Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Ranolazin for behandling av amyotrofisk lateral sklerose

12. juni 2019 oppdatert av: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Formålet med denne forskningsstudien er å evaluere sikkerheten og effektiviteten til Ranolazin, og hvor godt det tolereres hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Ranolazine er et FDA-godkjent medikament som brukes for å redusere brystsmerter.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en progressiv svekkende og dødelig nevrodegenerativ sykdom som involverer de motoriske nevronene i den primære motoriske cortex, kortikospinalkanalen, hjernestammen og ryggmargen med 5000 nydiagnostiserte pasienter per år i USA. Det er et presserende behov for ytterligere terapier, da de eneste to FDA-godkjente legemidlene for ALS, riluzol og edaravon, viste forlengelse av median overlevelse på bare to til tre måneder og kun en beskjeden fordel i daglig funksjon. Evnen til å identifisere FDA-godkjente legemidler som kan brukes på nytt til ALS, og som kan bremse sykdomsprogresjon, lindre symptomer eller forlenge overlevelse, vil ha en umiddelbar positiv innvirkning på livene til pasienter med ALS og deres familiemedlemmer. Hypotese: Ranolazin, et FDA-godkjent legemiddel for angina som hemmer den sene Na+-strømmen og intracellulær Ca2+-akkumulering, kan være nevrobeskyttende ved ALS ved å redusere neuronal hypereksitabilitet, kan bremse sykdomsprogresjonen og redusere kramperfrekvensen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med klinisk sikker, sannsynlig, laboratoriestøttet sannsynlig eller mulig ALS i henhold til reviderte El Escorial-kriterier
  • Krampefrekvens større enn 4 kramper per uke i løpet av 2 ukers innkjøring
  • ALS funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R) poengsum på større enn 24
  • Kan ligge på rygg for studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Trakeostomi invasiv ventilasjon, eller bruk av ikke-invasiv ventilasjon mer enn 12 timer per dag
  • Gravid eller ammende
  • Deltakelse i en tidligere eksperimentell legemiddelutprøving mindre enn 30 dager før screening
  • Pasienter som tar ranolazin
  • Pasienter som tar medisiner som er kontraindisert for bruk med ranolazin som sterke CYP3-hemmere (ketokonazol, klaritromycin, nelfinavir) og CYP3-induktorer (rifampin, fenobarbital)
  • Pasienter med klinisk signifikante medisinske komorbiditeter (lever, nyre, hjerte osv.)
  • Pasienter med baseline QT-intervallforlengelse på elektrokardiografi (EKG)
  • Pasienter som er predisponert for sekundær QT-forlengelse for andre helsetilstander som familiehistorie med medfødt lang QT-syndrom, hjertesvikt, bradykardi eller kardiomyopatier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SEKVENSIAL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Ranolazin 500mg
Deltakerne vil ta Ranolazine 500 mg to ganger daglig i opptil 4 uker.
Legemiddel: Ranolazin 500 MG
Ranolazin er et FDA-godkjent legemiddel for angina (pågående brystsmerter eller trykk som kjennes når hjertet ikke får nok oksygen).
EKSPERIMENTELL: Ranolazin 1000mg
Deltakerne vil ta Ranolazine 1000mg to ganger daglig i opptil 4 uker.
Legemiddel: Ranolazin 1000 MG
Ranolazin er et FDA-godkjent legemiddel for angina (pågående brystsmerter eller trykk som kjennes når hjertet ikke får nok oksygen).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: Frem til uke 12
Målt som enhver legemiddelrelatert alvorlig bivirkning, eller medikamentrelatert bivirkning som krever tilbaketrekking av studien. Hvis en dose har mindre enn 33 % DLT, vil den anses som tolerabel.
Frem til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Krampe spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 2, 6 og 8
Kramper spørreskjemaet spør om en person har opplevd kramper i forrige uke, hvor mange totalt, om de oppstår daglig, hvor lenge de varer i gjennomsnitt (sekunder - minutter), steder (kroppsregion). Svarene måler gjennomsnittlig alvorlighetsgrad på en skala fra 1-9. En poengsum på 1 er mild og poengsum på 9 er verste noensinne.
Baseline, uke 2, 6 og 8
Fassikulasjonsfrekvens på muskelultralyd
Tidsramme: Baseline, uke 2 og 6
Antall fascikulasjonsfrekvens i bilaterale biceps, tibialis anterior og gastrocnemius over 30 sekunder
Baseline, uke 2 og 6
Krampepotensial varighet
Tidsramme: Baseline, uke 2 og 6
Abductor hallucis brevis målt på EMG etter supramaksimal stimulering av bakre tibialnerve ved 2 og 5 Hz
Baseline, uke 2 og 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Samarbeidspartnere

Gilead Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

11. juni 2018

Primær fullføring (FORVENTES)

1. oktober 2019

Studiet fullført (FORVENTES)

1. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

21. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

13. juni 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2019

Sist bekreftet

1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00141491

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ALS

Kliniske studier på Ranolazin 500 MG

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Singapore

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere