Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność ranolazyny w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

4 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności Ranolazyny oraz jej tolerancji u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Ranolazyna jest lekiem zatwierdzonym przez FDA, który jest stosowany w celu zmniejszenia bólu w klatce piersiowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to postępująca, wyniszczająca i śmiertelna choroba neurodegeneracyjna, obejmująca neurony ruchowe w pierwotnej korze ruchowej, drogach korowo-rdzeniowych, pniu mózgu i rdzeniu kręgowym, u której rocznie w USA diagnozuje się 5000 pacjentów. Istnieje pilna potrzeba dodatkowych terapii, ponieważ tylko dwa zatwierdzone przez FDA leki na ALS, riluzol i edarawon, wykazały odpowiednio wydłużenie mediany przeżycia o zaledwie dwa do trzech miesięcy i jedynie niewielką poprawę w codziennym funkcjonowaniu. Zdolność do zidentyfikowania leków zatwierdzonych przez FDA, które mogą być ponownie przeznaczone do ALS i które mogą spowolnić postęp choroby, złagodzić objawy lub przedłużyć przeżycie, będzie miało natychmiastowy pozytywny wpływ na życie pacjentów z ALS i członków ich rodzin. Hipoteza: Ranolazyna, zatwierdzony przez FDA lek na dusznicę bolesną, który hamuje późny prąd Na+ i wewnątrzkomórkową akumulację Ca2+, może działać neuroprotekcyjnie w ALS poprzez zmniejszanie nadpobudliwości neuronów, może spowalniać postęp choroby i zmniejszać częstość skurczów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z klinicznie określonym, prawdopodobnym, potwierdzonym laboratoryjnie prawdopodobnym lub możliwym ALS według zmienionych kryteriów El Escorial
  • Częstotliwość skurczów większa niż 4 skurcze na tydzień podczas 2-tygodniowego okresu przygotowawczego
  • Wynik skorygowanej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) większy niż 24
  • Możliwość leżenia na plecach w celu przeprowadzenia badań

Kryteria wyłączenia:

  • Wentylacja inwazyjna przez tracheostomię lub wentylacja nieinwazyjna przez ponad 12 godzin dziennie
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Udział we wcześniejszym eksperymentalnym badaniu leku w okresie krótszym niż 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Pacjenci przyjmujący ranolazynę
  • Pacjenci przyjmujący leki przeciwwskazane do stosowania z ranolazyną, takie jak silne inhibitory CYP3 (ketokonazol, klarytromycyna, nelfinawir) i induktory CYP3 (ryfampicyna, fenobarbital)
  • Pacjenci z klinicznie istotnymi chorobami współistniejącymi (wątroba, nerki, serce itp.)
  • Pacjenci z początkowym wydłużeniem odstępu QT w elektrokardiografii (EKG)
  • Pacjenci predysponowani do wtórnego wydłużenia odstępu QT z powodu innych schorzeń, takich jak wrodzony zespół długiego odstępu QT w rodzinie, niewydolność serca, bradykardia lub kardiomiopatie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ranolazyna 500 mg
Uczestnicy będą przyjmować Ranolazynę 500 mg dwa razy dziennie przez okres do 4 tygodni.
Lek: Ranolazyna 500 mg
Ranolazyna jest zatwierdzonym przez FDA lekiem na dusznicę bolesną (utrzymujący się ból w klatce piersiowej lub ucisk odczuwany, gdy serce nie otrzymuje wystarczającej ilości tlenu).
Eksperymentalny: Ranolazyna 1000 mg
Uczestnicy będą przyjmować Ranolazynę 1000 mg dwa razy dziennie przez okres do 4 tygodni.
Lek: Ranolazyna 1000 mg
Ranolazyna jest zatwierdzonym przez FDA lekiem na dusznicę bolesną (utrzymujący się ból w klatce piersiowej lub ucisk odczuwany, gdy serce nie otrzymuje wystarczającej ilości tlenu).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczności ograniczające dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Do tygodnia 12
Mierzone jako każde poważne zdarzenie niepożądane związane z lekiem lub zdarzenie niepożądane związane z lekiem wymagające wycofania badania. Jeśli dawka ma mniej niż 33% DLT, zostanie uznana za tolerowaną.
Do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana częstotliwości skurczów
Ramy czasowe: Co tydzień przez 12 tygodni
Procentowa zmiana częstości skurczów: średnia dzienna częstotliwość skurczów, porównanie z wartością wyjściową w 12. tygodniu
Co tydzień przez 12 tygodni
Procentowa zmiana średniego tygodniowego nasilenia skurczów
Ramy czasowe: Co tydzień przez 12 tygodni
Procentowa zmiana średniego tygodniowego nasilenia skurczów (1 to bardzo łagodny skurcz mięśni, a 10 to najcięższy skurcz, jakiego kiedykolwiek doświadczyłeś)
Co tydzień przez 12 tygodni
Zmiana liczby przebudzeń nocnych na tydzień, porównanie tygodnia 12 z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Co tydzień przez 12 tygodni
Co tydzień przez 12 tygodni
Liczba fascykulacji mięśni
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Współpracownicy

Gilead Sciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00141491

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj