Een onderzoek naar combinatietherapie met VX-445 bij CF-patiënten die homozygoot zijn voor F508del (F/F)
24 januari 2020 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie (F/F)
Deze studie zal de werkzaamheid evalueren van VX-445 in drievoudige combinatie (TC) met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie (F/F).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
113
Fase
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Goedgekeurd te koop aan het publiek.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, België
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, België
- UZ Antwerpen
-
Gent, België
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, België
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Nederland
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Nederland
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Nijmegen, Nederland
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk
- The Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Exeter, Verenigd Koninkrijk
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- Leeds General Infirmary
-
London, Verenigd Koninkrijk
- King's College Hospital
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, Verenigde Staten, 93636
- Valley Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
- Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Harper University Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
- UNC Marisco Clinical Research Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Verenigde Staten, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- University of Virginia Primary Care Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
- West Virginia University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Homozygoot voor de F508del-mutatie (F/F)
- Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde ≥40% en ≤90% van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
- Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
- Vaste orgaan- of hematologische transplantatie
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Na een inloopperiode van 4 weken met Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), kregen de deelnemers 's ochtends TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg als tablet met vaste dosiscombinatie (FDC) en IVA 150 mg als monotherapie. tablet 's avonds gedurende 4 weken in de drievoudige combinatie (TC) behandelingsperiode.
|
Deelnemers kregen IVA eenmaal daags 's avonds oraal toegediend.
Andere namen:
Deelnemers ontvingen TEZ/IVA eenmaal daags oraal in de ochtend.
Andere namen:
De deelnemers kregen oraal eenmaal daags 's ochtends een placebo dat overeenkwam met VX-445/TEZ/IVA.
De deelnemers kregen placebo-gematcht TEZ/IVA oraal eenmaal daags in de ochtend.
|
|
EXPERIMENTEEL: VX-445/TEZ/IVA TC
Na een inloopperiode van 4 weken met TEZ/IVA kregen de deelnemers VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-tabletten in de ochtend en IVA 150 mg als monotablet in de avond gedurende 4 weken in de TC behandelperiode.
|
Deelnemers kregen IVA eenmaal daags 's avonds oraal toegediend.
Andere namen:
De deelnemers kregen oraal eenmaal daags 's ochtends een placebo dat overeenkwam met VX-445/TEZ/IVA.
De deelnemers kregen placebo-gematcht TEZ/IVA oraal eenmaal daags in de ochtend.
De deelnemers kregen VX-445/TEZ/IVA eenmaal daags 's ochtends oraal toegediend.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
|
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
|
Vanaf baseline in week 4
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
|
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
|
Vanaf baseline in week 4
|
|
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
|
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis.
Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
|
Vanaf baseline in week 4
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot week 8)
|
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot week 8)
|
|
|
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-445, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) en IVA
Tijdsspanne: Dag 1 en Week 4
|
Dag 1 en Week 4
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
3 augustus 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
28 december 2018
Studie voltooiing (WERKELIJK)
28 december 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 mei 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 mei 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
15 mei 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
27 januari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 januari 2020
Laatst geverifieerd
1 januari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- Ivacaftor
- Elexaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX17-445-103
- 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .