Une étude de la thérapie combinée VX-445 chez des sujets fibro-kystiques homozygotes pour F508del (F/F)
24 janvier 2020 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée évaluant l'efficacité et l'innocuité de la thérapie combinée VX-445 chez des sujets atteints de fibrose kystique homozygotes pour la mutation F508del (F/F)
Cette étude évaluera l'efficacité du VX-445 en triple association (TC) avec le tezacaftor (TEZ) et l'ivacaftor (IVA) chez des sujets atteints de mucoviscidose (CF) homozygotes pour la mutation F508del (F/F)
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
113
Phase
- Phase 3
Accès étendu
Approuvé en vente au public.
Voir enregistrement d'accès étendu.
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Brussels, Belgique
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Belgique
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, Belgique
- UZ Antwerpen
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Gent, Belgique
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgique
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Amsterdam, Pays-Bas
- Academic Medical Center
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Den Haag, Pays-Bas
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Heidelberglaan, Pays-Bas
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen, Pays-Bas
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, Pays-Bas
- Erasmus Medical Center
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Belfast, Royaume-Uni
- The Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, Royaume-Uni
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
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Exeter, Royaume-Uni
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Leeds, Royaume-Uni
- Leeds General Infirmary
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London, Royaume-Uni
- King's College Hospital
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Southampton, Royaume-Uni
- Southampton General Hospital
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Madera, California, États-Unis, 93636
- Valley Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
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Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
- Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Harper University Hospital
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New York
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Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
- UNC Marisco Clinical Research Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Vermont
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Colchester, Vermont, États-Unis, 05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- University of Virginia Primary Care Center
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Homozygote pour la mutation F508del (F/F)
- Valeur du volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEMS) ≥ 40 % et ≤ 90 % de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille
Critères d'exclusion clés :
- Cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
- Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
- Transplantation d'organe solide ou hématologique
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Après une période de rodage de 4 semaines avec Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), les participants ont reçu TEZ 100 milligrammes (mg)/IVA 150 mg sous forme de comprimé d'association à dose fixe (FDC) le matin et IVA 150 mg en mono comprimé le soir pendant 4 semaines dans la période de traitement de la triple combinaison (TC).
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Les participants recevaient l'IVA par voie orale une fois par jour le soir.
Autres noms:
Les participants ont reçu TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin.
Autres noms:
Les participants ont reçu un placebo correspondant au VX-445/TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin.
Les participants ont reçu un placebo TEZ/IVA apparié par voie orale une fois par jour le matin.
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EXPÉRIMENTAL: VX-445/TEZ/IVA TC
Après une période de rodage de 4 semaines avec TEZ/IVA, les participants ont reçu VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg sous forme de comprimés FDC le matin et IVA 150 mg sous forme de monocomprimé le soir pendant 4 semaines Période de traitement TC.
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Les participants recevaient l'IVA par voie orale une fois par jour le soir.
Autres noms:
Les participants ont reçu un placebo correspondant au VX-445/TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin.
Les participants ont reçu un placebo TEZ/IVA apparié par voie orale une fois par jour le matin.
Les participants ont reçu le VX-445/TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 4
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Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
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De la ligne de base à la semaine 4
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 4
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Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
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De la ligne de base à la semaine 4
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Changement absolu dans le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base à la semaine 4
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Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique.
Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquent moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
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De la ligne de base à la semaine 4
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Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement par TC jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité (jusqu'à la semaine 8)
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De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement par TC jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité (jusqu'à la semaine 8)
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Concentration pré-dose observée (Ctrough) de VX-445, TEZ, métabolite TEZ (M1-TEZ) et IVA
Délai: Jour 1 et Semaine 4
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Jour 1 et Semaine 4
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
3 août 2018
Achèvement primaire (RÉEL)
28 décembre 2018
Achèvement de l'étude (RÉEL)
28 décembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 mai 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 mai 2018
Première publication (RÉEL)
15 mai 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
27 janvier 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 janvier 2020
Dernière vérification
1 janvier 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- VX17-445-103
- 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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