Sikkerhet og effekt av Ranolazin for behandling av amyotrofisk lateral sklerose
4. desember 2024 oppdatert av: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Formålet med denne forskningsstudien er å evaluere sikkerheten og effektiviteten til Ranolazin, og hvor godt det tolereres hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
Ranolazine er et FDA-godkjent medikament som brukes for å redusere brystsmerter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en progressiv svekkende og dødelig nevrodegenerativ sykdom som involverer de motoriske nevronene i den primære motoriske cortex, kortikospinalkanalen, hjernestammen og ryggmargen med 5000 nydiagnostiserte pasienter per år i USA.
Det er et presserende behov for ytterligere terapier, da de eneste to FDA-godkjente legemidlene for ALS, riluzol og edaravon, viste forlengelse av median overlevelse på bare to til tre måneder og kun en beskjeden fordel i daglig funksjon.
Evnen til å identifisere FDA-godkjente legemidler som kan brukes på nytt til ALS, og som kan bremse sykdomsprogresjon, lindre symptomer eller forlenge overlevelse, vil ha en umiddelbar positiv innvirkning på livene til pasienter med ALS og deres familiemedlemmer.
Hypotese: Ranolazin, et FDA-godkjent legemiddel for angina som hemmer den sene Na+-strømmen og intracellulær Ca2+-akkumulering, kan være nevrobeskyttende ved ALS ved å redusere neuronal hypereksitabilitet, kan bremse sykdomsprogresjonen og redusere kramperfrekvensen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med klinisk sikker, sannsynlig, laboratoriestøttet sannsynlig eller mulig ALS i henhold til reviderte El Escorial-kriterier
- Krampefrekvens større enn 4 kramper per uke i løpet av 2 ukers innkjøring
- ALS funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R) poengsum på større enn 24
- Kan ligge på rygg for studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Trakeostomi invasiv ventilasjon, eller bruk av ikke-invasiv ventilasjon mer enn 12 timer per dag
- Gravid eller ammende
- Deltakelse i en tidligere eksperimentell legemiddelutprøving mindre enn 30 dager før screening
- Pasienter som tar ranolazin
- Pasienter som tar medisiner som er kontraindisert for bruk med ranolazin som sterke CYP3-hemmere (ketokonazol, klaritromycin, nelfinavir) og CYP3-induktorer (rifampin, fenobarbital)
- Pasienter med klinisk signifikante medisinske komorbiditeter (lever, nyre, hjerte osv.)
- Pasienter med baseline QT-intervallforlengelse på elektrokardiografi (EKG)
- Pasienter som er predisponert for sekundær QT-forlengelse for andre helsetilstander som familiehistorie med medfødt lang QT-syndrom, hjertesvikt, bradykardi eller kardiomyopatier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ranolazin 500mg
Deltakerne vil ta Ranolazine 500 mg to ganger daglig i opptil 4 uker.
|
Ranolazin er et FDA-godkjent legemiddel for angina (pågående brystsmerter eller trykk som kjennes når hjertet ikke får nok oksygen).
|
|
Eksperimentell: Ranolazin 1000mg
Deltakerne vil ta Ranolazine 1000 mg to ganger daglig i opptil 4 uker.
|
Ranolazin er et FDA-godkjent legemiddel for angina (pågående brystsmerter eller trykk som kjennes når hjertet ikke får nok oksygen).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dosebegrensende toksisiteter (DLT)
Tidsramme: Frem til uke 12
|
Målt som enhver legemiddelrelatert alvorlig bivirkning, eller medikamentrelatert bivirkning som krever tilbaketrekking av studien.
Hvis en dose har mindre enn 33 % DLT, vil den anses som tolerabel.
|
Frem til uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring i krampefrekvens
Tidsramme: Ukentlig i 12 uker
|
Prosentvis endring i krampefrekvens: gjennomsnittlig daglig krampefrekvens, sammenlignet uke 12-baseline
|
Ukentlig i 12 uker
|
|
Prosentvis endring i gjennomsnittlig ukentlig krampealvorlighet
Tidsramme: Ukentlig i 12 uker
|
Prosentvis endring i gjennomsnittlig ukentlig kramper (1 er en veldig mild muskelkramper og 10 er den mest alvorlige krampen du noen gang har opplevd)
|
Ukentlig i 12 uker
|
|
Endring i nattlige oppvåkninger per uke, sammenligne uke 12 med baseline
Tidsramme: Ukentlig i 12 uker
|
Ukentlig i 12 uker
|
|
|
Muskelfasikulasjoner teller
Tidsramme: Inntil uke 12
|
Inntil uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2018
Primær fullføring (Faktiske)
11. desember 2020
Studiet fullført (Faktiske)
9. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. mars 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. mars 2018
Først lagt ut (Faktiske)
21. mars 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. desember 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. desember 2024
Sist bekreftet
1. desember 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Motor Neuron sykdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Natriumkanalblokkere
- Membrantransportmodulatorer
- Ranolazin
Andre studie-ID-numre
- STUDY00141491
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .