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Sicurezza ed efficacia della ranolazina per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

4 dicembre 2024 aggiornato da: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare la sicurezza e l'efficacia della ranolazina e quanto bene è tollerata nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La ranolazina è un farmaco approvato dalla FDA che viene utilizzato per ridurre il dolore toracico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa progressiva debilitante e fatale che coinvolge i motoneuroni nella corteccia motoria primaria, nei tratti corticospinali, nel tronco encefalico e nel midollo spinale con 5.000 nuovi pazienti all'anno negli Stati Uniti. C'è un urgente bisogno di terapie aggiuntive, poiché gli unici due farmaci approvati dalla FDA per la SLA, riluzolo ed edaravone, hanno mostrato rispettivamente un prolungamento della sopravvivenza mediana di soli due o tre mesi e solo un modesto beneficio nel funzionamento quotidiano. La capacità di identificare farmaci approvati dalla FDA che possono essere riutilizzati per la SLA e che possono rallentare la progressione della malattia, alleviare i sintomi o prolungare la sopravvivenza avrà un impatto positivo immediato sulla vita dei pazienti affetti da SLA e dei loro familiari. Ipotesi: la ranolazina, un farmaco approvato dalla FDA per l'angina che inibisce la corrente tardiva di Na+ e l'accumulo intracellulare di Ca2+, può essere neuroprotettiva nella SLA riducendo l'ipereccitabilità neuronale, può rallentare la progressione della malattia e ridurre la frequenza dei crampi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con SLA clinicamente definita, probabile, probabile supportata dal laboratorio o possibile secondo i criteri El Escorial rivisti
  • Frequenza di crampi superiore a 4 crampi a settimana durante 2 settimane di rodaggio
  • Punteggio rivisto della scala di valutazione funzionale ALS (ALSFRS-R) superiore a 24
  • In grado di sdraiarsi sulla schiena per le procedure di studio

Criteri di esclusione:

  • Ventilazione invasiva per tracheotomia o uso di ventilazione non invasiva superiore a 12 ore al giorno
  • Incinta o in allattamento
  • Partecipazione a una precedente sperimentazione farmacologica meno di 30 giorni prima dello screening
  • Pazienti che assumono ranolazina
  • Pazienti che assumono farmaci controindicati per l'uso con ranolazina come forti inibitori del CYP3 (ketoconazolo, claritromicina, nelfinavir) e induttori del CYP3 (rifampicina, fenobarbital)
  • Pazienti con comorbidità mediche clinicamente significative (epatiche, renali, cardiache, ecc.)
  • Pazienti con prolungamento dell'intervallo QT al basale all'elettrocardiografia (ECG)
  • Pazienti predisposti al prolungamento secondario dell'intervallo QT per altre condizioni di salute come storia familiare di sindrome congenita del QT lungo, insufficienza cardiaca, bradicardia o cardiomiopatie

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ranolazina 500 mg
I partecipanti assumeranno Ranolazina 500 mg due volte al giorno per un massimo di 4 settimane.
Droga: Ranolazina 500 mg
La ranolazina è un farmaco approvato dalla FDA per l'angina (dolore o pressione toracica persistente che si avverte quando il cuore non riceve abbastanza ossigeno).
Sperimentale: Ranolazina 1000 mg
I partecipanti assumeranno Ranolazina 1000 mg due volte al giorno per un massimo di 4 settimane.
Droga: Ranolazina 1000 mg
La ranolazina è un farmaco approvato dalla FDA per l'angina (dolore o pressione toracica persistente che si avverte quando il cuore non riceve abbastanza ossigeno).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Misurato come qualsiasi evento avverso grave correlato al farmaco o evento avverso correlato al farmaco che richieda il ritiro dallo studio. Se una dose ha meno del 33% di DLT sarà considerata tollerabile.
Fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale della frequenza dei crampi
Lasso di tempo: Settimanale per 12 settimane
La variazione percentuale nella frequenza dei crampi: frequenza media giornaliera dei crampi, confrontando la settimana 12 con il basale
Settimanale per 12 settimane
Variazione percentuale della gravità media settimanale dei crampi
Lasso di tempo: Settimanale per 12 settimane
Variazione percentuale della gravità media dei crampi settimanali (1 corrisponde a un crampo muscolare molto lieve e 10 corrisponde al crampo più grave mai sperimentato)
Settimanale per 12 settimane
Variazione dei risvegli notturni a settimana, confrontando la settimana 12 con il basale
Lasso di tempo: Settimanale per 12 settimane
Settimanale per 12 settimane
Conteggio delle fascicolazioni muscolari
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Collaboratori

Gilead Sciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

11 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

9 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 dicembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00141491

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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