Un estudio de la terapia de combinación VX-445 en sujetos con FQ homocigotos para F508del (F/F)
24 de enero de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado que evalúa la eficacia y la seguridad de la terapia combinada VX-445 en sujetos con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación F508del (F/F)
Este estudio evaluará la eficacia de VX-445 en triple combinación (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) en sujetos con fibrosis quística (FQ) homocigotos para la mutación F508del (F/F)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
113
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Aprobado en venta al público.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Brussels, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, Bélgica
- UZ Antwerpen
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Gent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Madera, California, Estados Unidos, 93636
- Valley Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Harper University Hospital
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New York
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- UNC Marisco Clinical Research Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Vermont
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Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Primary Care Center
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University
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Amsterdam, Países Bajos
- Academic Medical Center
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Den Haag, Países Bajos
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Heidelberglaan, Países Bajos
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen, Países Bajos
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center
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Belfast, Reino Unido
- The Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, Reino Unido
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
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Exeter, Reino Unido
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Leeds, Reino Unido
- Leeds General Infirmary
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London, Reino Unido
- King's College Hospital
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Homocigoto para la mutación F508del (F/F)
- Valor de volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥40 % y ≤90 % de la media prevista para edad, sexo y altura
Criterios clave de exclusión:
- Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
- Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
- Trasplante de órgano sólido o hematológico
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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COMPARADOR_ACTIVO: TEZ/IVA
Después de un período de preinclusión de 4 semanas con tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA), los participantes recibieron 100 miligramos (mg) de TEZ/150 mg de IVA como comprimido combinado de dosis fija (FDC) por la mañana y 150 mg de IVA como monodosis. tableta por la noche durante 4 semanas en el período de tratamiento de combinación triple (TC).
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Los participantes recibieron IVA por vía oral una vez al día por la noche.
Otros nombres:
Los participantes recibieron TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana.
Otros nombres:
Los participantes recibieron placebo equivalente a VX-445/TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana.
Los participantes recibieron TEZ/IVA emparejado con placebo por vía oral una vez al día por la mañana.
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EXPERIMENTAL: VX-445/TEZ/IVA TC
Luego de un período inicial de 4 semanas con TEZ/IVA, los participantes recibieron VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como tabletas FDC por la mañana y IVA 150 mg como mono tableta por la noche durante 4 semanas por la noche. Período de tratamiento TC.
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Los participantes recibieron IVA por vía oral una vez al día por la noche.
Otros nombres:
Los participantes recibieron placebo equivalente a VX-445/TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana.
Los participantes recibieron TEZ/IVA emparejado con placebo por vía oral una vez al día por la mañana.
Los participantes recibieron VX-445/TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 4
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FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
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Desde el inicio en la semana 4
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 4
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Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
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Desde el inicio en la semana 4
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Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 4
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El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística.
Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; las puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
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Desde el inicio en la semana 4
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Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la fecha de finalización de la participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta la Semana 8)
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Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la fecha de finalización de la participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta la Semana 8)
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Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de VX-445, TEZ, metabolito de TEZ (M1-TEZ) e IVA
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 4
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Día 1 y Semana 4
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
3 de agosto de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
28 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (ACTUAL)
28 de diciembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de mayo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de mayo de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
15 de mayo de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
27 de enero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2020
Última verificación
1 de enero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX17-445-103
- 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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