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Eine Studie zur VX-445-Kombinationstherapie bei CF-Patienten, die homozygot für F508del (F/F) sind

24. Januar 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der VX-445-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation (F/F) sind

Diese Studie wird die Wirksamkeit von VX-445 in Dreifachkombination (TC) mit Tezacaftor (TEZ) und Ivacaftor (IVA) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) bewerten, die homozygot für die F508del-Mutation (F/F) sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

113

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Niederlande
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Niederlande
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Niederlande
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Harper University Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
        • UNC Marisco Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Exeter, Vereinigtes Königreich
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds General Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Homozygot für die F508del-Mutation (F/F)
  • Wert des forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde (FEV1) ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
  • Solide Organ- oder hämatologische Transplantation

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Nach einer Einlaufphase von 4 Wochen mit Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) erhielten die Teilnehmer morgens TEZ 100 Milligramm (mg)/IVA 150 mg als Fixkombinationstablette (FDC) und IVA 150 mg als Monotherapie Tablette abends für 4 Wochen in der Behandlungsperiode der Dreifachkombination (TC).
Arzneimittel: MwSt
Die Teilnehmer erhielten IVA einmal täglich am Abend mündlich.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhielten TEZ/IVA einmal täglich morgens oral.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten oral einmal täglich morgens ein auf VX-445/TEZ/IVA abgestimmtes Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten oral einmal täglich morgens ein Placebo-entsprechendes TEZ/IVA.
EXPERIMENTAL: VX-445/TEZ/IVATC
Nach einer Einlaufzeit von 4 Wochen mit TEZ/IVA erhielten die Teilnehmer 4 Wochen lang morgens VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-Tabletten und abends 150 mg IVA als Monotablette TC-Behandlungszeitraum.
Arzneimittel: MwSt
Die Teilnehmer erhielten IVA einmal täglich am Abend mündlich.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten oral einmal täglich morgens ein auf VX-445/TEZ/IVA abgestimmtes Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten oral einmal täglich morgens ein Placebo-entsprechendes TEZ/IVA.
Arzneimittel: VX-445/TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhielten VX-445/TEZ/IVA einmal täglich morgens oral.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Ab Baseline in Woche 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Ab Baseline in Woche 4
Absolute Veränderung des Respiratory Domain Score im Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R).
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
Ab Baseline in Woche 4
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments im TC-Behandlungszeitraum bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis Woche 8)
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments im TC-Behandlungszeitraum bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis Woche 8)
Beobachtete Prädosiskonzentration (Ctrough) von VX-445, TEZ, TEZ-Metabolit (M1-TEZ) und IVA
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 4
Tag 1 und Woche 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

3. August 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

28. Dezember 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

28. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Mai 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

15. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX17-445-103
  • 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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