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Um estudo da terapia de combinação VX-445 em indivíduos com FC homozigotos para F508del (F/F)

24 de janeiro de 2020 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado avaliando a eficácia e a segurança da terapia de combinação VX-445 em indivíduos com fibrose cística que são homozigotos para a mutação F508del (F/F)

Este estudo avaliará a eficácia do VX-445 em combinação tripla (TC) com tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) em indivíduos com fibrose cística (FC) homozigotos para a mutação F508del (F/F)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

113

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Bélgica
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Harper University Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
        • UNC Marisco Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holanda
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Holanda
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holanda
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medical Center
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Reino Unido
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homozigoto para a mutação F508del (F/F)
  • Valor do volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥40% e ≤90% da média prevista para idade, sexo e altura

Principais Critérios de Exclusão:

  • Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
  • Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
  • Transplante de órgão sólido ou hematológico

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Após um período inicial de 4 semanas com Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), os participantes receberam TEZ 100 miligramas (mg)/IVA 150 mg como comprimido de combinação de dose fixa (FDC) pela manhã e IVA 150 mg como mono comprimido à noite durante 4 semanas no período de tratamento de combinação tripla (TC).
Medicamento: IVA
Os participantes receberam IVA por via oral uma vez ao dia à noite.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: TEZ/IVA
Os participantes receberam TEZ/IVA oralmente uma vez ao dia pela manhã.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-445/TEZ/IVA por via oral uma vez ao dia pela manhã.
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com TEZ/IVA por via oral uma vez ao dia pela manhã.
EXPERIMENTAL: VX-445/TEZ/IVA TC
Após um período inicial de 4 semanas com TEZ/IVA, os participantes receberam VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos FDC pela manhã e IVA 150 mg como comprimido mono à noite por 4 semanas no período de tratamento TC.
Medicamento: IVA
Os participantes receberam IVA por via oral uma vez ao dia à noite.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-445/TEZ/IVA por via oral uma vez ao dia pela manhã.
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com TEZ/IVA por via oral uma vez ao dia pela manhã.
Medicamento: VX-445/TEZ/IVA
Os participantes receberam VX-445/TEZ/IVA oralmente uma vez ao dia pela manhã.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base na semana 4
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Da linha de base na semana 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base na semana 4
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base na semana 4
Pontuação do Domínio Respiratório de Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base na semana 4
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base na semana 4
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo no período de tratamento de TC até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a conclusão da data de participação no estudo, o que ocorrer primeiro (até a semana 8)
Desde a primeira dose do medicamento do estudo no período de tratamento de TC até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a conclusão da data de participação no estudo, o que ocorrer primeiro (até a semana 8)
Concentração pré-dose observada (Cvale) de VX-445, TEZ, metabólito TEZ (M1-TEZ) e IVA
Prazo: Dia 1 e Semana 4
Dia 1 e Semana 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

3 de agosto de 2018

Conclusão Primária (REAL)

28 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

28 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de maio de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de maio de 2018

Primeira postagem (REAL)

15 de maio de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

27 de janeiro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de janeiro de 2020

Última verificação

1 de janeiro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX17-445-103
  • 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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