F508del(F/F)에 대해 동형접합인 CF 대상체에서 VX-445 병용 요법에 대한 연구
2020년 1월 24일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 돌연변이(F/F)에 대해 동형 접합체인 낭포성 섬유증 대상자에서 VX-445 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 이중 맹검, 대조 연구
이 연구는 F508del 돌연변이(F/F)에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 tezacaftor(TEZ) 및 ivacaftor(IVA)와 삼중 조합(TC)에서 VX-445의 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
113
단계
- 3단계
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연락처 및 위치
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연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Academic Medical Center
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Den Haag, 네덜란드
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Heidelberglaan, 네덜란드
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen, 네덜란드
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Madera, California, 미국, 93636
- Valley Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Hollywood, Florida, 미국, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Peoria, Illinois, 미국, 61637
- Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Harper University Hospital
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New York
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
- UNC Marisco Clinical Research Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children's Hospital
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Vermont
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Colchester, Vermont, 미국, 05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Primary Care Center
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- West Virginia University
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Brussels, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, 벨기에
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, 벨기에
- UZ Antwerpen
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Gent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Belfast, 영국
- The Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, 영국
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
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Exeter, 영국
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Leeds, 영국
- Leeds General Infirmary
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London, 영국
- King's College Hospital
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- F508del 돌연변이에 대한 동형접합체(F/F)
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값 ≥40% 및 연령, 성별 및 키에 대한 예상 평균의 ≤90%
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
- 고형 장기 또는 혈액 이식
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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ACTIVE_COMPARATOR: 테즈/IVA
Tezacaftor(TEZ)/Ivacaftor(IVA)로 4주간의 런인 기간 후, 참가자들은 아침에 TEZ 100mg/IVA 150mg을 고정 용량 조합(FDC) 정제로, IVA 150mg을 모노로 받았습니다. 삼중 조합(TC) 치료 기간에 4주 동안 저녁에 정제.
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참가자들은 매일 저녁에 구두로 IVA를 받았습니다.
다른 이름들:
참가자들은 아침에 하루에 한 번 구두로 TEZ/IVA를 받았습니다.
다른 이름들:
참가자들은 매일 아침 VX-445/TEZ/IVA와 일치하는 위약을 구두로 받았습니다.
참가자들은 아침에 하루에 한 번 위약 일치 TEZ/IVA를 구두로 받았습니다.
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실험적: VX-445/TEZ/IVA TC
TEZ/IVA로 4주의 준비 기간을 거친 후, 참가자들은 아침에 VX-445 200mg/TEZ 100mg/IVA 150mg을 FDC 정제로, 저녁에는 단일 정제로 IVA 150mg을 4주 동안 받았습니다. TC 치료 기간.
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참가자들은 매일 저녁에 구두로 IVA를 받았습니다.
다른 이름들:
참가자들은 매일 아침 VX-445/TEZ/IVA와 일치하는 위약을 구두로 받았습니다.
참가자들은 아침에 하루에 한 번 위약 일치 TEZ/IVA를 구두로 받았습니다.
참가자들은 매일 아침 VX-445/TEZ/IVA를 구두로 받았습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 4주차 기준선에서
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FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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4주차 기준선에서
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 4주차 기준선에서
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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4주차 기준선에서
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낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대 변화
기간: 4주차 기준선에서
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 점수가 높을수록 증상이 적고 건강 관련 삶의 질이 더 좋다는 것을 나타냅니다.
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4주차 기준선에서
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: TC 치료 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일 또는 연구 참여 완료 날짜 중 먼저 발생하는 날짜까지(최대 8주차)
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TC 치료 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일 또는 연구 참여 완료 날짜 중 먼저 발생하는 날짜까지(최대 8주차)
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VX-445, TEZ, TEZ 대사산물(M1-TEZ) 및 IVA의 투여 전 농도(Ctrough) 관찰
기간: 1일차 및 4주차
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1일차 및 4주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 8월 3일
기본 완료 (실제)
2018년 12월 28일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 2일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 1월 24일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX17-445-103
- 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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IVA에 대한 임상 시험
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado종료됨
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 아일랜드, 벨기에, 네덜란드, 영국, 호주, 프랑스, 캐나다, 덴마크, 독일, 이탈리아, 이스라엘
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증영국, 프랑스, 독일, 호주, 스위스, 아일랜드, 벨기에, 덴마크, 폴란드
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University of FloridaInventiva Pharma완전한