日常功能仅适度获益。 能够识别 FDA 批准的药物，这些药物可以重新用于 ALS，并且可以减缓疾病进展、减轻症状或延长生存期，这将对 ALS 患者及其家人的生活产生直接的积极影响。 假设：雷诺嗪是 FDA 批准的一种治疗心绞痛的药物，可抑制晚期 Na+ 电流和细胞内 Ca2+ 积聚，可能通过降低神经元过度兴奋性在 ALS 中发挥神经保护作用，可能减缓疾病进展并减少痉挛频率。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

20

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • 招聘中
        • University of Kansas Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据修订后的 El Escorial 标准，患有临床确定的、可能的、实验室支持的可能的或可能的 ALS 的患者
  • 在 2 周磨合期间，每周抽筋频率超过 4 次
  • ALS 功能评分量表修订 (ALSFRS-R) 评分大于 24
  • 能够仰卧进行学习程序

排除标准：

  • 气管切开有创通气，或每天使用无创通气超过 12 小时
  • 怀孕或哺乳期
  • 在筛选前不到 30 天参加过先前的实验性药物试验
  • 服用雷诺嗪的患者
  • 服用雷诺嗪禁忌药物的患者，例如强 CYP3 抑制剂（酮康唑、克拉霉素、那非那韦）和 CYP3 诱导剂（利福平、苯巴比妥）
  • 患有具有临床意义的合并症（肝、肾、心脏等）的患者
  • 心电图 (ECG) 基线 QT 间期延长的患者
  • 因其他健康状况（如先天性长 QT 综合征、心力衰竭、心动过缓或心肌病的家族史）而易患继发性 QT 间期延长的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机
  • 介入模型：顺序的
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：雷诺嗪 500 毫克
参与者将服用雷诺嗪 500 毫克，每天两次，最多服用 4 周。
药品：雷诺嗪 500 毫克
雷诺嗪是 FDA 批准的治疗心绞痛（当心脏没有获得足够的氧气时感到持续的胸痛或压力）的药物。
实验性的：雷诺嗪 1000 毫克
参与者将服用雷诺嗪 1000 毫克，每天两次，最多服用 4 周。
药品：雷诺嗪 1000 毫克
雷诺嗪是 FDA 批准的治疗心绞痛（当心脏没有获得足够的氧气时感到持续的胸痛或压力）的药物。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
剂量限制性毒性 (DLT)
大体时间：直到第 12 周
衡量为任何与药物相关的严重不良事件，或需要退出研究的与药物相关的不良事件。 如果一个剂量的 DLT 低于 33%，则认为它是可以耐受的。
直到第 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
抽筋问卷
大体时间：基线、第 2、6 和 8 周
抽筋调查问卷询问一个人上周是否经历过抽筋、总共有多少次、是否每天发生、平均持续多长时间（秒 - 分钟）、位置（身体区域）。 响应以 1-9 的等级衡量平均严重程度。 1 分是温和的，9 分是有史以来最糟糕的。
基线、第 2、6 和 8 周
肌肉超声上的肌束震颤频率
大体时间：基线，第 2 周和第 6 周
在 30 秒内计算双侧二头肌、胫骨前肌和腓肠肌的肌束震颤频率
基线，第 2 周和第 6 周
抽筋的潜在持续时间
大体时间：基线，第 2 周和第 6 周
在 2 和 5 Hz 下对胫后神经进行超大刺激后，在 EMG 上测量外展肌短肌
基线，第 2 周和第 6 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Kansas Medical Center

合作者

Gilead Sciences

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年6月11日

初级完成 (预期的)

2019年10月1日

研究完成 (预期的)

2019年11月1日

研究注册日期

首次提交

2018年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2018年3月14日

首次发布 (实际的)

2018年3月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年6月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年6月12日

最后验证

2019年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • STUDY00141491

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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