Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A ranolazin biztonságossága és hatékonysága az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésében

2019. június 12. frissítette: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
E kutatási tanulmány célja a Ranolazin biztonságosságának és hatékonyságának értékelése, valamint az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek tolerálhatósága. A ranolazin egy FDA által jóváhagyott gyógyszer, amelyet a mellkasi fájdalom csökkentésére használnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy progresszív, legyengítő és végzetes neurodegeneratív betegség, amely az elsődleges motoros kéreg, a corticospinalis traktusok, az agytörzs és a gerincvelő motoros neuronjait érinti, évente 5000 újonnan diagnosztizált beteggel az Egyesült Államokban. Sürgős szükség van további terápiákra, mivel az egyetlen két FDA által jóváhagyott ALS-gyógyszer, a riluzol és az edaravone a medián túlélési idő mindössze két-három hónapos meghosszabbítását mutatta, és csak szerény előnyt jelent a napi működésben. Az ALS-ben szenvedő betegek és családtagjaik életére azonnali pozitív hatással lesz az FDA által jóváhagyott, ALS-re újrahasznosítható gyógyszerek azonosításának képessége, amelyek lassíthatják a betegség progresszióját, enyhíthetik a tüneteket vagy meghosszabbíthatják a túlélést. Hipotézis: A ranolazin, az FDA által jóváhagyott angina gyógyszer, amely gátolja a késői Na+ áramot és az intracelluláris Ca2+ felhalmozódást, neuroprotektív lehet ALS-ben azáltal, hogy csökkenti az idegsejtek túlzott ingerlékenységét, lassíthatja a betegség progresszióját és csökkentheti a görcsök gyakoriságát.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Toborzás
        • University of Kansas Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Klinikailag meghatározott, valószínű, laboratóriumilag támogatott valószínű vagy lehetséges ALS-ben szenvedő betegek a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint
  • Heti 4 görcsnél nagyobb görcsgyakoriság 2 hetes befutás alatt
  • Az ALS funkcionális értékelési skála-felülvizsgált (ALSFRS-R) pontszáma meghaladja a 24-et
  • Képes hanyatt feküdni a tanulmányi eljárásokhoz

Kizárási kritériumok:

  • Tracheostomás invazív lélegeztetés, vagy nem invazív lélegeztetés napi 12 óránál hosszabb ideig
  • Terhes vagy szoptató
  • Részvétel egy korábbi kísérleti gyógyszervizsgálatban, kevesebb mint 30 nappal a szűrés előtt
  • Ranolazint szedő betegek
  • A ranolazinnal együtt történő alkalmazása ellenjavallt gyógyszereket szedő betegek, mint például erős CYP3-gátlók (ketokonazol, klaritromicin, nelfinavir) és CYP3-induktorok (rifampin, fenobarbitál)
  • Klinikailag jelentős társbetegségben szenvedő betegek (máj, vese, szív stb.)
  • Betegek, akiknél a kiindulási QT-szakasz megnyúlt elektrokardiográfián (EKG)
  • Olyan betegek, akik hajlamosak a másodlagos QT-szakasz megnyúlására egyéb egészségügyi állapotok miatt, mint például a családban előfordult veleszületett hosszú QT-szindróma, szívelégtelenség, bradycardia vagy kardiomiopátiák

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: EGYMÁS UTÁNI
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Ranolazin 500 mg
A résztvevők naponta kétszer 500 mg Ranolazint kapnak legfeljebb 4 hétig.
Drog: Ranolazin 500 MG
A ranolazin az FDA által jóváhagyott gyógyszer az angina (folyamatos mellkasi fájdalom vagy nyomás, amelyet akkor érez, amikor a szív nem kap elegendő oxigént) kezelésére.
KÍSÉRLETI: Ranolazin 1000 mg
A résztvevők naponta kétszer 1000 mg Ranolazint kapnak legfeljebb 4 hétig.
Drog: Ranolazin 1000 MG
A ranolazin az FDA által jóváhagyott gyógyszer az angina (folyamatos mellkasi fájdalom vagy nyomás, amelyet akkor érez, amikor a szív nem kap elegendő oxigént) kezelésére.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Dóziskorlátozó toxicitás (DLT)
Időkeret: Akár a 12. hétig
Bármely gyógyszerrel kapcsolatos súlyos nemkívánatos eseményként vagy olyan gyógyszerrel kapcsolatos nemkívánatos eseményként mérve, amely a vizsgálat visszavonását teszi szükségessé. Ha egy adag 33%-nál kevesebb DLT-t tartalmaz, akkor tolerálhatónak minősül.
Akár a 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Görcs kérdőív
Időkeret: Alapállapot, 2., 6. és 8. hét
A görcskérdőív azt kérdezi, hogy egy személy tapasztalt-e görcsöket a múlt héten, hányszor, előfordul-e naponta, átlagosan mennyi ideig tart (másodperc - perc), hol (testrégió). A válaszok az átlagos súlyosságot mérik egy 1-től 9-ig terjedő skálán. Az 1-es pontszám enyhe, a 9-es pedig a valaha tapasztalt legrosszabb.
Alapállapot, 2., 6. és 8. hét
Fasciculációs gyakoriság az izom ultrahangján
Időkeret: Alapállapot, 2. és 6. hét
A fasciculatió gyakoriságának számolása kétoldali bicepszben, tibialis anteriorban és gastrocnemiusban 30 másodperc alatt
Alapállapot, 2. és 6. hét
Görcs potenciál időtartama
Időkeret: Alapállapot, 2. és 6. hét
Abductor hallucis brevis az EMG-n mérve a hátsó sípcsont ideg szupramaximális stimulációja után 2 és 5 Hz-en
Alapállapot, 2. és 6. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Kansas Medical Center

Együttműködők

Gilead Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2018. június 11.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2019. október 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2019. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 14.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2018. március 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. június 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 12.

Utolsó ellenőrzés

2019. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STUDY00141491

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ALS

Klinikai vizsgálatok a Ranolazin 500 MG

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Georgia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel