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Innocuité et efficacité de la ranolazine pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

4 décembre 2024 mis à jour par: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Le but de cette étude de recherche est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la ranolazine, et dans quelle mesure elle est tolérée chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). La ranolazine est un médicament approuvé par la FDA qui est utilisé pour diminuer les douleurs thoraciques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative débilitante et mortelle progressive impliquant les motoneurones du cortex moteur primaire, des voies corticospinales, du tronc cérébral et de la moelle épinière avec 5 000 patients nouvellement diagnostiqués par an aux États-Unis. Il existe un besoin urgent de thérapies supplémentaires, car les deux seuls médicaments approuvés par la FDA pour la SLA, le riluzole et l'édaravone, ont montré une prolongation de la survie médiane de seulement deux à trois mois et seulement un avantage modeste dans le fonctionnement quotidien, respectivement. La capacité d'identifier les médicaments approuvés par la FDA qui peuvent être réutilisés pour la SLA et qui peuvent ralentir la progression de la maladie, soulager les symptômes ou prolonger la survie aura un impact positif immédiat sur la vie des patients atteints de SLA et des membres de leur famille. Hypothèse : La ranolazine, un médicament approuvé par la FDA pour l'angine de poitrine qui inhibe le courant Na+ tardif et l'accumulation de Ca2+ intracellulaire, peut être neuroprotecteur dans la SLA en réduisant l'hyperexcitabilité neuronale, peut ralentir la progression de la maladie et réduire la fréquence des crampes.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints d'une SLA cliniquement certaine, probable, probable ou possible soutenue par un laboratoire selon les critères révisés d'El Escorial
  • Fréquence des crampes supérieure à 4 crampes par semaine pendant 2 semaines de rodage
  • Score révisé sur l'échelle d'évaluation fonctionnelle ALS (ALSFRS-R) supérieur à 24
  • Capable de s'allonger sur le dos pour les procédures d'étude

Critère d'exclusion:

  • Ventilation invasive par trachéotomie ou utilisation d'une ventilation non invasive supérieure à 12 heures par jour
  • Enceinte ou allaitante
  • Participation à un essai expérimental antérieur de médicament moins de 30 jours avant le dépistage
  • Patients prenant de la ranolazine
  • Patients prenant des médicaments dont l'utilisation avec la ranolazine est contre-indiquée, tels que les inhibiteurs puissants du CYP3 (kétoconazole, clarithromycine, nelfinavir) et les inducteurs du CYP3 (rifampicine, phénobarbital)
  • Patients présentant des comorbidités médicales cliniquement significatives (hépatique, rénale, cardiaque, etc.)
  • Patients présentant un allongement initial de l'intervalle QT à l'électrocardiographie (ECG)
  • Patients prédisposés à l'allongement secondaire de l'intervalle QT pour d'autres problèmes de santé tels que des antécédents familiaux de syndrome du QT long congénital, une insuffisance cardiaque, une bradycardie ou des cardiomyopathies

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ranolazine 500 mg
Les participants prendront 500 mg de Ranolazine deux fois par jour pendant 4 semaines maximum.
Médicament: Ranolazine 500 MG
La ranolazine est un médicament approuvé par la FDA pour l'angine de poitrine (douleur ou pression thoracique continue ressentie lorsque le cœur ne reçoit pas suffisamment d'oxygène).
Expérimental: Ranolazine 1000 mg
Les participants prendront 1 000 mg de Ranolazine deux fois par jour pendant 4 semaines maximum.
Médicament: Ranolazine 1000 MG
La ranolazine est un médicament approuvé par la FDA pour l'angine de poitrine (douleur ou pression thoracique continue ressentie lorsque le cœur ne reçoit pas suffisamment d'oxygène).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Toxicités limitant la dose (DLT)
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Mesuré comme tout événement indésirable grave lié au médicament ou événement indésirable lié au médicament nécessitant l'arrêt de l'étude. Si une dose contient moins de 33 % de DLT, elle sera considérée comme tolérable.
Jusqu'à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement dans la fréquence des crampes
Délai: Hebdomadaire pendant 12 semaines
Le pourcentage de changement dans la fréquence des crampes : fréquence quotidienne moyenne des crampes, en comparant la semaine 12 à la ligne de base
Hebdomadaire pendant 12 semaines
Variation en pourcentage de la gravité hebdomadaire moyenne des crampes
Délai: Hebdomadaire pendant 12 semaines
Pourcentage de variation de la gravité hebdomadaire moyenne des crampes (1 étant une crampe musculaire très légère et 10 étant la crampe la plus sévère que vous ayez jamais ressentie)
Hebdomadaire pendant 12 semaines
Changement des réveils nocturnes par semaine, en comparant la semaine 12 à la ligne de base
Délai: Hebdomadaire pendant 12 semaines
Hebdomadaire pendant 12 semaines
Nombre de fasciculations musculaires
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Kansas Medical Center

Collaborateurs

Gilead Sciences

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

11 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

9 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2018

Première publication (Réel)

21 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 décembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00141491

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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