F508del（F / F）のホモ接合体のCF被験者におけるVX-445併用療法の研究
2020年1月24日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del変異（F / F）のホモ接合体である嚢胞性線維症の被験者におけるVX-445併用療法の有効性と安全性を評価する第3相、無作為化、二重盲検、対照試験
この研究では、F508del 変異 (F/F) のホモ接合体である嚢胞性線維症 (CF) の被験者を対象に、tezacaftor (TEZ) および ivacaftor (IVA) とのトリプル コンビネーション (TC) における VX-445 の有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
113
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
承認済み 一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Madera、California、アメリカ、93636
- Valley Children's Hospital
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
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Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Children's Hospital
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Peoria、Illinois、アメリカ、61637
- Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Harper University Hospital
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New York
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Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
- UNC Marisco Clinical Research Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Vermont
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Colchester、Vermont、アメリカ、05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Primary Care Center
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- West Virginia University
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Belfast、イギリス
- The Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham、イギリス
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
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Exeter、イギリス
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Leeds、イギリス
- Leeds General Infirmary
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London、イギリス
- King's College Hospital
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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Amsterdam、オランダ
- Academic Medical Center
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Den Haag、オランダ
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Heidelberglaan、オランダ
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen、オランダ
- UMC St. Radboud
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center
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Brussels、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels、ベルギー
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem、ベルギー
- UZ Antwerpen
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Gent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- F508del 変異のホモ接合体 (F/F)
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値が年齢、性別、身長の予測平均値の 40% 以上 90% 以下
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重要な肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
- 固形臓器または血液移植
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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ACTIVE_COMPARATOR：TEZ/IVA
テザカフトール (TEZ)/イバカフトール (IVA) による 4 週間の慣らし期間の後、参加者は固定用量配合 (FDC) 錠剤として朝に TEZ 100 ミリグラム (mg)/IVA 150 mg を、単剤として IVA 150 mg を受け取りました。トリプルコンビネーション（TC）治療期間中の4週間の夕方の錠剤。
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参加者は、夕方に 1 日 1 回、経口で IVA を受けました。
他の名前：
参加者は、1 日 1 回朝に経口で TEZ/IVA を受け取りました。
他の名前：
参加者は、VX-445/TEZ/IVA に一致するプラセボを 1 日 1 回朝に経口投与されました。
参加者は、1 日 1 回朝に経口で TEZ/IVA と一致するプラセボを受け取りました。
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実験的：VX-445/TEZ/IVA TC
TEZ/IVA による 4 週間の慣らし期間の後、参加者は、朝に FDC 錠剤として VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg を、夕方に単剤錠剤として IVA 150 mg を 4 週間投与されました。 TC治療期間。
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参加者は、夕方に 1 日 1 回、経口で IVA を受けました。
他の名前：
参加者は、VX-445/TEZ/IVA に一致するプラセボを 1 日 1 回朝に経口投与されました。
参加者は、1 日 1 回朝に経口で TEZ/IVA と一致するプラセボを受け取りました。
参加者は、VX-445/TEZ/IVA を 1 日 1 回朝に経口投与されました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：4週目のベースラインから
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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4週目のベースラインから
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：4週目のベースラインから
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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4週目のベースラインから
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嚢胞性線維症アンケート改訂版（CFQ-R）呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：4週目のベースラインから
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。
呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が高いことを示します。
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4週目のベースラインから
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治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を伴う参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：TC治療期間における治験薬の初回投与から、治験薬最終投与の28日後まで、または治験参加日の完了までのいずれか早い方まで（8週目まで）
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TC治療期間における治験薬の初回投与から、治験薬最終投与の28日後まで、または治験参加日の完了までのいずれか早い方まで（8週目まで）
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VX-445、TEZ、TEZ 代謝物 (M1-TEZ)、および IVA の観察された投与前濃度 (Ctrough)
時間枠：1日目と4週目
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1日目と4週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年8月3日
一次修了 (実際)
2018年12月28日
研究の完了 (実際)
2018年12月28日
試験登録日
最初に提出
2018年5月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月2日
最初の投稿 (実際)
2018年5月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月24日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX17-445-103
- 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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