Uno studio sulla terapia combinata con VX-445 in soggetti CF omozigoti per F508del (F/F)
24 gennaio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato che valuta l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione VX-445 in soggetti con fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione F508del (F/F)
Questo studio valuterà l'efficacia di VX-445 in tripla combinazione (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) in soggetti con fibrosi cistica (CF) che sono omozigoti per la mutazione F508del (F/F)
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
113
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
Approvato per la vendita al pubblico.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Brussels, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Belgio
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, Belgio
- UZ Antwerpen
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Gent, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgio
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Amsterdam, Olanda
- Academic Medical Center
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Den Haag, Olanda
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Heidelberglaan, Olanda
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen, Olanda
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, Olanda
- Erasmus Medical Center
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Belfast, Regno Unito
- The Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, Regno Unito
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
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Exeter, Regno Unito
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Leeds, Regno Unito
- Leeds General Infirmary
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London, Regno Unito
- King's College Hospital
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Southampton, Regno Unito
- Southampton General Hospital
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Arizona
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Madera, California, Stati Uniti, 93636
- Valley Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
- Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Harper University Hospital
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New York
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Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
- UNC Marisco Clinical Research Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Vermont
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Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- University of Virginia Primary Care Center
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- West Virginia University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Omozigote per la mutazione F508del (F/F)
- Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza
Criteri chiave di esclusione:
- Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
- Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
- Trapianto di organo solido o ematologico
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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ACTIVE_COMPARATORE: TEZ/IVA
Dopo un periodo di run-in di 4 settimane con Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), i partecipanti hanno ricevuto TEZ 100 milligrammi (mg)/IVA 150 mg come compressa a dose fissa (FDC) al mattino e IVA 150 mg come mono compressa la sera per 4 settimane nel periodo di trattamento con tripla combinazione (TC).
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I partecipanti hanno ricevuto l'IVA per via orale una volta al giorno la sera.
Altri nomi:
I partecipanti hanno ricevuto TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-445/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
I partecipanti hanno ricevuto TEZ/IVA corrispondente al placebo per via orale una volta al giorno al mattino.
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SPERIMENTALE: VX-445/TEZ/IVATC
Dopo un periodo di rodaggio di 4 settimane con TEZ/IVA, i partecipanti hanno ricevuto VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg come compresse FDC al mattino e IVA 150 mg come mono compressa alla sera per 4 settimane al Periodo di trattamento TC.
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I partecipanti hanno ricevuto l'IVA per via orale una volta al giorno la sera.
Altri nomi:
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-445/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
I partecipanti hanno ricevuto TEZ/IVA corrispondente al placebo per via orale una volta al giorno al mattino.
I partecipanti hanno ricevuto VX-445/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
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FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
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Dal basale alla settimana 4
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
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I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
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Dal basale alla settimana 4
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Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio modificato dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
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Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica.
Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano meno sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
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Dal basale alla settimana 4
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Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino alla settimana 8)
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Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino alla settimana 8)
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Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-445, TEZ, metabolita TEZ (M1-TEZ) e IVA
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 4
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Giorno 1 e Settimana 4
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
3 agosto 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
28 dicembre 2018
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
28 dicembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 maggio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 maggio 2018
Primo Inserito (EFFETTIVO)
15 maggio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
27 gennaio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 gennaio 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX17-445-103
- 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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