Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii skojarzonej VX-445 u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem F508del (F/F)

24 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii skojarzonej VX-445 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del (F/F)

To badanie oceni skuteczność VX-445 w potrójnej kombinacji (TC) z tezakaftorem (TEZ) i iwakaftorem (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del (F/F)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

113

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holandia
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Holandia
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holandia
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Harper University Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
        • UNC Marisco Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds General Infirmary
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Homozygota pod względem mutacji F508del (F/F)
  • Wartość natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥40% i ≤90% średniej przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym stosowania leku Tezacaftor (TEZ)/Iwakaftor (IVA), uczestnicy otrzymywali TEZ 100 miligramów (mg)/IVA 150 mg w postaci tabletki złożonej o ustalonej dawce (FDC) rano i IVA 150 mg w monoterapii tabletkę wieczorem przez 4 tygodnie w okresie leczenia potrójną kombinacją (TC).
Lek: IVA
Uczestnicy otrzymywali IVA doustnie raz dziennie wieczorem.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-445/TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
EKSPERYMENTALNY: VX-445/TEZ/IVA TC
Po okresie wstępnym wynoszącym 4 tygodnie z TEZ/IVA, uczestnicy otrzymywali VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg w postaci tabletek FDC rano i IVA 150 mg w postaci tabletki mono wieczorem przez 4 tygodnie w Okres leczenia TC.
Lek: IVA
Uczestnicy otrzymywali IVA doustnie raz dziennie wieczorem.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-445/TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Lek: VX-445/TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali VX-445/TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii podstawowej w tygodniu 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od linii podstawowej w tygodniu 4
Bezwzględna zmiana w zmienionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazują na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii podstawowej w tygodniu 4
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 8. tygodnia)
Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 8. tygodnia)
Zaobserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-445, TEZ, metabolitu TEZ (M1-TEZ) i IVA
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 4
Dzień 1 i Tydzień 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

3 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

28 grudnia 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

28 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

15 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX17-445-103
  • 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj