Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VX-445-yhdistelmähoidosta CF-potilailla, jotka ovat homotsygoottisia F508del:lle (F/F)

perjantai 24. tammikuuta 2020 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan VX-445-yhdistelmähoidon tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation (F/F) suhteen

Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-445:n tehoa kolmoisyhdistelmänä (TC) tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation (F/F) suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

113

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Alankomaat
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Alankomaat
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Alankomaat
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus Medical Center
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Leeds General Infirmary
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • King's College Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Harper University Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
        • UNC Marisco Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Homotsygoottinen F508del-mutaation (F/F) suhteen
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
  • Kiinteän elimen tai hematologinen siirto

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
4 viikon sisäänajojakson jälkeen Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) kanssa osallistujat saivat TEZ 100 milligrammaa (mg)/IVA 150 mg kiinteän annoksen yhdistelmätablettina (FDC) aamulla ja IVA 150 mg monona. tabletti illalla 4 viikon ajan kolminkertaisen yhdistelmähoidon (TC) aikana.
Lääke: IVA
Osallistujat saivat IVA:ta suun kautta kerran päivässä illalla.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
Osallistujat saivat TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-445/TEZ/IVA kanssa suun kautta kerran päivässä aamulla.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä ja TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
KOKEELLISTA: VX-445/TEZ/IVA TC
Neljän viikon TEZ/IVA-syötön jälkeen osallistujat saivat VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg FDC-tabletteina aamulla ja IVA 150 mg monotabletteina illalla 4 viikon ajan. TC-hoitojakso.
Lääke: IVA
Osallistujat saivat IVA:ta suun kautta kerran päivässä illalla.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-445/TEZ/IVA kanssa suun kautta kerran päivässä aamulla.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä ja TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
Lääke: VX-445/TEZ/IVA
Osallistujat saivat VX-445/TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
Muut nimet:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezakaftori/ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötasosta viikolla 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Lähtötasosta viikolla 4
Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötasosta viikolla 4
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana enintään 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin (viikolle 8 asti)
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana enintään 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin (viikolle 8 asti)
VX-445:n, TEZ:n, TEZ-metaboliitin (M1-TEZ) ja IVA:n havaittu ennen annostusta oleva pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 4
Päivä 1 ja viikko 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 3. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 28. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 28. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. toukokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 15. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 27. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX17-445-103
  • 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa