Studie kombinované terapie VX-445 u pacientů s CF homozygotními pro F508del (F/F)
24. ledna 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost kombinované terapie VX-445 u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del (F/F)
Tato studie bude hodnotit účinnost VX-445 v trojkombinaci (TC) s tezakaftorem (TEZ) a ivakaftorem (IVA) u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del (F/F)
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
113
Fáze
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Schválený k prodeji veřejnosti.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgie
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Belgie
- UZ Antwerpen
-
Gent, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgie
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Holandsko
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Holandsko
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Nijmegen, Holandsko
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holandsko
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Belfast, Spojené království
- The Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Spojené království
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Exeter, Spojené království
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Leeds, Spojené království
- Leeds General Infirmary
-
London, Spojené království
- King's College Hospital
-
Southampton, Spojené království
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, Spojené státy, 93636
- Valley Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
- Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Harper University Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
- UNC Marisco Clinical Research Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Spojené státy, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia Primary Care Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Homozygot pro mutaci F508del (F/F)
- Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku
Klíčová kritéria vyloučení:
- Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
- Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
- Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Po zaváděcím období 4 týdnů s Tezacaftorem (TEZ)/Ivacaftorem (IVA) dostali účastníci TEZ 100 miligramů (mg)/IVA 150 mg jako tabletu s fixní kombinací (FDC) ráno a IVA 150 mg jako mono tabletu večer po dobu 4 týdnů v období léčby trojkombinací (TC).
|
Účastníci dostávali IVA perorálně jednou denně večer.
Ostatní jména:
Účastníci dostávali TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Ostatní jména:
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-445/TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Účastníci dostávali placebo odpovídající TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: VX-445/TEZ/IVA TC
Po zaváděcím období 4 týdnů s TEZ/IVA dostávali účastníci VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg ráno jako tablety FDC a večer 150 mg IVA jako mono tablety po dobu 4 týdnů Období léčby TC.
|
Účastníci dostávali IVA perorálně jednou denně večer.
Ostatní jména:
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-445/TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Účastníci dostávali placebo odpovídající TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Účastníci dostávali VX-445/TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 4
|
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
|
Od základní linie v týdnu 4
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 4
|
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
|
Od základní linie v týdnu 4
|
|
Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény
Časové okno: Od základní linie v týdnu 4
|
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou.
Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre znamená méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
|
Od základní linie v týdnu 4
|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva v období léčby TC do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 8. týdne)
|
Od první dávky studovaného léčiva v období léčby TC do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 8. týdne)
|
|
|
Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) VX-445, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) a IVA
Časové okno: Den 1 a týden 4
|
Den 1 a týden 4
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
3. srpna 2018
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
28. prosince 2018
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
28. prosince 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. května 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. května 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
15. května 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
27. ledna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. ledna 2020
Naposledy ověřeno
1. ledna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX17-445-103
- 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .