Исследование комбинированной терапии VX-445 у субъектов с муковисцидозом, гомозиготных по F508del (F/F)
24 января 2020 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности комбинированной терапии VX-445 у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del (F/F)
В этом исследовании будет оцениваться эффективность VX-445 в тройной комбинации (TC) с тезакафтором (TEZ) и ивакафтором (IVA) у пациентов с кистозным фиброзом (CF), гомозиготных по мутации F508del (F/F).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
113
Фаза
- Фаза 3
Расширенный доступ
Одобренный для продажи населению.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brussels, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Бельгия
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Бельгия
- UZ Antwerpen
-
Gent, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Бельгия
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Нидерланды
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Нидерланды
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Nijmegen, Нидерланды
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Нидерланды
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство
- The Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Exeter, Соединенное Королевство
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Leeds, Соединенное Королевство
- Leeds General Infirmary
-
London, Соединенное Королевство
- King's College Hospital
-
Southampton, Соединенное Королевство
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, Соединенные Штаты, 93636
- Valley Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61637
- Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Harper University Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27517
- UNC Marisco Clinical Research Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Соединенные Штаты, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- University of Virginia Primary Care Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
- West Virginia University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Гомозиготность по мутации F508del (F/F)
- Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) значение ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста
Ключевые критерии исключения:
- Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
- Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
- Твердый орган или гематологическая трансплантация
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: ТЭЗ/ИВА
После 4-недельного вводного периода приема Тезакафтора (TEZ)/Ивакафтора (IVA) участники получали TEZ 100 мг (мг)/IVA 150 мг в виде комбинированной таблетки с фиксированной дозой (FDC) утром и IVA 150 мг в виде монотерапии. таблетка вечером в течение 4 недель в период лечения тройной комбинацией (ТК).
|
Участники получали IVA перорально один раз в день вечером.
Другие имена:
Участники получали TEZ/IVA перорально один раз в день утром.
Другие имена:
Участники получали плацебо, соответствующее VX-445/TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
Участники получали плацебо, соответствующее TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: VX-445/ТЭЗ/ИВА ТС
После вводного периода в течение 4 недель с TEZ/IVA участники получали VX-445 200 мг/TEZ 100 мг/IVA 150 мг в виде таблеток FDC утром и IVA 150 мг в виде монотаблетки вечером в течение 4 недель в Срок лечения ТК.
|
Участники получали IVA перорально один раз в день вечером.
Другие имена:
Участники получали плацебо, соответствующее VX-445/TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
Участники получали плацебо, соответствующее TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
Участники получали VX-445/TEZ/IVA перорально один раз в день утром.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
|
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
|
От исходного уровня на 4 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
|
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
|
От исходного уровня на 4 неделе
|
|
Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику для муковисцидоза (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
|
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом.
Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
|
От исходного уровня на 4 неделе
|
|
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими после лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата в период лечения ТС до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 8 недели)
|
От первой дозы исследуемого препарата в период лечения ТС до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 8 недели)
|
|
|
Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) VX-445, TEZ, метаболита TEZ (M1-TEZ) и IVA
Временное ограничение: День 1 и неделя 4
|
День 1 и неделя 4
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
3 августа 2018 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
28 декабря 2018 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
28 декабря 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 мая 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 мая 2018 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
15 мая 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
27 января 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 января 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
- Элексакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- VX17-445-103
- 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .